Impatto di Nuedexta sulla fisiologia e funzione bulbare nella SLA

Sebbene i progressi nella gestione della disfunzione bulbare nella SLA siano stati deludenti, recentemente è emerso interesse riguardo al potenziale terapeutico di un agente farmaceutico, Nuedexta (destrometorfano HBr e chinidina solfato), per il trattamento della sintomatologia bulbare nei soggetti con SLA. Sebbene Nuedexta abbia ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per colpire i sintomi dell'affetto pseudobulbare (PBA) nella SLA; segnalazioni aneddotiche di miglioramenti nel linguaggio, nella salivazione o nella deglutizione sono state segnalate da neurologi che trattavano soggetti affetti da SLA a cui era stato somministrato Nuedexta. Successivamente, è stato condotto uno studio clinico di Fase II che ha riportato miglioramenti nel linguaggio, nella deglutizione e nella salivazione dopo 30 giorni di trattamento con Nuedexta. Una seria limitazione di questo studio, tuttavia, è il fatto che l'outcome primario utilizzato era una scala percettiva del rapporto del paziente (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), senza esiti fisiologici oggettivi per confermare l'effettivo cambiamento nella fisiologia bulbare. L'assenza di qualsiasi risultato fisiologico clinico oggettivo è particolarmente importante quando si esaminano gli effetti di Nuedexta, dato che contiene inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI) o antidepressivi serotoninergici, che possono influenzare la regolazione dell'espressione emotiva, i sentimenti di benessere e la modulazione della depressione. tutti noti per avere un impatto sulla risposta che un individuo fornirà su una misura PRO). Inoltre, i risultati basati sui PRO devono essere convalidati con studi che utilizzino risultati fisiologici oggettivi della parola e della funzione di deglutizione. Esiste una grande eccitazione per quanto riguarda il potenziale impatto di Nuedexta sulla funzione bulbare nella SLA con molti neurologi che prescrivono Nuedexta per trattare questi sintomi nei pazienti affetti da SLA. Ad oggi, tuttavia; non esistono dati per esaminare e determinare l'impatto fisiologico di Nuedexta sulla fisiologia del linguaggio o della deglutizione. Questi dati sono necessari per convalidare i risultati iniziali riferiti dai pazienti della sperimentazione clinica di fase II e per fornire una guida basata sull'evidenza per la gestione della disfunzione bulbare nella SLA.