Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti WVE-210201 (Suvodirsen) s otevřeným rozšířením u ambulantních pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DYSTANCE 51)

29. dubna 2021 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti WVE-210201 s otevřeným rozšířením u ambulantních pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DYSTANCE 51)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 s otevřeným prodlouženým obdobím pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti WVE-210201 (suvodirsen) u ambulantních dětských pacientů mužského pohlaví s Duchennovou svalovou dystrofií ( DMD) podléhající zásahu přeskočení exonu 51 (DYSTANCE 51)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgie, 4000
        • Institut de Myologie
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Hopital Armand Trosseau
    • Bas-Rhin
      • Strasbourg, Bas-Rhin, Francie, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Itálie, 20132
        • Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
      • Roma, Itálie, 8, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Spojené království, WC1N EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • University of Massachusetts
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Česko
      • Praha 5, Česko, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 41650
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza DMD na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou
  2. Zdokumentovaná mutace v genu dystrofinu spojená s DMD, která je přístupná přeskočení exonu 51
  3. Ambulantní muž, schopný samostatně chodit alespoň 10 metrů za 10 sekund nebo méně v době screeningové návštěvy (prováděné v rámci NSAA)

  4. Stabilní plicní a srdeční funkce měřená:

    1. Reprodukovatelné procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) ≥ 50 %
    2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) > 55 % u pacientů 45 % u pacientů ve věku ≥ 10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem
  5. V současné době na stabilním režimu léčby kortikosteroidy, definovaném jako zahájení léčby systémovými kortikosteroidy ≥ 6 měsíců před screeningem a žádné změny v dávkování ≤ 3 měsíce před screeningovou návštěvou

Kritéria vyloučení:

  1. Srdeční nedostatečnost:

    1. Těžká kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii; kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je však přijatelná za předpokladu, že pacient splňuje inkluzní kritérium LVEF
    2. Jakýkoli jiný důkaz klinicky významné strukturální nebo funkční srdeční abnormality
    3. Hodnota srdečního troponinu I > 0,2 ng/ml
  2. Potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace v průběhu příštího roku, podle názoru zkoušejícího. Je povolena noční neinvazivní ventilace
  3. Absolvoval předchozí léčbu drisapersenem nebo zkoumaným peptidem konjugovaným fosforodiamidát morfolino oligomerem (PPMO)
  4. Podstoupil předchozí léčbu genovou terapií pro DMD
  5. Přijatá léčba atalurenem nebo eteplirsenem během 14 týdnů před plánovaným odběrem základní biopsie
  6. Obdrželi jste jakýkoli hodnocený lék během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před plánovaným odběrem základní biopsie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: WVE-210201 (3 mg/kg)
Týdenní IV podávání WVE-210210 v dávce 3 mg/kg
Lék: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Týdenní IV podávání WVE-210210 v dávce 4,5 mg/kg
Lék: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Komparátor placeba: Placebo
Týdenní IV podávání fosfátem pufrovaného fyziologického roztoku vizuálně identického vzhledu jako WVE-21021
Lék: Placebo
Pufrovaný fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny dystrofinu od výchozí hodnoty (% normálního dystrofinu)
Časové okno: Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
USA/jiné regiony (podle potřeby)
Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Den 1 až týden 48
Evropská unie (EU)/jiné regiony (podle potřeby)
Den 1 až týden 48

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Den 1 až týden 48
USA/jiné regiony (podle potřeby)
Den 1 až týden 48
Změna hladiny dystrofinu od výchozí hodnoty (% normálního dystrofinu)
Časové okno: Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
Evropská unie (EU)/jiné regiony (podle potřeby)
Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
Změna od základní linie v proximální síle horní končetiny
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48
Změna ze základní linie ve 4-schodovém stoupání
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48
Změna ze základní linie ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48
Změna ze základní linie v 95. percentilu rychlosti kroku
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48
Změna od základní linie v NSAA
Časové okno: Den 1 až týden 96
Dlouhodobé hodnocení, otevřený štítek od týdne 48 do týdne 96
Den 1 až týden 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WVE-DMDX51-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení