Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel vs. Haplo-HSCT + potransplantační cyklofosfamid u pacientů s AML nebo MDS (THRIVE)

22. září 2023 aktualizováno: Bellicum Pharmaceuticals

Randomizovaná studie fáze II/III haploidentické transplantace hematopoetických kmenových buněk (Haplo-HSCT) plus Rivogenlecleucel vs. Haplo-HSCT Plus potransplantačního cyklofosfamidu (PTCy) u pacientů s AML nebo MDS související s ochuzenými αβ T buňkami.

Tato studie porovnává bezpečnost a účinnost podávání rivogenlecleucelu (BPX-501 T buňky) pacientům s AML nebo MDS po transplantaci haploidentických hematopoetických kmenových buněk ve srovnání s potransplantačním cyklofosfamidem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V části 2. fáze účastníci podstoupí haploidentickou HSCT s deplecí αβ T buněk a CD19+ B buněk s následnou infuzí fixní dávky rivogenlecleucelu (BPX-501 T buňky) na kg. Tito účastníci budou hodnoceni na předem specifikované toxicity omezující dávku (DLT) pro 100denní okno toxicity omezující dávku.

Po dokončení části 2. fáze budou účastníci zařazeni a randomizováni do jednoho ze dvou léčebných ramen v části 3. fáze.

  • Rameno A:αβ T-buňky a CD19+ B-buňky zbavené haplo-HSCT plus léčba rivogenlecleucelem
  • Rameno B: haplo-HSCT plus potransplantační cyklofosfamid

Pediatričtí pacienti ve věku 12–17 let budou rovněž zahrnuti pouze v USA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • TriStar Bone Marrow Transplant, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio Clinical Trials Office

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Podepsaný informovaný souhlas

Splnění institucionálních kritérií pro podstoupení alogenní HSCT

Věk 18–70 let (12–70 let pouze v USA)

Pacienti s AML nebo MDS, jak je definováno níže:

Pacienti s AML Pacienti se střední až nežádoucí AML podle definice ELN (Dohner, 2017).

  • AML v první kompletní remisi (CR1) s vysoce rizikovými rysy definovanými jako > 1 cyklus indukční terapie nutný k dosažení remise NEBO předcházející MDS nebo myeloproliferativnímu onemocnění
  • AML v CR1 se středně rizikovými prvky
  • AML ve druhé nebo následující kompletní odpovědi
  • AML se změnami souvisejícími s myelodysplazií (AML-MRC)
  • AML související s léčbou v první nebo následné kompletní remisi
  • De novo AML ve druhé nebo následné kompletní remisi

Pacienti s MDS

  • Vysoce nebo velmi vysoce rizikové MDS podle klasifikace IPSS-R
  • Pacienti se středním rizikem nebo vyšším MDS, u kterých selhala hypomethylační látka

Nedostatek vhodného konvenčního dárce (tj. dárce související nebo nepříbuzný s HLA 10/10)

Shoda alespoň 5/10 genotypově identického haplotypu

Dárce a příjemce musí být identičtí, alespoň jedna alela každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 a HLA-DQB1

Pacienti s adekvátní funkcí orgánů

Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG): 0-2

Kritéria vyloučení:

  • příbuzný dárce nebo nepříbuzný dárce s odpovídající alelou HLA 10/10 (HLA-A,-B,-C,-DRBl a DQB1)
  • Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk ≤ 3 měsíce před zařazením
  • Předchozí alogenní transplantace
  • Aktivní postižení CNS maligními buňkami (méně než 2 měsíce od kondicionování)
  • Současná nekontrolovaná klinicky aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce
  • Pozitivní HIV sérologie nebo virová RNA
  • Těhotenství (pozitivní βHCG v séru nebo moči) nebo kojení
  • Plodní muži nebo ženy neochotní používat účinné formy antikoncepce nebo abstinovat rok po transplantaci
  • Radiografická, histologická nebo známá anamnéza cirhózy
  • Překrývající se MDS a onemocnění myeloproliferativních novotvarů (MPN).
  • Pacienti s akutní promyelocytární leukémií (APL)
  • Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: fáze 3 rameno A: dávka stanovená ve skupině fáze 2 (nikdy nedokončeno)
αβ T buňky a CD19+ B buňky zbavené, související haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT) plus rivogenlecleucel
Biologický: rivogenlecleucel
Biologické: T buňky transdukované bezpečnostním spínačem kaspázy 9
Ostatní jména:
  • BPX-501 T buňky
Lék: rimiducidní
podávané k inaktivaci rivogenlecleucelu v případě GVHD
Ostatní jména:
  • AP1903
Postup: haplo-HSCT
léčba nemoci
Aktivní komparátor: fáze 3 rameno B: dávka určená ve skupině fáze 2 (nikdy nedokončeno)
haplo-HSCT následovaná potransplantačním cyklofosfamidem (PTCy) u pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) nebo myelodysplastickým syndromem (MDS)
Lék: Cyklofosfamid
Profylaxe GVHD
Ostatní jména:
  • Cytoxan
Postup: haplo-HSCT
léčba nemoci
Experimentální: jednoramenná Fáze II: 3 x 10E6 BPX-501 článek/kg

Stanovení bezpečnosti maximální povolené dávky pro BPX-501 počínaje 3 x 10E6 buněk/kg

Rimiducid bude podán k inaktivaci rivogenlecleucelu v případě, že GVHD nereaguje na standardní léčbu
Biologický: rivogenlecleucel
Biologické: T buňky transdukované bezpečnostním spínačem kaspázy 9
Ostatní jména:
  • BPX-501 T buňky
Lék: rimiducidní
podávané k inaktivaci rivogenlecleucelu v případě GVHD
Ostatní jména:
  • AP1903
Postup: haplo-HSCT
léčba nemoci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů pociťujících 3 nebo více toxicit omezujících dávku [Fáze 2] během 100denního DLT okna po obdržení BPX-501
Časové okno: 100 dní

Pokud se v rámci okna DLT vyskytne některá z následujících nežádoucích příhod, budou považovány za DLT:

  • Akutní GVHD stupně III nebo IV přičitatelná rivogenlecleucel a nereagující na > 1 dávku rimiducidu (plus standardní dávky (alespoň 1 mg/kg) methylprednisonu nebo dávkového ekvivalentu jiných kortikosteroidů a/nebo inhibitoru kalcineurinu) během 14 dnů
  • Neurologické příhody stupně 3-4 přisuzované rivogenlecleucel
  • Smrt z jakékoli jiné příčiny než základního onemocnění
  • Jakékoli nežádoucí příhody CTCAE stupně 3-5 související s rivogenlecleucelem (včetně alergických reakcí, reakcí na infuzi a jakýchkoli dalších souvisejících nežádoucích reakcí, ať už očekávaných nebo neočekávaných). v případě, že jsou pozorovány 3 nebo více DLT s dávkou 3 x 10E6, byla by zařazena další kohorta, která by dostala dávku buněk 1 x 10E6 (nikdy se tak nestalo, protože studie byla ukončena předčasně)
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez relapsu (RFS) [Fáze 3]
Časové okno: 3 roky
Doba od randomizace do relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny
3 roky
Reakce štěpu proti hostiteli a přežití bez relapsu (GRFS) [Fáze 3]
Časové okno: 3 roky
Doba od randomizace do akutní GVHD stupně 3-4; chronická GVHD vyžadující systémovou imunosupresi; relaps onemocnění nebo smrt, podle toho, co nastane dříve
3 roky
Úmrtnost bez relapsu (NRM) [3. fáze]
Časové okno: 3 roky
Doba od randomizace do smrti bez relapsu/progrese onemocnění
3 roky
Doba do vymizení GVHD po podání rimiducidu [Fáze 3]
Časové okno: 3 roky
Vymizení GVHD po podání rimiducidu je definováno jako úplná odpověď nebo zlepšení alespoň jednoho stupně akutní GVHD u pacientů užívajících 1-3 dávky rimiducidu
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bellicum Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BPX501-301A

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení