Úvodní studie ke sběru prospektivních údajů o účinnosti a bezpečnosti současné profylaktické substituční terapie FVIII u dospělých účastníků hemofilie A
6. července 2023 aktualizováno: Spark Therapeutics
Multicentrická observační studie u mužů s hemofilií A
Cílem této prospektivní observační studie je vytvořit soubor údajů o frekvenci krvácivých příhod, jakož i dalších charakteristikách krvácivých příhod a infuzích FVIII u pacientů s klinicky těžkou hemofilií A, kteří jako standardní péči dostávají profylaktickou substituční terapii FVIII.
Údaje shromážděné z této studie mohou pomoci při poskytování základních informací pro srovnání s experimentální genovou terapií hemofilie A Spark v budoucích studiích fáze 3.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
25
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Austrailia
-
Murdoch, Western Austrailia, Austrálie, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Bloodworks Northwest
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí muži s klinicky závažnou hemofilií A (tj. ≤ 2 % IU/dL hladina aktivity FVIII), kteří splňují kritéria způsobilosti pro neutralizační protilátky (NAb) proti AAV-Spark200.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Muži ve věku ≥ 18 let.
- Klinicky závažná hemofilie A
- Předchozí expozice FVIII terapii
- Žádná předchozí anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe spojená s podáváním FVIII nebo intravenózního imunoglobulinu.
- Žádný měřitelný inhibitor proti FVIII
- Ochota zúčastnit se a podstoupit léčbu v budoucí studii genové terapie Spark hemophilia A.
Kritéria vyloučení:
- Zdokumentovaná aktivní hepatitida B nebo C během posledních 12 měsíců screeningu
- V současné době na antivirové terapii k léčbě hepatitidy B nebo C;
- Zdokumentované významné onemocnění jater během posledních 6 měsíců screeningu
- Mít sérologický důkaz HIV-1 nebo HIV-2
- Anti-AAV-Spark 200 neutralizační titry ≥1:1
- Dříve přijaté SPK-8011;
- dříve dávkovaný jakýmkoliv testovaným nebo schváleným produktem genové terapie kdykoli nebo léčený testovaným lékem během posledních 12 týdnů;
- Plánovaný chirurgický výkon v následujících 12 měsících vyžadující profylaktickou léčbu FVIII.
- Jakákoli anamnéza chronické infekce nebo jiného chronického onemocnění, souběžné klinicky významné závažné onemocnění (jako jsou jaterní abnormality nebo diabetes typu I) včetně aktivní malignity, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, jakéhokoli jiného stavu nebo jakýchkoli jiných blíže nespecifikovaných důvodů, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora, činí účastníka nevhodným pro účast a dávkování v budoucí klinické studii Sparkovy genové terapie hemofilie A.
- Neschopnost nebo ochotu dodržet plán návštěv a/nebo hodnocení studie popsaný v protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pozorovací kohorta
Dospělí muži s klinicky těžkou hemofilií A, kteří jsou negativní na neutralizační protilátky (NAb) proti AAV-Spark200
|
Nepodává se žádný hodnocený přípravek.
Subjektům bude podávána jejich vlastní standardní péče substituční terapie FVIII.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet krvácivých příhod, roční
Časové okno: 12 měsíců
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dávka a celková spotřeba FVIIII
Časové okno: 12 měsíců
|
Celková spotřeba substituční terapie FVIII a odpovídající dávka
|
12 měsíců
|
|
Anualizovaný počet infuzí (AIR)
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet hlášených infuzí během období studie
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
2. května 2023
Dokončení studie (Aktuální)
2. května 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
15. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPK-8011-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .