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Uno studio sull'impatto dell'emofilia e del suo trattamento sullo sviluppo cerebrale, sul pensiero e sul comportamento nei bambini affetti da emofilia (eTHINK)

21 novembre 2019 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Trattamento in evoluzione dell'impatto dell'emofilia sullo sviluppo neurologico, sull'intelligenza e su altre funzioni cognitive (eTHINK)

Lo studio sulla crescita e lo sviluppo dell'emofilia (HGDS) quasi 25 anni fa ha dimostrato che l'emofilia e l'HIV hanno un impatto sullo sviluppo cerebrale, sul pensiero e sul comportamento nei bambini e negli adolescenti. Lo studio eTHINK è progettato per capire se i progressi nel trattamento dell'emofilia hanno rimosso qualsiasi impatto dell'emofilia. Se c'è ancora un impatto dell'emofilia, lo studio eTHINK aiuterà a identificare quali bambini o adolescenti sono ancora a rischio e come sottoporre a screening altri bambini. I partecipanti e il loro bambino parteciperanno a una valutazione completa dello sviluppo cerebrale, del pensiero e del comportamento del bambino attraverso il completamento di test e questionari. È prevista una sola visita di studio da 1 a 1,5 ore senza necessità di follow-up

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
563

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini e giovani adulti con emofilia A o B, tutte le gravità

Descrizione

Criteri di inclusione: - Bambino maschio o giovane adulto (età 1:0-3:6 e 4:0-21:11 anni con diagnosi di emofilia congenita A o B, qualsiasi gravità, con o senza inibitori - Genitore in grado e disposto a fornire consenso, e giovani adulti con emofilia (età 18-21) in grado di fornire il consenso; bambini (età 7-14) e adolescenti/giovani adulti (età 14-17) in grado e disposti a fornire il consenso in base alle politiche istituzionali locali - Genitore in grado e disposti a completare le scale di sviluppo neurologico e cognitivo riportate dai genitori durante la visita completa o di altro tipo al Centro per il trattamento dell'emofilia per circa 45-60 minuti in inglese o spagnolo a seconda della fascia di età) - Bambini, adolescenti e giovani adulti con emofilia (età 1-21) in grado di partecipare a valutazioni dello sviluppo e dell'intelligenza per circa 40-45 minuti e adolescenti e giovani adulti (età 11-21) con emofilia in grado e disposti a completare ulteriori scale di autovalutazione per circa 30-45 minuti durante una visita completa o altra visita elettiva per in Inglese o spagnolo (a seconda della fascia di età) - Fornitura del consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi attività correlata allo studio Criteri di esclusione: - Paziente di età compresa tra 3:7-3:11 anni (43-47 mesi) - Precedente partecipazione allo studio - Precedente screening neurocognitivo con gli stessi strumenti o strumenti correlati nei 6 mesi precedenti - Pazienti con emofilia o i loro caregiver per i quali le misure del test possono essere culturalmente inappropriate - Pazienti con emofilia con storia nota di abuso di alcol o sostanze - Pazienti con emofilia che hanno usato oppiacei in nelle ultime 24 ore o altre droghe illecite nelle ultime 48 ore - Pazienti con emofilia che attualmente presentano un'emorragia acuta che non si è risolta - Pazienti con emofilia con recente trauma cranico o commozione cerebrale nelle ultime 4 settimane - Diagnosi concomitante di un'altra emorragia o disturbo trombotico - Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti con emofilia
Bambini e giovani adulti con emofilia A o B, tutte le gravità, trattati nel centro di trattamento dell'emofilia (assistenza completa), inclusa la partecipazione di caregiver/genitori che compilano questionari progettati per valutare la funzione e lo sviluppo neurologici, neurocognitivi e neurocomportamentali.
Altro: Nessun trattamento dato
I partecipanti saranno sottoposti a un breve esame fisico incentrato sulla funzione neurologica (funzione muscolare, sensazione, coordinazione, deambulazione). Ai genitori verrà chiesto dal gruppo di studio o dallo psicologo sui loro figli e completeranno diversi sondaggi standard comunemente usati sullo sviluppo del cervello, il pensiero, il comportamento e il processo decisionale. I partecipanti si impegneranno anche con lo psicologo per valutare lo sviluppo o il pensiero (QI) e, a seconda della loro età, potrebbe essere loro chiesto di completare uno o più sondaggi standard comunemente usati sul comportamento e sul processo decisionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito cognitivo secondo lo strumento BAYLEY-III
Lasso di tempo: Giorno 1
Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
Giorno 1
Indice dei sintomi comportamentali secondo il Behavioral Assessment System for Children - Terza edizione (BASC-3) scala di valutazione dei genitori
Lasso di tempo: Giorno 1
Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
Giorno 1
Punteggio del dominio del comportamento adattivo in base alla scala di valutazione del sistema di valutazione del comportamento adattivo, terza edizione (ABAS-3).
Lasso di tempo: Giorno 1
Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
Giorno 1
Indice composito esecutivo globale secondo Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Lasso di tempo: Giorno 1
Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
Giorno 1
Attenzione e velocità di elaborazione (QI a fondo scala) secondo Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) per la fascia di età 4-6 anni o Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) per fascia di età 7-22 anni
Lasso di tempo: Giorno 1
Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 settembre 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 ottobre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 settembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (ALTRO: World Health Organization (WHO))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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