Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel vs Haplo-HSCT + Post-transplantation cyclophosphamid hos patienter med AML eller MDS (THRIVE)

22. september 2023 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

Et randomiseret fase II/III-studie af αβ T-celle-depleteret, beslægtet, haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (Haplo-HSCT) Plus Rivogenlecleucel vs. Haplo-HSCT Plus Post-Transplant Cyclophosphamid (PTCy) hos patienter med AML eller MDS

Denne undersøgelse sammenligner sikkerheden og effektiviteten af ​​at give rivogenlecleucel (BPX-501 T-celler) til patienter med AML eller MDS post haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation sammenlignet med post-transplantation cyclophosphamid.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I fase 2-delen vil deltagerne gennemgå αβ T-celle- og CD19+ B-celle-depleteret haploidentisk HSCT efterfulgt af en infusion af en fast dosis rivogenlecleucel (BPX-501 T-celler) pr. kg. Disse deltagere vil blive evalueret for forudspecificerede dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) i et 100-dages dosisbegrænsende toksicitetsvindue.

Efter afslutning af fase 2-delen vil deltagerne blive tilmeldt og randomiseret til en af ​​to behandlingsarme i fase 3-delen.

  • Arm A:αβ T-celle og CD19+ B-celle-depleteret haplo-HSCT plus behandling med rivogenlecleucel
  • Arm B: haplo-HSCT plus post-transplantation cyclophosphamid

Pædiatriske patienter i alderen 12-17 vil også kun blive inkluderet i USA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ikke længere tilgængelig

Ikke længere tilgængelig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Bone Marrow Transplant, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio Clinical Trials Office

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Underskrevet informeret samtykke

Opfylder institutionelle kriterier for at gennemgå allogen HSCT

Alder 18-70 år (kun 12-70 år i USA)

Patienter med AML eller MDS som defineret nedenfor:

AML-patienter Patienter med intermediær til uønsket AML som defineret af ELN (Dohner, 2017).

  • AML i første fuldstændige remission (CR1) med højrisikotræk defineret som > 1 cyklus af induktionsterapi påkrævet for at opnå remission ELLER forud for MDS eller myeloproliferativ sygdom
  • AML i CR1 med mellemrisikofunktioner
  • AML i andet eller efterfølgende fuldstændigt svar
  • AML med myelodysplasi-relaterede ændringer (AML-MRC)
  • Terapi-relateret AML i første eller efterfølgende fuldstændig remission
  • De novo AML i anden eller efterfølgende fuldstændig remission

MDS-patienter

  • Høj eller meget høj risiko MDS ved IPSS-R klassificering
  • Patienter med mellemrisiko eller højere MDS, som svigtede et hypomethylerende middel

Mangel på passende konventionel donor (dvs. HLA 10/10 relateret eller ikke-relateret donor)

Mindst en 5/10 genotypisk identisk haplotypematch

Donoren og modtageren skal være identiske, mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 og HLA-DQB1

Patienter med tilstrækkelig organfunktion

Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus: 0-2

Ekskluderingskriterier:

  • HLA 10/10 allel matchet (HLA-A,-B,-C,-DRBl og DQB1) relateret donor eller ikke-beslægtet donor
  • Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation ≤ 3 måneder før indskrivning
  • Forudgående allogen transplantation
  • Aktiv CNS-involvering af maligne celler (mindre end 2 måneder fra konditioneringen)
  • Aktuel ukontrolleret klinisk aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion
  • Positiv HIV-serologi eller viralt RNA
  • Graviditet (positiv serum- eller urin-βHCG-test) eller amning
  • Fertile mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge effektive former for prævention eller afholdenhed i et år efter transplantation
  • Radiografisk, histologisk eller kendt historie med skrumpelever
  • Overlappende MDS og myeloproliferative neoplasmer (MPN) sygdom
  • Patienter med akut promyelocytisk leukæmi (APL)
  • Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: fase 3 Arm A: Dosis bestemt i fase 2 gruppe (aldrig gennemført)
αβ T-celle og CD19+ B-celle-depleteret, relateret haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (haplo-HSCT) plus rivogenlecleucel
Biologisk: rivogenlecleucel
Biologisk: T-celler transduceret med caspase 9 sikkerhedsafbryder
Andre navne:
  • BPX-501 T-celler
Medicin: rimiducid
administreret for at inaktivere rivogenlecleucel i tilfælde af GVHD
Andre navne:
  • AP1903
Procedure: haplo-HSCT
behandling for sygdom
Aktiv komparator: fase 3 arm B: dosis bestemt i fase 2-gruppen (aldrig gennemført)
haplo-HSCT efterfulgt af post-transplantation cyclophosphamid (PTCy) hos patienter med akut myeloid leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS)
Medicin: Cyclofosfamid
GVHD profylakse
Andre navne:
  • Cytoxan
Procedure: haplo-HSCT
behandling for sygdom
Eksperimentel: enkeltarms fase II: 3 x 10E6 BPX-501 celle/kg

Bestemmelse af sikkerheden ved den maksimalt tilladte dosis for BPX-501 startende ved 3 x 10E6 celler/kg

Rimiducid vil blive administreret for at inaktivere rivogenlecleucel i tilfælde af GVHD ikke reagerer på standardbehandlingsbehandling
Biologisk: rivogenlecleucel
Biologisk: T-celler transduceret med caspase 9 sikkerhedsafbryder
Andre navne:
  • BPX-501 T-celler
Medicin: rimiducid
administreret for at inaktivere rivogenlecleucel i tilfælde af GVHD
Andre navne:
  • AP1903
Procedure: haplo-HSCT
behandling for sygdom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der oplever 3 eller flere dosisbegrænsende toksiciteter [Fase 2] inden for et 100-dages DLT-vindue efter modtagelse af BPX-501
Tidsramme: 100 dage

Hvis nogen af ​​følgende uønskede hændelser opstår inden for DLT-vinduet, vil de blive betragtet som en DLT:

  • Grad III eller IV akut GVHD, der kan tilskrives rivogenlecleucel og reagerer ikke på > 1 dosis rimiducidbehandling (plus standarddoser (mindst 1 mg/kg) methylprednison eller dosisækvivalent af andre kortikosteroider og/eller calcineurinhæmmer) inden for 14 dage
  • Grad 3-4 neurologiske hændelser, der kan tilskrives rivogenlecleucel
  • Død på grund af enhver anden årsag end underliggende sygdom
  • Alle CTCAE Grad 3-5 bivirkninger relateret til rivogenlecleucel (inklusive allergiske reaktioner, infusionsreaktioner og andre relaterede bivirkninger, uanset om de forventes eller uventede). i tilfælde af at 3 eller flere DLT'er observeres med 3 x 10E6-dosis, ville en anden kohorte være blevet tilmeldt til at modtage 1 x 10E6-celledosis (aldrig sket, da undersøgelsen blev afsluttet tidligt)
100 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS) [Fase 3]
Tidsramme: 3 år
Tid fra randomisering til tilbagefald eller død af enhver årsag
3 år
Graft-versus-værtssygdom og tilbagefaldsfri overlevelse (GRFS) [Fase 3]
Tidsramme: 3 år
Tid fra randomisering til grad 3-4 akut GVHD; kronisk GVHD, der kræver systemisk immunsuppression; sygdomstilbagefald eller død, alt efter hvad der kommer først
3 år
Ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM) [Fase 3]
Tidsramme: 3 år
Tid fra randomisering til død uden tilbagefald/sygdomsprogression
3 år
Tid til opløsning af GVHD efter administration af rimiducid [Fase 3]
Tidsramme: 3 år
Resolution af GVHD efter administration af rimiducid er defineret som fuldstændig respons eller forbedring af mindst én grad af akut GVHD hos patienter, der får 1-3 doser rimiducid
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bellicum Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BPX501-301A

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger