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Esito clinico del trattamento con trieptanoina in pazienti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) trattati nell'ambito del programma di accesso allargato

26 agosto 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio retrospettivo di revisione dei grafici per valutare l'esito clinico del trattamento con trieptanoina in pazienti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) trattati nell'ambito del programma di accesso ampliato

L'obiettivo principale dello studio è valutare i risultati clinici per l'evento scatenante dei pazienti che ricevono trieptanoina nel programma di emergenza Investigational New Drug (eIND).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio è una revisione retrospettiva della tabella dei pazienti negli Stati Uniti con LC-FAOD che hanno ricevuto trieptanoina tramite richiesta eIND dal proprio medico metabolico o curante prima del 1° settembre 2018. I siti di studio partecipanti forniranno le cartelle cliniche dei soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità e verranno estratti i dati rilevanti riguardanti l'evento scatenante (il motivo per cui il paziente è stato sottoposto a trieptanoina) e i dettagli chiave sui ricoveri durante il periodo di studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cartelle cliniche di pazienti negli Stati Uniti con LC-FAOD che hanno ricevuto trieptanoina tramite richiesta eIND dal proprio medico metabolico o curante prima del 1° settembre 2018.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di qualsiasi età con diagnosi confermata di uno dei disturbi LC-FAOD tra cui: deficit di proteina trifunzionale mitocondriale (TFP), deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT I e CPT II), deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD) , carenza di 3-idrossi-acil-CoA deidrogenasi (LCHAD) a catena lunga e carenza di carnitina acilcarnitina translocasi (CATR)
  • L'inizio del trattamento con trieptanoina è avvenuto tramite eIND prima del 1° settembre 2018
  • Trattata con triheptanoin negli Stati Uniti
  • Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato o, se del caso, per soggetti di età inferiore ai 18 anni, o fornire un consenso scritto e un consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi ricerca- relative procedure. Per ottenere e rivedere le cartelle cliniche di persone decedute, sarà ottenuto il consenso informato da un parente prossimo o da un'entità legale appropriata, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione:

  • Riluttante a firmare il consenso informato o il consenso al rilascio di cartelle cliniche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti trattati con trieptanoina
Pazienti con LC-FAOD trattati con trieptanoina prima del 1° settembre 2018 sotto eIND
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio di revisione retrospettiva delle cartelle cliniche non interventistico. In questo protocollo non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata del ricovero per evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Disposizione alla scarica dell'evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Durata degli Interventi Importanti per Evento Trigger
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di valutazioni mediche critiche relative a LC-FAOD per evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata del ricovero per altri eventi clinici maggiori
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Disposizione sulla dimissione di altri eventi clinici maggiori
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di interventi medici importanti per altri eventi clinici importanti
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di valutazioni mediche critiche relative a LC-FAOD per altri eventi clinici importanti
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UX007-CL003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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