Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Indvirkning af Nuedexta på bulbar fysiologi og funktion i ALS

23. november 2021 opdateret af: University of Florida
Nuedexta er FDA-godkendt til behandling af pseudobulbar affekt hos ALS-patienter, og der er rapporteret anekdotiske rapporter om forbedringer i tale, salivation eller synke. Der er dog ikke udført nogen prospektiv undersøgelse til omfattende undersøgelse og bestemmelse af Nuedextas fysiologiske indvirkning på både tale- og synkefysiologi hos en stor gruppe af ALS-individer. Disse data er nødvendige for at give evidensbaseret vejledning til håndteringen af ​​bulbar dysfunktion ved ALS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Selvom fremskridt i håndteringen af ​​bulbar dysfunktion i ALS har været skuffende, er der for nylig kommet interesse for det terapeutiske potentiale af et farmaceutisk middel, Nuedexta (dextromethorphan HBr og quinidinsulfat), til behandling af bulbar symptomologi hos personer med ALS. Selvom Nuedexta modtog godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA) til at målrette symptomer på pseudobulbar affekt (PBA) i ALS; anekdotiske rapporter om forbedringer i tale, salivation eller synke blev rapporteret fra neurologer, der behandlede ALS-individer, som fik Nuedexta. Efterfølgende blev der udført et klinisk fase II-forsøg, der rapporterede forbedringer i tale, synke og spyt efter 30 dages Nuedexta-behandling. En alvorlig begrænsning ved denne undersøgelse er imidlertid det faktum, at det primære resultat, der blev anvendt, var en perceptuel patientrapportskala (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), uden objektive fysiologiske resultater til at bekræfte faktiske ændringer i bulbar fysiologi. Fraværet af objektive kliniske fysiologiske resultater er særligt vigtigt, når man undersøger virkningerne af Nuedexta, eftersom det indeholder selektive serotoningenoptagelseshæmmere (SSRI'er) eller serotonerge antidepressiva, som kan påvirke reguleringen af ​​følelsesmæssigt udtryk, følelse af velvære og modulering af depression ( alle kendt for at påvirke den respons en person vil give på en PRO-foranstaltning). Ydermere skal resultater baseret på PRO'er valideres med undersøgelser, der udnytter objektive fysiologiske resultater af tale- og synkefunktion. Der er stor begejstring vedrørende Nuedextas potentielle indvirkning på bulbar funktion ved ALS, og mange neurologer ordinerer Nuedexta til behandling af disse symptomer hos ALS-patienter. Til dato dog; Der findes ingen data til at undersøge og bestemme Nuedextas fysiologiske indvirkning på tale- eller synkefysiologi. Disse data er nødvendige for at validere de indledende patientrapporterede resultater af det kliniske fase II-studie og for at give evidensbaseret vejledning til håndteringen af ​​bulbar dysfunktion i ALS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33308
        • Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af sandsynlig-bestemt ALS (El-Escorial Criterion);
  • ALSFRS-R Bulbar subscale score
  • Bambus mundtlig læsning talehastighed
  • Ingen allergi over for bariumsulfat.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling for sialorrhea inden for de seneste 3 måneder, der inkluderer enten Botox eller strålebehandling
  • Deltagelse i en anden sygdomsmodificerende undersøgelse rettet mod bulbar eller hostefunktion
  • Brug af invasiv mekanisk ventilation/tilstedeværelse af trakeostomi
  • Avanceret frontotemporal demens eller betydelig kognitiv dysfunktion
  • Ingen per oral status til fodring (dvs. NPO, intet gennem munden)
  • Tidligere ordineret Nuedexta. Derudover, hvis deltagerne tager Riluzole eller anden medicin for at kontrollere sialorrhea, skal de have en stabil dosis i mindst 30 dage før tilmelding til den aktuelle undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALS-individer med bulbar dysfunktion
Deltagere, der er tilmeldt denne gruppe, vil få ordineret dextromethorphan HBr og quinidinsulfat (Nuedexta) som anbefalet af deres behandlende neurolog. 20 mg dextromethorphan HBr og 10 mg quinidinsulfat vil blive indgivet oralt med 1 kapsel hver dag i de første 7 dage efterfulgt af 1 kapsel hver 12. time i de resterende 23 dage af undersøgelsen. Deltagerne vil blive evalueret med 30 dages mellemrum for at bestemme effekten af ​​behandlingen.
Medicin: dextromethorphan HBr og quinidinsulfat
Alle kvalificerede og tilmeldte forsøgsdeltagere vil blive indgivet studielægemidlet, Nuedexta, som anbefalet af deres behandlende neurologer. Lægemidlet vil blive administreret i henhold til effektivitets- og sikkerhedsprotokollen uden ændringer i administrationsmetode eller anbefalet dosis til personer med ALS. Forud for påbegyndelse af behandling med Nuedexta vil deltagerne gennemgå en omfattende bulbar evaluering af synke, luftvejsbeskyttelse, talefunktioner og komplette validerede patientrapporterede undersøgelser. Efter 30 dages Nuedexta-behandling vil deltagerne blive e-evalueret ved hjælp af det samme batteri af vurderinger.
Andre navne:
  • Nuedexta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Dynamic Imaging Grad af synketoksicitet
Tidsramme: Baseline; Dag 30
Den validerede Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST) vil blive udført på alle indsamlede videofluoroskopiske synkeundersøgelser for at vurdere den globale synkefunktion. Den samlede DIGEST-score bestemmes ved at bruge sammensætningen af ​​individuelle underscores for luftvejssikkerhed og boluseffektivitet (interval: 0-4). DIGEST-totalen er vurderet på en 5-punkts ordinalscore, der spænder fra 0 (ingen dysfagi) til 4 (livstruende dysfagi).
Baseline; Dag 30
Ændring i luftvejs fysiologisk forsvarskapacitet
Tidsramme: Baseline; Dag 30
Den maksimale ekspiratoriske hostestrøm vil blive opsamlet under frivillig hostetest med maksimal indsats. Peak ekspiratorisk hosteflow beregnes som flowhastigheden (L/s/s) mellem slutpunktet af hostens kompressionsfase til punktet for maksimal eksspiration. Tre forsøg vil blive udført ved hver evaluering, og den maksimale strømningshastighed for de tre epoker vil blive brugt til statistisk analyse.
Baseline; Dag 30
Ændring i taleforståelighed
Tidsramme: Baseline; Dag 30
Sætningsforståelighedstesten (SIT) vil blive udført for at vurdere ændringen i taleforståelighed i løbet af 30 dages perioden. Det primære resultat af SIT vil være procentdelen af ​​sætningsforståelighed (%) under mundtlig læsning.
Baseline; Dag 30
Ændring i patientrapporteret resultat: Center for Neurologisk undersøgelse-Bulbar funktionsskala (CNS-BFS)
Tidsramme: Baseline; Dag 30
CNS-BFS er en valideret patientrapporteret skala, der vurderer selvrapporterede funktionsnedsættelser i domænerne tale, spyt og synke. Hvert domæne indeholder 7 spørgsmål med vurderinger fra 1-7, hvor 7 anses for at være det værste, med en samlet score fra 21 (ingen funktionsnedsættelse) - 112 (alvorlig funktionsnedsættelse i alle domæner).
Baseline; Dag 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Florida

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ALS Association
Holy Cross Hospital, Florida

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Emily Plowman, PhD, University of Florida
  • Ledende efterforsker: Lauren Tabor, PhD, Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB201802938
  • OCR20392 (Anden identifikator: UF OnCore)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger