Fase III undersøgelse af Edasalonexent hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (PolarisDMD)
Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, globalt fase 3-studie af Edasalonexent hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi
PolarisDMD-studiet er et fase 3, globalt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af edasalonexent hos pædiatriske patienter med en genetisk bekræftet diagnose af DMD. Mandlige patienter fra 4-7 år (op til 8 års fødselsdag) vil blive tilmeldt.
Edasalonexent er et oralt indgivet lille molekyle, der hæmmer NF-kB, som er nøgleforbindelsen mellem tab af dystrofin og sygdomspatologi og spiller en fundamental rolle i initiering og progression af skelet- og hjertemuskelsygdomme ved DMD.
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiet omfatter en 52-ugers, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret periode efterfulgt af en 2-ugers opfølgning. Ca. 125 drenge med DMD vil blive tilmeldt dette forsøg, hvor 2 drenge får edasalonexent for hver 1 dreng, der får placebo.
Efter afslutning af behandlingsperioden kan patienterne vælge at fortsætte i et separat åbent forlængelsesstudie.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4G5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EU
- Evelina Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush University Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109
- MetroHealth Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 1
- Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9124001
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University of Hamburg
-
Munich, Tyskland, 80337
- University of Munich
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt samtykke/samtykke fra patient og/eller værge i henhold til kravene i det regionale og/eller institutionelle revisionsudvalg (IRB)/uafhængige etiske udvalg (IEC).
- Diagnose af DMD baseret på en klinisk fænotype med øget serum-kreatinkinase (CK) og dokumentation af mutation(er) i dystrofingenet, der vides at være forbundet med en DMD-fænotype
- I stand til at stå på ryggen uden assistance på ≤ 10 sekunder
- I stand til at udføre 10MWT og 4-trappe klatring
- Efterfulgt af en læge eller medicinsk professionel, der koordinerer Duchenne-plejen på regelmæssig basis og vilje til at afsløre patientens undersøgelsesdeltagelse med læger
Ekskluderingskriterier:
- Brug af kortikosteroider inden for 24 uger før dag 1; brug af inhalerede, intranasale og topiske kortikosteroider er tilladt
- Brug af et andet forsøgslægemiddel, idebenon eller dystrofin-fokuseret behandling inden for 4 uger. Undtagelse: Patienter, der har modtaget mindst 24 ugers stabil dosis af eteplirsen før dag 1, og som forventes at fortsætte behandlingen, vil være berettigede
- Brug af følgende inden for 4 uger før dag 1: immunsuppressiv behandling, warfarin, phenytoin, S-mephenytoin, cyclosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, quinidin, sirolimus, tacrolimus eller paclitaxel
- Brug af humant væksthormon inden for 3 måneder før dag 1
- Andre tidligere eller igangværende betydelige medicinske tilstande
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
|
Placebo
|
|
Eksperimentel: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/dag.
Kapsler taget gennem munden tre gange om dagen.
|
100 mg/kg/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
|
For at vurdere ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment(NSAA) Total Score ved Wk52.
NSAA er kliniker-rapporteret resultatinstrument designet til at måle ambulatorisk funktion hos mænd med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Patienter bedt om at udføre 17 forskellige funktionelle aktiviteter, inklusive 10MWT, rejse sig fra siddende til stå, stå på ét ben, klatre og ned ad et trin, stå fra rygliggende position, løfte hovedet, stå på hæle og hoppe.
Hver funktionsaktivitet vil blive scoret som 0=(ikke i stand til at opnå uafhængigt), scores som1=(modificeret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden), eller scores som 2=(ingen åbenlys ændring af aktivitet) eller "Ikke scoret".
Hvis NSAA-testen blev udført, og nogen af de individuelle elementer bedømmes som "ikke scoret" (dvs.
af årsager, der ikke er relateret til patientens fysiske formåen), vil den tilsvarende samlede score blive sat til manglende.
Summen af 17 scorer vil blive brugt til at danne en ordinær totalscore (interval 0-34). Højere scorer betyder bedre funktionel status
|
Baseline (dag 1) til uge 52
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i 10 meter gå-/løbetest
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
|
For at vurdere ændringerne fra baseline til uge 52 på 10-meter gå/løb-testen (10MWT).
For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) indstilles tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier.
Karakteren 1 eller 2 (fra en 6-trins skala).
1=I stand til at gå selvstændigt 2=I stand til at gå selvstændigt, men kan gå med knæ-ankelfods ortoser eller støtte fra en person 3=Stærkt tilpasset bredbaseret lordotisk gang.
Kan ikke øge ganghastigheden 4=Moderat tilpasset gangart.
Kan tage fart, men kan ikke løbe 5=Kan optage fart, men løber med en dobbeltstillingsfase, dvs. kan ikke opnå begge fødder fra jorden 6=Løber og får begge fødder op fra jorden (uden dobbeltstillingsfase)
|
Baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Skift fra baseline i tid til at stå fra liggende
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
|
For at vurdere ændringen fra baseline i stativet fra rygliggende hastighed i uge 52.
For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) sættes tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier.
Karakteren 1 eller 2 (fra en 6-trins skala). 1 = Ude af stand til at stå fra rygliggende stilling, selv ved brug af en stol, 2 = Assisterede gowers - kræver møbler for at hjælpe med at komme fra liggende til fuld oprejst stilling (ingen tid skal registreres) 3=Væller, rejser sig med begge hænder " klatring op" benene for at opnå fuld oprejst holdning 4=Ruller over, rejser sig med 1 håndstøtte på benet 5=Ruller til siden og rejser sig med en eller begge hænder på gulvet for at begynde at rejse sig, men rører ikke benene 6 =Står op uden at vælte eller bruge hænderne på ben eller gulv
|
Baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Skift fra baseline i 4-trappers stigning
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
|
For at vurdere ændringen fra baseline til uge 52 på 4-trappers stigning.
For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) sættes tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier.
Karakter 1(fra en 6-punkts skala)1=Kan ikke klatre 4 standardtrapper (ingen tid registreret) 2=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid"(klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du flytter til næste trin), bruger begge arme på det ene eller begge gelændere eller bruger 1 gelænder og den anden arm skubber på benet 3=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid", med en arm på det ene gelænder eller en hånd skubber på benet eller kroppen 4=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid", behøver ikke gelænder og bruger ikke hænder til at skubbe på benet 5=Bestiger 4 standardtrapper skiftende fødder, har brug for gelænder/er til støtte eller bruger arme til at skubbe på benet eller kroppen 6=klatrer op 4 standardtrapper skiftende fødder, behøver ikke gelænderstøtte eller bruge arm til at skubbe på benet
|
Baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet målt efter antal behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 52
|
Bivirkninger, der opstod fra tidspunktet for administrationen af den første dosis af forsøgsproduktet (IP) til slutningen af sikkerhedsopfølgningen, blev betragtet som behandlingsfremkaldende bivirkninger (TEAE).
Alvorlig bivirkning (SAE).
|
Op til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studiestol: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- CAT-1004-301
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne
-
NCT07202598RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritis
-
NCT07185256RekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopati
-
NCT05809635RekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy
-
NCT02653391Afsluttet
-
NCT05770492RekrutteringKort Dot Fingerprint Dystrophy
-
NCT05573984Aktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod Progressive
-
NCT02162953AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant Vitreoretinalchoroidopati
-
NCT00296868AfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type I
-
NCT06914817Ikke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial Keratoplasty
-
NCT02987855Trukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type I
Kliniske forsøg med Placebo
-
NCT03827590UkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektion
-
NCT02177513Afsluttet
-
NCT06767540Ikke rekrutterer endnu
-
NCT07624383Ikke rekrutterer endnu
-
NCT02935712AfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)
-
NCT03198624AfsluttetFarmakokinetik | Sikkerhedsproblemer
-
NCT02398604AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndrom