Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vlivu hemofilie a její léčby na vývoj mozku, myšlení a chování u dětí s hemofilií (eTHINK)

21. listopadu 2019 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Vyvíjející se léčba vlivu hemofilie na neurovývoj, inteligenci a další kognitivní funkce (eTHINK)

Studie růstu a rozvoje hemofilie (HGDS) před téměř 25 lety ukázala, že hemofilie a HIV ovlivnily vývoj mozku, myšlení a chování u dětí a dospívajících. Cílem studie eTHINK je pochopit, zda pokroky v léčbě hemofilie odstranily jakýkoli dopad hemofilie. Pokud stále existuje vliv hemofilie, studie eTHINK pomůže určit, které děti nebo dospívající jsou stále ohroženy, a jak provést screening ostatních dětí. Účastníci a jejich dítě se budou podílet na komplexním hodnocení vývoje mozku, myšlení a chování dítěte prostřednictvím vyplňování testů a dotazníků. Existuje pouze jedna studijní návštěva v délce 1 až 1,5 hodiny bez nutnosti dalšího sledování

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
563

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti a mladí dospělí s hemofilií A nebo B, všechny závažnosti

Popis

Kritéria pro zařazení: - Dítě mužského pohlaví nebo mladý dospělý (ve věku 1:0-3:6 a 4:0-21:11 let s diagnózou vrozené hemofilie A nebo B, jakékoli závažnosti, s inhibitory nebo bez inhibitorů - Rodič schopný a ochotný poskytnout souhlas a mladý dospělý s hemofilií (ve věku 18–21 let) schopný poskytnout souhlas; děti (ve věku 7–14 let) a dospívající/mladí dospělí (ve věku 14–17 let) schopni a ochotni poskytnout souhlas na základě místních institucionálních zásad – rodič schopen a ochotni dokončit neurovývoj a kognitivní škály hlášené rodiči během komplexní nebo jiné návštěvy Centra pro léčbu hemofilie po dobu asi 45–60 minut v angličtině nebo španělštině v závislosti na věkové skupině) - Děti, dospívající a mladí dospělí s hemofilií (ve věku 1–21 let) schopni účastnit se hodnocení vývoje a inteligence po dobu asi 40–45 minut a dospívající a mladí dospělí (ve věku 11–21 let) s hemofilií schopni a ochotni vyplnit další sebehodnotící škály po dobu asi 30–45 minut během komplexní nebo jiné volitelné návštěvy pro in Angličtina nebo španělština (v závislosti na věkové skupině) - Poskytnutí informovaného souhlasu před zahájením jakýchkoli aktivit souvisejících se studií Kritéria vyloučení: - Pacient ve věku 3:7-3:11 let (43-47 měsíců) - Předchozí účast ve studii - Předchozí neurokognitivní screening se stejnými nebo podobnými nástroji v předchozích 6 měsících - Pacienti s hemofilií nebo jejich pečovatelé, pro které mohou být testovací opatření kulturně nevhodná - Pacienti s hemofilií se známou anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek - Pacienti s hemofilií, kteří užívali opiáty posledních 24 hodin nebo jiné nelegální drogy za posledních 48 hodin - Pacienti s hemofilií, kteří v současné době trpí akutním krvácením, které neustoupilo - Pacienti s hemofilií s nedávným poraněním hlavy nebo otřesem mozku během posledních 4 týdnů - Současná diagnóza jiné krvácivé nebo trombotické poruchy - Psychická neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry znemožňující dostatečné porozumění nebo spolupráci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s hemofilií
Děti a mladí dospělí s hemofilií A nebo B, všech tíží, léčeni v prostředí centra pro léčbu hemofilie (komplexní péče), včetně účasti pečovatelů/rodičů vyplňujících dotazníky určené k hodnocení neurologických, neurokognitivních a neurobehaviorálních funkcí a vývoje.
Jiný: Nebyla poskytnuta žádná léčba
Účastníci absolvují krátké fyzikální vyšetření zaměřené na neurologické funkce (funkce svalů, čití, koordinace, chůze). Rodičů se studijní tým nebo psycholog zeptá na jejich děti a vyplní několik běžně používaných standardních průzkumů o vývoji mozku, myšlení, chování a rozhodování. Účastníci budou také spolupracovat s psychologem, aby zhodnotili vývoj nebo myšlení (IQ), a v závislosti na jejich věku mohou být požádáni o vyplnění jednoho nebo více běžně používaných standardních průzkumů o chování a rozhodování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složené skóre kognice podle nástroje BAYLEY-III
Časové okno: Den 1
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
Den 1
Index symptomů chování podle systému hodnocení chování dětí – třetí vydání (BASC-3) stupnice hodnocení rodičů
Časové okno: Den 1
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
Den 1
Skóre domény adaptivního chování podle hodnotícího systému Adaptive Behaviour Assessment System, třetí vydání (ABAS-3)
Časové okno: Den 1
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
Den 1
Globální exekutivní kompozitní index podle Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Časové okno: Den 1
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
Den 1
Pozornost a rychlost zpracování (full scale IQ) podle Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) pro věkovou skupinu 4-6 let nebo Wechsler Abreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) pro věkovou skupinu 7-22 let
Časové okno: Den 1
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. září 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. října 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. září 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (JINÝ: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení