Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af WVE-210201 (Suvodirsen) med åben udvidelse hos ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)

29. april 2021 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsstudie af WVE-210201 med åben udvidelse hos ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)

Dette er et fase 2/3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en åben forlængelsesperiode for at evaluere sikkerheden og effekten af ​​WVE-210201 (suvodirsen) hos ambulante mandlige pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi ( DMD) modtagelig for exon 51 overspringsintervention (DYSTANCE 51)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgien, 4000
        • Institut de Myologie
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hopital Armand Trosseau
    • Bas-Rhin
      • Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrig, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
      • Roma, Italien, 8, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41650
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Tjekkiet
      • Praha 5, Tjekkiet, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af DMD baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase
  2. Dokumenteret mutation i Dystrofin-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 51-spring
  3. Ambulant mand, i stand til at gå selvstændigt i mindst 10 meter på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningsbesøget (udført som en del af NSAA)

  4. Stabil lunge- og hjertefunktion, målt ved:

    1. Reproducerbar procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) ≥50 %
    2. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter 45 % hos patienter ≥10 år, målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram
  5. I øjeblikket på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, defineret som påbegyndelse af systemisk kortikosteroidbehandling forekom ≥6 måneder før screening, og ingen ændringer i dosering ≤3 måneder før screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjerteinsufficiens:

    1. Alvorlig kardiomyopati, der efter investigatorens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende-enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er dog acceptabel, forudsat at patienten opfylder LVEF-inklusionskriteriet
    2. Enhver anden tegn på klinisk signifikant strukturel eller funktionel hjerteabnormitet
    3. En hjertetroponin I-værdi > 0,2 ng/ml
  2. Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne inden for det næste år, efter Investigators vurdering. Ikke-invasiv ventilation om natten er tilladt
  3. Modtaget forudgående behandling med drisapersen eller med en undersøgelsespeptid-konjugeret phosphorodiamidat morpholino-oligomer (PPMO)
  4. Modtaget forudgående behandling med genterapi for DMD
  5. Modtog behandling med ataluren eller eteplirsen inden for de 14 uger forud for den planlagte baseline biopsiopsamling
  6. Modtaget ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den planlagte baseline biopsiindsamling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: WVE-210201 (3 mg/kg)
Ugentlig IV administration af WVE-210210 ved 3 mg/kg
Medicin: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentel: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Ugentlig IV administration af WVE-210210 ved 4,5 mg/kg
Medicin: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Placebo komparator: Placebo
Ugentlig IV administration af fosfatbufret saltvandsopløsning visuelt identisk i udseende med WVE-21021
Medicin: Placebo
Bufret saltvandsopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i dystrofinniveau (% normal dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uge 12, uge ​​22 eller uge 46
USA/andre regioner (hvis relevant)
Dag 1 til uge 12, uge ​​22 eller uge 46
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Den Europæiske Union (EU)/andre regioner (hvis relevant)
Dag 1 til og med uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
USA/andre regioner (hvis relevant)
Dag 1 til og med uge 48
Ændring fra baseline i dystrofinniveau (% normal dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uge 12, uge ​​22 eller uge 46
Den Europæiske Union (EU)/andre regioner (hvis relevant)
Dag 1 til uge 12, uge ​​22 eller uge 46
Ændring fra baseline i øvre lemmers proksimale styrke
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48
Skift fra baseline i 4-trappers stigning
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48
Skift fra baseline i 10-meter gå-/løbstesten
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48
Ændring fra baseline i tvungen vitalkapacitet
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48
Ændring fra basislinje i den 95. percentil af skridthastighed
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48
Ændring fra baseline i NSAA
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 96
Langtidsevaluering, åben etiket fra uge 48 til og med uge 96
Dag 1 til og med uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WVE-DMDX51-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger