Studie fáze III Edasalonexentu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (PolarisDMD)
16. června 2022 aktualizováno: Catabasis Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, globální studie fáze 3 Edasalonexentu u pediatrických pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Studie PolarisDMD je globální studií fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost edasalonexentu u dětských pacientů s geneticky potvrzenou diagnózou DMD. Zařazeni budou muži ve věku 4-7 let (do 8. narozenin).
Edasalonexent je orálně podávaná malá molekula, která inhibuje NF-kB, což je klíčová vazba mezi ztrátou dystrofinu a patologií onemocnění a hraje zásadní roli v iniciaci a progresi onemocnění kosterního a srdečního svalu u DMD.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie zahrnuje 52týdenní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované období, po kterém následuje 2týdenní sledování. Do této studie bude zařazeno přibližně 125 chlapců s DMD, přičemž 2 chlapci dostávají edasalonexent na každého 1 chlapce, který dostává placebo.
Po ukončení léčebného období se pacienti mohou rozhodnout pokračovat v samostatné otevřené prodloužené studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
131
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, 1
- Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9124001
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20246
- University of Hamburg
-
Munich, Německo, 80337
- University of Munich
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London, Spojené království, SE1 7EU
- Evelina Children's Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109
- MetroHealth Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný souhlas/souhlas pacienta a/nebo zákonného zástupce podle požadavků regionálního a/nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC)
- Diagnóza DMD založená na klinickém fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou (CK) a dokumentaci mutace (mutací) v genu pro dystrofin, o kterém je známo, že je spojen s fenotypem DMD
- Schopný provést stoj z vleže bez pomoci za ≤ 10 sekund
- Schopný provádět 10MWT a 4-schodové stoupání
- Následován lékařem nebo zdravotnickým pracovníkem, který pravidelně koordinuje péči o Duchenne, a ochotou zveřejňovat účast pacienta na studii s lékařskými odborníky
Kritéria vyloučení:
- Použití kortikosteroidů během 24 týdnů před 1. dnem; je povoleno použití inhalačních, intranazálních a topických kortikosteroidů
- Použití jiného hodnoceného léku, idebenonu nebo terapie zaměřené na dystrofin během 4 týdnů. Výjimka: Pacienti, kteří dostávali alespoň 24 týdnů stabilní dávku eteplirsenu před 1. dnem a u nichž se očekává, že budou pokračovat v léčbě, budou způsobilí
- Použití následujících 4 týdnů před 1. dnem: imunosupresivní léčba, warfarin, fenytoin, S mefenytoin, cyklosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, chinidin, sirolimus, takrolimus nebo paklitaxel
- Použití lidského růstového hormonu během 3 měsíců před 1. dnem
- Jiné předchozí nebo probíhající závažné zdravotní stavy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
|
Placebo
|
|
Experimentální: Dávka 1
Edasalonexent 100 mg/kg/den.
Kapsle užívané ústy třikrát denně.
|
100 mg/kg/den
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
K posouzení změny od výchozí hodnoty v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na 52 Wk.
NSAA je klinicky hlášený výsledný nástroj určený k měření ambulantní funkce u mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).
Pacienti byli požádáni, aby provedli 17 různých funkčních činností, včetně 10MWT, vstávání ze sedu do stoje, stání na jedné noze, lezení a sestupování ze schodu, stání z vleže, zvedání hlavy, stání na patách a skákání.
Každá funkční aktivita bude ohodnocena jako 0 = (není možné dosáhnout nezávisle), ohodnocena jako 1 = (upravená metoda, ale dosáhne cíle nezávisle na fyzické pomoci jiné osoby), nebo ohodnocena jako 2 = (bez zjevné změny aktivity) nebo „Nebodováno“.
Pokud byl proveden test NSAA a kterákoli z jednotlivých položek je hodnocena jako „bez hodnocení“ (tj.
z důvodů nesouvisejících s fyzickými schopnostmi pacienta) bude odpovídající celkové skóre nastaveno na chybějící.
Součet 17 skóre bude použit k vytvoření ordinálního celkového skóre (rozsah 0-34). Vyšší skóre znamená lepší funkční stav
|
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
Posoudit změny od výchozího stavu do 52. týdne na 10metrovém testu chůze/běh (10MWT).
U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT.
Známka 1 nebo 2 (z 6bodové stupnice).
1=Neschopný samostatné chůze 2=Neschopný samostatné chůze, ale může chodit s koleno-kotníkovou ortézou nebo podporou od osoby 3=Vysoce přizpůsobená široká lordotická chůze.
Nelze zvýšit rychlost chůze 4=Středně přizpůsobená chůze.
Dokáže zvýšit rychlost, ale nemůže běžet 5=Schopný zvýšit rychlost, ale běží s fází dvojitého postoje, tj. nemůže dosáhnout oběma nohama nad zemí 6=Běží a zvedá obě nohy ze země (bez fáze dvojitého postoje)
|
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
|
Změna ze základní čáry v čase do postavení z lehu
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
Posoudit změnu od základní linie ve stoji od rychlosti vleže na zádech v týdnu 52.
U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT.
Známka 1 nebo 2 (z 6bodové stupnice). “ vylézt“ nohy k dosažení úplného vzpřímeného držení těla 4=Převrátit se, postavit se s 1 oporou rukou o nohu 5=Přetočit se na stranu a postavit se s jednou nebo oběma rukama na podlahu, aby se začal zvedat, ale nedotýkal se nohou 6 = Postaví se, aniž by se převalil nebo použil ruce na nohy nebo podlahu
|
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
|
Změna ze základní linie ve 4-schodovém stoupání
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
Posoudit změnu od základní linie do 52. týdne na 4-schodovém výstupu.
U časovaných funkčních testů (TFT) bude čas nastaven na 12 sekund a rychlost na 0, pokud hodnocení TFT splňuje následující kritéria hodnocení TFT.
Stupeň 1 (z 6bodové stupnice) 1=Nemohu vylézt 4 standardní schody (není zaznamenán žádný čas) 2=Vyšplhat po 4 standardních schodech „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu, než se pohnete k dalšímu kroku), použije obě paže na jednom nebo obou madlech nebo použije 1 madlo a druhou paží tlačí na nohu 3=Vyleze 4 standardní schody „označení času“, pomocí jedné paže na jednom madle nebo jedné ruky tlačí na nohu nebo tělo 4=Vyleze po 4 standardních schodech "označení času", nepotřebuje zábradlí a nepoužívá ruce k tlačení na nohu 5=Vyleze 4 standardní schody střídavě chodidla, potřebuje madlo/zábradlí k podpoře nebo používá paže k tlačení na nohu nebo tělo 6=Stoupání 4 standardní schody se střídajícími chodidly, které nepotřebují podporu zábradlí ani použití paže k tlačení na nohu
|
Výchozí stav (1. den) až 52. týden
|
|
Bezpečnost a snášenlivost měřená počtem léčebných – naléhavých nežádoucích příhod (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Nežádoucí příhody, které se vyskytly od doby podání první dávky hodnoceného produktu (IP) do konce bezpečnostního sledování, byly považovány za AEs (TEAE) související s léčbou.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE).
|
Až do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
22. září 2020
Dokončení studie (Aktuální)
22. září 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. června 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. června 2022
Naposledy ověřeno
1. června 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAT-1004-301
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .