Studie vlivu hemofilie a její léčby na vývoj mozku, myšlení a chování u dětí s hemofilií (eTHINK)
21. listopadu 2019 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Vyvíjející se léčba vlivu hemofilie na neurovývoj, inteligenci a další kognitivní funkce (eTHINK)
Studie růstu a rozvoje hemofilie (HGDS) před téměř 25 lety ukázala, že hemofilie a HIV ovlivnily vývoj mozku, myšlení a chování u dětí a dospívajících.
Cílem studie eTHINK je pochopit, zda pokroky v léčbě hemofilie odstranily jakýkoli dopad hemofilie.
Pokud stále existuje vliv hemofilie, studie eTHINK pomůže určit, které děti nebo dospívající jsou stále ohroženy, a jak provést screening ostatních dětí.
Účastníci a jejich dítě se budou podílet na komplexním hodnocení vývoje mozku, myšlení a chování dítěte prostřednictvím vyplňování testů a dotazníků.
Existuje pouze jedna studijní návštěva v délce 1 až 1,5 hodiny bez nutnosti dalšího sledování
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
563
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti a mladí dospělí s hemofilií A nebo B, všechny závažnosti
Popis
Kritéria pro zařazení: - Dítě mužského pohlaví nebo mladý dospělý (ve věku 1:0-3:6 a 4:0-21:11 let s diagnózou vrozené hemofilie A nebo B, jakékoli závažnosti, s inhibitory nebo bez inhibitorů - Rodič schopný a ochotný poskytnout souhlas a mladý dospělý s hemofilií (ve věku 18–21 let) schopný poskytnout souhlas; děti (ve věku 7–14 let) a dospívající/mladí dospělí (ve věku 14–17 let) schopni a ochotni poskytnout souhlas na základě místních institucionálních zásad – rodič schopen a ochotni dokončit neurovývoj a kognitivní škály hlášené rodiči během komplexní nebo jiné návštěvy Centra pro léčbu hemofilie po dobu asi 45–60 minut v angličtině nebo španělštině v závislosti na věkové skupině) - Děti, dospívající a mladí dospělí s hemofilií (ve věku 1–21 let) schopni účastnit se hodnocení vývoje a inteligence po dobu asi 40–45 minut a dospívající a mladí dospělí (ve věku 11–21 let) s hemofilií schopni a ochotni vyplnit další sebehodnotící škály po dobu asi 30–45 minut během komplexní nebo jiné volitelné návštěvy pro in Angličtina nebo španělština (v závislosti na věkové skupině) - Poskytnutí informovaného souhlasu před zahájením jakýchkoli aktivit souvisejících se studií Kritéria vyloučení: - Pacient ve věku 3:7-3:11 let (43-47 měsíců) - Předchozí účast ve studii - Předchozí neurokognitivní screening se stejnými nebo podobnými nástroji v předchozích 6 měsících - Pacienti s hemofilií nebo jejich pečovatelé, pro které mohou být testovací opatření kulturně nevhodná - Pacienti s hemofilií se známou anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek - Pacienti s hemofilií, kteří užívali opiáty posledních 24 hodin nebo jiné nelegální drogy za posledních 48 hodin - Pacienti s hemofilií, kteří v současné době trpí akutním krvácením, které neustoupilo - Pacienti s hemofilií s nedávným poraněním hlavy nebo otřesem mozku během posledních 4 týdnů - Současná diagnóza jiné krvácivé nebo trombotické poruchy - Psychická neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry znemožňující dostatečné porozumění nebo spolupráci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s hemofilií
Děti a mladí dospělí s hemofilií A nebo B, všech tíží, léčeni v prostředí centra pro léčbu hemofilie (komplexní péče), včetně účasti pečovatelů/rodičů vyplňujících dotazníky určené k hodnocení neurologických, neurokognitivních a neurobehaviorálních funkcí a vývoje.
|
Účastníci absolvují krátké fyzikální vyšetření zaměřené na neurologické funkce (funkce svalů, čití, koordinace, chůze).
Rodičů se studijní tým nebo psycholog zeptá na jejich děti a vyplní několik běžně používaných standardních průzkumů o vývoji mozku, myšlení, chování a rozhodování.
Účastníci budou také spolupracovat s psychologem, aby zhodnotili vývoj nebo myšlení (IQ), a v závislosti na jejich věku mohou být požádáni o vyplnění jednoho nebo více běžně používaných standardních průzkumů o chování a rozhodování.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Složené skóre kognice podle nástroje BAYLEY-III
Časové okno: Den 1
|
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
|
Den 1
|
|
Index symptomů chování podle systému hodnocení chování dětí – třetí vydání (BASC-3) stupnice hodnocení rodičů
Časové okno: Den 1
|
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
|
Den 1
|
|
Skóre domény adaptivního chování podle hodnotícího systému Adaptive Behaviour Assessment System, třetí vydání (ABAS-3)
Časové okno: Den 1
|
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
|
Den 1
|
|
Globální exekutivní kompozitní index podle Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Časové okno: Den 1
|
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
|
Den 1
|
|
Pozornost a rychlost zpracování (full scale IQ) podle Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) pro věkovou skupinu 4-6 let nebo Wechsler Abreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) pro věkovou skupinu 7-22 let
Časové okno: Den 1
|
Normalizované skóre ve srovnání s populací USA (0 = ekvivalentní průměru USA, negativní = pod průměrem USA, pozitivní = nad průměrem USA
|
Den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
27. září 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
11. října 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
11. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. září 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
7. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
22. listopadu 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (JINÝ: World Health Organization (WHO))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .