Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinický výsledek léčby triheptanoinem u pacientů s poruchami oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) léčených v rámci programu rozšířeného přístupu

26. srpna 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Retrospektivní přehledová studie grafu k posouzení klinického výsledku léčby triheptanoinem u pacientů s poruchami oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) léčenými v rámci programu rozšířeného přístupu

Primárním cílem studie je vyhodnotit klinické výsledky spouštěcí příhody u pacientů, kteří dostávají triheptanoin v nouzovém programu Investigational New Drug (eIND).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je retrospektivním přehledem tabulky pacientů v USA s LC-FAOD, kteří dostali triheptanoin na žádost eIND od svého metabolického nebo ošetřujícího lékaře před 1. zářím 2018. Zúčastněná místa studie poskytnou lékařské záznamy subjektů, které splňují kritéria způsobilosti, a získají se relevantní údaje týkající se spouštěcí události (důvod, proč byl pacientovi nasazen triheptanoin) a klíčové podrobnosti o hospitalizacích během období studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lékařské záznamy pacientů v USA s LC-FAOD, kteří dostali triheptanoin prostřednictvím žádosti eIND od svého metabolického nebo ošetřujícího lékaře před 1. zářím 2018.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou jedné z poruch LC-FAOD včetně: deficitu mitochondriálního trifunkčního proteinu (TFP), deficitu karnitin palmitoyltransferázy (CPT I a CPT II), deficitu acyl-CoA dehydrogenázy s velmi dlouhým řetězcem (VLCAD) , nedostatek 3-hydroxy-acyl-CoA dehydrogenázy (LCHAD) s dlouhým řetězcem a nedostatek karnitin acylkarnitin translokázy (CATR)
  • Léčba triheptanoinem byla zahájena prostřednictvím eIND před 1. zářím 2018
  • Léčeno triheptanoinem v USA
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, případně pro subjekty mladší 18 let, nebo poskytnout písemný souhlas a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmkoli výzkumem- související postupy. K získání a přezkoumání zdravotních záznamů zesnulých osob bude případně získán informovaný souhlas od nejbližšího příbuzného nebo příslušné právnické osoby.

Kritéria vyloučení:

  • Neochota podepsat informovaný souhlas nebo souhlas s vydáním zdravotnické dokumentace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti léčení triheptanoinem
Pacienti s LC-FAOD léčení triheptanoinem před 1. zářím 2018 v rámci eIND
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční retrospektivní studii přezkoumání lékařské dokumentace. V tomto protokolu nebude podáván žádný hodnocený produkt.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Doba hospitalizace pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Dispozice při vypuštění spouštěcí události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Doba trvání důležitých zásahů pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet kritických lékařských posouzení souvisejících s LC-FAOD pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Délka hospitalizace pro jiné závažné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Dispozice při propuštění jiných závažných klinických příhod
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet důležitých lékařských zásahů pro jiné významné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet kritických lékařských hodnocení souvisejících s LC-FAOD pro jiné významné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX007-CL003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení