Vliv Nuedexty na bulbární fyziologii a funkci u ALS
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
- Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza pravděpodobně-definitivní ALS (El-Escorial Criterion);
- Skóre subškály ALSFRS-R Bulbar
- Rychlost mluvení při ústním čtení z bambusu
- Žádné alergie na síran barnatý.
Kritéria vyloučení:
- Léčba sialorey během posledních 3 měsíců, která zahrnuje buď botox nebo radiační léčbu
- Účast v jiné studii modifikující onemocnění zaměřené na bulbární funkci nebo funkci kašle
- Použití invazivní mechanické ventilace/přítomnost tracheostomie
- Pokročilá frontotemporální demence nebo významná kognitivní dysfunkce
- Nula na orální stav pro krmení (tj. NPO, nic ústy)
- Dříve předepisovaná Nuedexta. Kromě toho, pokud účastníci užívají Riluzol nebo jiné léky ke kontrole sialorey, musí být na stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před zařazením do aktuální studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ALS jedinci s bulbární dysfunkcí
Účastníkům zařazeným do této skupiny bude předepsán dextromethorphan HBr a chinidin sulfát (Nuedexta) podle doporučení jejich ošetřujícího neurologa.
20 mg dextromethorfanu HBr a 10 mg chinidin sulfátu se bude podávat perorálně s 1 kapslí každý den po prvních 7 dní a následně 1 kapslí každých 12 hodin po zbývajících 23 dnů studie.
Účastníci budou hodnoceni s odstupem 30 dnů, aby se určil dopad léčby.
|
Všem způsobilým a zapsaným účastníkům studie bude podáván studovaný lék, Nuedexta, podle doporučení jejich ošetřujících neurologů. Lék bude podáván v souladu s protokolem o účinnosti a bezpečnosti, beze změn ve způsobu podávání nebo doporučené dávce pro jedince s ALS.
Před zahájením léčby přípravkem Nuedexta účastníci podstoupí komplexní bulbární hodnocení polykání, ochrany dýchacích cest, řečových funkcí a kompletní validované průzkumy hlášené pacienty.
Po 30 dnech léčby Nuedextou budou účastníci e-hodnoceni pomocí stejné baterie hodnocení.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna stupně toxicity při polykání při dynamickém zobrazování
Časové okno: Základní linie; Den 30
|
U všech shromážděných videofluoroskopických studií polykání bude proveden validovaný stupeň toxicity při polykání (DIGEST) pro dynamické zobrazování za účelem posouzení globální funkce polykání.
Celkové skóre DIGEST se stanoví pomocí kombinace dílčích skóre bezpečnosti dýchacích cest a účinnosti bolusu (rozsah: 0-4).
Celková hodnota DIGEST je hodnocena pětibodovým ordinálním skóre v rozsahu od 0 (žádná dysfagie) do 4 (život ohrožující dysfagie).
|
Základní linie; Den 30
|
|
Změna ve fyziologické obranné kapacitě dýchacích cest
Časové okno: Základní linie; Den 30
|
Maximální výdechový průtok kašle bude shromažďován během maximálního úsilí dobrovolného testování kašle.
Špičkový výdechový průtok kašle se vypočítá jako průtok (l/s/s) mezi koncovým bodem kompresní fáze kašle do bodu maximálního výdechu.
Při každém vyhodnocení budou provedeny tři pokusy a pro statistickou analýzu bude využita maximální průtoková rychlost těchto tří epoch.
|
Základní linie; Den 30
|
|
Změna srozumitelnosti řeči
Časové okno: Základní linie; Den 30
|
Bude proveden test srozumitelnosti vět (SIT), aby se posoudila změna ve srozumitelnosti řeči během 30denního období.
Primárním výsledkem SIT bude procento srozumitelnosti vět (%) během ústního čtení.
|
Základní linie; Den 30
|
|
Změna ve výsledku hlášeném pacientem: Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS)
Časové okno: Základní linie; Den 30
|
CNS-BFS je validovaná škála hlášená pacientem, která hodnotí samostatně hlášená poškození v oblastech řeči, slinění a polykání.
Každá doména obsahuje 7 otázek s hodnocením od 1 do 7, přičemž 7 je považováno za nejhorší, s celkovým skóre v rozmezí od 21 (žádné poškození) až 112 (závažné poškození ve všech doménách).
|
Základní linie; Den 30
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Emily Plowman, PhD, University of Florida
- Vrchní vyšetřovatel: Lauren Tabor, PhD, Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Adrenergní antagonisté
- Adrenergní látky
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Látky proti arytmii
- Antiinfekční látky
- Muskarinoví antagonisté
- Cholinergní antagonisté
- Cholinergní činidla
- Inhibitory enzymů
- Antagonisté excitačních aminokyselin
- Excitační aminokyselinové látky
- Membránové transportní modulátory
- Inhibitory enzymu cytochromu P-450
- Napěťově řízené blokátory sodíkových kanálů
- Blokátory sodíkových kanálů
- Cytochrom P-450 Inhibitory CYP2D6
- Agenti dýchacího systému
- Antiprotozoální činidla
- Antiparazitární činidla
- Antimalarika
- Antitusika
- Adrenergní alfa-antagonisté
- Dextromethorfan
- Chinidin
- Chinidin glukonát
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- IRB201802938
- OCR20392 (Jiný identifikátor: UF OnCore)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .