Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinický výsledek léčby triheptanoinem u pacientů s poruchami oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) léčených v rámci programu rozšířeného přístupu

26. srpna 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Retrospektivní přehledová studie grafu k posouzení klinického výsledku léčby triheptanoinem u pacientů s poruchami oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) léčenými v rámci programu rozšířeného přístupu

Primárním cílem studie je vyhodnotit klinické výsledky spouštěcí příhody u pacientů, kteří dostávají triheptanoin v nouzovém programu Investigational New Drug (eIND).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je retrospektivním přehledem tabulky pacientů v USA s LC-FAOD, kteří dostali triheptanoin na žádost eIND od svého metabolického nebo ošetřujícího lékaře před 1. zářím 2018. Zúčastněná místa studie poskytnou lékařské záznamy subjektů, které splňují kritéria způsobilosti, a získají se relevantní údaje týkající se spouštěcí události (důvod, proč byl pacientovi nasazen triheptanoin) a klíčové podrobnosti o hospitalizacích během období studie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lékařské záznamy pacientů v USA s LC-FAOD, kteří dostali triheptanoin prostřednictvím žádosti eIND od svého metabolického nebo ošetřujícího lékaře před 1. zářím 2018.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou jedné z poruch LC-FAOD včetně: deficitu mitochondriálního trifunkčního proteinu (TFP), deficitu karnitin palmitoyltransferázy (CPT I a CPT II), deficitu acyl-CoA dehydrogenázy s velmi dlouhým řetězcem (VLCAD) , nedostatek 3-hydroxy-acyl-CoA dehydrogenázy (LCHAD) s dlouhým řetězcem a nedostatek karnitin acylkarnitin translokázy (CATR)
  • Léčba triheptanoinem byla zahájena prostřednictvím eIND před 1. zářím 2018
  • Léčeno triheptanoinem v USA
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, případně pro subjekty mladší 18 let, nebo poskytnout písemný souhlas a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmkoli výzkumem- související postupy. K získání a přezkoumání zdravotních záznamů zesnulých osob bude případně získán informovaný souhlas od nejbližšího příbuzného nebo příslušné právnické osoby.

Kritéria vyloučení:

  • Neochota podepsat informovaný souhlas nebo souhlas s vydáním zdravotnické dokumentace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti léčení triheptanoinem
Pacienti s LC-FAOD léčení triheptanoinem před 1. zářím 2018 v rámci eIND
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční retrospektivní studii přezkoumání lékařské dokumentace. V tomto protokolu nebude podáván žádný hodnocený produkt.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Doba hospitalizace pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Dispozice při vypuštění spouštěcí události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Doba trvání důležitých zásahů pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet kritických lékařských posouzení souvisejících s LC-FAOD pro spouštěcí událost
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Délka hospitalizace pro jiné závažné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Dispozice při propuštění jiných závažných klinických příhod
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet důležitých lékařských zásahů pro jiné významné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Počet kritických lékařských hodnocení souvisejících s LC-FAOD pro jiné významné klinické události
Časové okno: Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem
Až 48 týdnů před a 48 týdnů po zahájení léčby triheptanoinem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

8. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX007-CL003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit