Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk resultat af Triheptanoin-behandling hos patienter med langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser (LC-FAOD) behandlet under udvidet adgangsprogram

26. august 2020 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et retrospektivt diagramgennemgangsstudie for at vurdere det kliniske resultat af triheptanoinbehandling hos patienter med langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser (LC-FAOD) behandlet under udvidet adgangsprogram

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere de kliniske resultater for triggerhændelsen hos patienter, der modtager triheptanoin i det akutte Investigational New Drug (eIND)-program.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er en retrospektiv kortgennemgang af patienter i USA med LC-FAOD, som modtog triheptanoin via eIND-anmodning fra deres metaboliske eller behandlende læge før 1. september 2018. Deltagende undersøgelsessteder vil give de medicinske optegnelser for forsøgspersoner, der opfylder berettigelseskriterierne, og relevante data vedrørende udløserhændelsen (årsagen til, at patienten blev sat på triheptanoin) og nøgledetaljer om hospitalsindlæggelser i undersøgelsesperioden vil blive udtrukket.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Lægejournaler over patienter i USA med LC-FAOD, som modtog triheptanoin via eIND-anmodning fra deres metaboliske eller behandlende læge før 1. september 2018.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter i alle aldre med bekræftet diagnose af en af ​​LC-FAOD lidelserne, herunder: mitokondriel trifunktionelt protein (TFP) mangel, carnitin palmitoyltransferase mangler (CPT I og CPT II), meget langkædet acyl-CoA dehydrogenase (VLCAD) mangel , langkædet 3-hydroxy-acyl-CoA dehydrogenase (LCHAD) mangel og carnitin acylcarnitin translocase (CATR) mangel
  • Behandlingsstart med triheptanoin var via eIND før 1. september 2018
  • Behandlet med triheptanoin i USA
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller hvor det er relevant for forsøgspersoner under 18 år, eller give skriftligt samtykke og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for enhver forskning- relaterede procedurer. For at indhente og gennemgå lægejournaler for afdøde personer, vil der blive indhentet informeret samtykke fra nærmeste pårørende eller passende juridisk enhed, alt efter hvad der er relevant.

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig til at underskrive informeret samtykke eller samtykke til frigivelse af lægejournaler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter behandlet med triheptanoin
Patienter med LC-FAOD behandlet med triheptanoin før 1. september 2018 under eIND
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionel retrospektiv undersøgelse af journalgennemgang. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne protokol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Varighed af hospitalsindlæggelse for triggerhændelse
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Disposition ved udledning af triggerhændelse
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Varighed af vigtige indgreb for triggerhændelse
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Antal kritiske medicinske vurderinger relateret til LC-FAOD for triggerhændelse
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Varighed af indlæggelse på grund af andre større kliniske hændelser
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Disposition ved udledning af andre større kliniske hændelser
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Antal vigtige medicinske indgreb til andre større kliniske hændelser
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Antal kritiske medicinske vurderinger relateret til LC-FAOD for andre større kliniske hændelser
Tidsramme: Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling
Op til 48 uger før og 48 uger efter start af triheptanoinbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UX007-CL003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger