Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III Edasalonexentu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (PolarisDMD)

16. června 2022 aktualizováno: Catabasis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, globální studie fáze 3 Edasalonexentu u pediatrických pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Studie PolarisDMD je globální studií fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost edasalonexentu u dětských pacientů s geneticky potvrzenou diagnózou DMD. Zařazeni budou muži ve věku 4-7 let (do 8. narozenin).

Edasalonexent je orálně podávaná malá molekula, která inhibuje NF-kB, což je klíčová vazba mezi ztrátou dystrofinu a patologií onemocnění a hraje zásadní roli v iniciaci a progresi onemocnění kosterního a srdečního svalu u DMD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie zahrnuje 52týdenní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované období, po kterém následuje 2týdenní sledování. Do této studie bude zařazeno přibližně 125 chlapců s DMD, přičemž 2 chlapci dostávají edasalonexent na každého 1 chlapce, který dostává placebo.

Po ukončení léčebného období se pacienti mohou rozhodnout pokračovat v samostatné otevřené prodloužené studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
131

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, 1
        • Children's University Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Německo, 80337
        • University of Munich
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný souhlas/souhlas pacienta a/nebo zákonného zástupce podle požadavků regionálního a/nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC)
  • Diagnóza DMD založená na klinickém fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou (CK) a dokumentaci mutace (mutací) v genu pro dystrofin, o kterém je známo, že je spojen s fenotypem DMD
  • Schopný provést stoj z vleže bez pomoci za ≤ 10 sekund
  • Schopný provádět 10MWT a 4-schodové stoupání
  • Následován lékařem nebo zdravotnickým pracovníkem, který pravidelně koordinuje péči o Duchenne, a ochotou zveřejňovat účast pacienta na studii s lékařskými odborníky

Kritéria vyloučení:

  • Použití kortikosteroidů během 24 týdnů před 1. dnem; je povoleno použití inhalačních, intranazálních a topických kortikosteroidů
  • Použití jiného hodnoceného léku, idebenonu nebo terapie zaměřené na dystrofin během 4 týdnů. Výjimka: Pacienti, kteří dostávali alespoň 24 týdnů stabilní dávku eteplirsenu před 1. dnem a u nichž se očekává, že budou pokračovat v léčbě, budou způsobilí
  • Použití následujících 4 týdnů před 1. dnem: imunosupresivní léčba, warfarin, fenytoin, S mefenytoin, cyklosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, chinidin, sirolimus, takrolimus nebo paklitaxel
  • Použití lidského růstového hormonu během 3 měsíců před 1. dnem
  • Jiné předchozí nebo probíhající závažné zdravotní stavy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: Dávka 1
Edasalonexent 100 mg/kg/den. Kapsle užívané ústy třikrát denně.
Lék: Edasalonexent
100 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • Edasa
  • CAT-1004

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
K posouzení změny od výchozí hodnoty v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na 52 Wk. NSAA je klinicky hlášený výsledný nástroj určený k měření ambulantní funkce u mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Pacienti byli požádáni, aby provedli 17 různých funkčních činností, včetně 10MWT, vstávání ze sedu do stoje, stání na jedné noze, lezení a sestupování ze schodu, stání z vleže, zvedání hlavy, stání na patách a skákání. Každá funkční aktivita bude ohodnocena jako 0 = (není možné dosáhnout nezávisle), ohodnocena jako 1 = (upravená metoda, ale dosáhne cíle nezávisle na fyzické pomoci jiné osoby), nebo ohodnocena jako 2 = (bez zjevné změny aktivity) nebo „Nebodováno“. Pokud byl proveden test NSAA a kterákoli z jednotlivých položek je hodnocena jako „bez hodnocení“ (tj. z důvodů nesouvisejících s fyzickými schopnostmi pacienta) bude odpovídající celkové skóre nastaveno na chybějící. Součet 17 skóre bude použit k vytvoření ordinálního celkového skóre (rozsah 0-34). Vyšší skóre znamená lepší funkční stav
Výchozí stav (1. den) až 52. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Posoudit změny od výchozího stavu do 52. týdne na 10metrovém testu chůze/běh (10MWT). U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT. Známka 1 nebo 2 (z 6bodové stupnice). 1=Neschopný samostatné chůze 2=Neschopný samostatné chůze, ale může chodit s koleno-kotníkovou ortézou nebo podporou od osoby 3=Vysoce přizpůsobená široká lordotická chůze. Nelze zvýšit rychlost chůze 4=Středně přizpůsobená chůze. Dokáže zvýšit rychlost, ale nemůže běžet 5=Schopný zvýšit rychlost, ale běží s fází dvojitého postoje, tj. nemůže dosáhnout oběma nohama nad zemí 6=Běží a zvedá obě nohy ze země (bez fáze dvojitého postoje)
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Změna ze základní čáry v čase do postavení z lehu
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Posoudit změnu od základní linie ve stoji od rychlosti vleže na zádech v týdnu 52. U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT. Známka 1 nebo 2 (z 6bodové stupnice). “ vylézt“ nohy k dosažení úplného vzpřímeného držení těla 4=Převrátit se, postavit se s 1 oporou rukou o nohu 5=Přetočit se na stranu a postavit se s jednou nebo oběma rukama na podlahu, aby se začal zvedat, ale nedotýkal se nohou 6 = Postaví se, aniž by se převalil nebo použil ruce na nohy nebo podlahu
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Změna ze základní linie ve 4-schodovém stoupání
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Posoudit změnu od základní linie do 52. týdne na 4-schodovém výstupu. U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT. Stupeň 1 (z 6bodové stupnice) 1=Nemohu vylézt 4 standardní schody (není zaznamenán žádný čas) 2=Vyšplhat po 4 standardních schodech „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu, než se pohnete k dalšímu kroku), použije obě paže na jednom nebo obou madlech nebo použije 1 madlo a druhou paží tlačí na nohu 3=Vyleze 4 standardní schody „označení času“, pomocí jedné paže na jednom madle nebo jedné ruky tlačí na nohu nebo tělo 4=Vyleze po 4 standardních schodech "označení času", nepotřebuje zábradlí a nepoužívá ruce k tlačení na nohu 5=Vyleze 4 standardní schody střídavě chodidla, potřebuje madlo/zábradlí k podpoře nebo používá paže k tlačení na nohu nebo tělo 6=Stoupání 4 standardní schody se střídajícími chodidly, které nepotřebují podporu zábradlí ani použití paže k tlačení na nohu
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
Bezpečnost a snášenlivost měřená počtem léčebných – naléhavých nežádoucích příhod (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až do 52. týdne
Nežádoucí příhody, které se vyskytly od doby podání první dávky hodnoceného produktu (IP) do konce bezpečnostního sledování, byly považovány za AEs (TEAE) související s léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE).
Až do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Catabasis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. června 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAT-1004-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení