Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af virkningen af ​​hæmofili og dens behandling på hjernens udvikling, tænkning og adfærd hos børn med hæmofili (eTHINK)

21. november 2019 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Udviklende behandling af hæmofili's indvirkning på neuroudvikling, intelligens og andre kognitive funktioner (eTHINK)

Hemophilia Growth and Development Study (HGDS) for næsten 25 år siden viste, at hæmofili og HIV påvirkede hjernens udvikling, tænkning og adfærd hos børn og unge. eTHINK-undersøgelsen er designet til at forstå, om fremskridt inden for hæmofilibehandling har fjernet nogen påvirkning af hæmofili. Hvis der stadig er en påvirkning af hæmofili, vil eTHINK-undersøgelsen hjælpe med at identificere, hvilke børn eller unge der stadig er i fare, og hvordan man screener andre børn. Deltagerne og deres barn vil deltage i en omfattende vurdering af barnets hjerneudvikling, tænkning og adfærd ved at udfylde tests og spørgeskemaer. Der er kun ét studiebesøg på 1 til 1,5 time uden behov for opfølgning

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
563

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn og unge voksne med hæmofili A eller B, alle sværhedsgrader

Beskrivelse

Inklusionskriterier: - Mandligt barn eller ung voksen (alder 1:0-3:6 og 4:0-21:11 år med diagnosen medfødt hæmofili A eller B, enhver sværhedsgrad, med eller uden inhibitorer - Forælder, der er i stand til og villige til at yde samtykke og ung voksen med hæmofili (18-21 år) i stand til at give samtykke; børn (7-14 år) og unge/unge voksne (alder 14-17) i stand til og villige til at give samtykke baseret på lokale institutionelle politikker - forældre i stand og villig til at fuldføre neuroudvikling og kognitive forældres rapporterede skalaer under et omfattende eller andet hæmofilibehandlingscenter besøg i ca. 45-60 minutter på engelsk eller spansk afhængigt af aldersgruppe) - Børn, unge og unge voksne med hæmofili (alder 1-21) i stand til at deltage i vurderinger af udvikling og intelligens i ca. 40-45 minutter, og unge og unge voksne (11-21 år) med hæmofili, der er i stand til og villige til at gennemføre yderligere selvevalueringsskalaer i ca. 30-45 minutter under et omfattende eller andet valgfrit besøg i Engelsk eller spansk (afhængigt af aldersgruppe) - Levering af informeret samtykke før starten af ​​undersøgelsesrelaterede aktiviteter Eksklusionskriterier: - Patient i alderen 3:7-3:11 år (43-47 måneder) - Forudgående deltagelse i undersøgelsen - Tidligere neurokognitiv screening med samme eller relaterede instrumenter inden for de foregående 6 måneder - Patienter med hæmofili eller deres pårørende, for hvem testmålinger kan være kulturelt upassende - Patienter med hæmofili med kendt historie med alkohol- eller stofmisbrug - Patienter med hæmofili, som har brugt opiater i de seneste 24 timer eller andre ulovlige stoffer inden for de seneste 48 timer - Patienter med hæmofili, der i øjeblikket oplever en akut blødning, der ikke er forsvundet - Patienter med hæmofili med nylig hovedskade eller hjernerystelse inden for de seneste 4 uger - Samtidig diagnosticering af en anden blødning eller trombotisk lidelse - Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer, der udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med hæmofili
Børn og unge voksne med hæmofili A eller B, alle sværhedsgrader, behandlet i hæmofilibehandlingscentret (omfattende pleje), herunder deltagelse af omsorgspersoner/forældre, der udfylder spørgeskemaer designet til at evaluere neurologisk, neurokognitiv og neuroadfærdsmæssig funktion og udvikling.
Andet: Ingen behandling givet
Deltagerne vil gennemgå en kort fysisk undersøgelse med fokus på neurologisk funktion (muskelfunktion, sansning, koordination, gang). Forældre vil blive spurgt af undersøgelsesteamet eller psykologen om deres børn og vil gennemføre flere almindeligt anvendte standardundersøgelser om hjernens udvikling, tænkning, adfærd og beslutningstagning. Deltagerne vil også samarbejde med psykologen for at evaluere udvikling eller tænkning (IQ), og afhængigt af deres alder kan de blive bedt om at udfylde en eller flere almindeligt anvendte standardundersøgelser om adfærd og beslutningstagning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitions sammensat partitur i henhold til BAYLEY-III instrumentet
Tidsramme: Dag 1
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
Dag 1
Adfærdssymptomerindeks i henhold til Behaviour Assessment System for Children - Third Edition (BASC-3) forældrevurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
Dag 1
Score for adaptiv adfærdsdomæne i henhold til Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3) vurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
Dag 1
Globalt sammensat lederindeks ifølge Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Dag 1
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
Dag 1
Opmærksomhed og behandlingshastighed (fuldskala IQ) i henhold til Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) for aldersgruppen 4-6 år eller Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) for aldersgruppen 7-22 år
Tidsramme: Dag 1
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. september 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. oktober 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. september 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (ANDET: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger