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Studio di efficacia e sicurezza di WVE-210201 (Suvodirsen) con estensione in aperto in pazienti ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DYSTANCE 51)

29 aprile 2021 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di efficacia e sicurezza di WVE-210201 con estensione in aperto in pazienti ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DYSTANCE 51)

Questo è uno studio di fase 2/3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un periodo di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di WVE-210201 (suvodirsen) in pazienti pediatrici maschi ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD) suscettibile di intervento di skipping dell'esone 51 (DYSTANCE 51)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgio, 4000
        • Institut de Myologie
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Cechia
      • Praha 5, Cechia, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Armand Trosseau
    • Bas-Rhin
      • Strasbourg, Bas-Rhin, Francia, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
      • Roma, Italia, 8, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 41650
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di DMD basata sul fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica
  2. Mutazione documentata nel gene Dystrophin associato a DMD che è suscettibile di salto dell'esone 51
  3. Maschio ambulatoriale, in grado di camminare autonomamente per almeno 10 metri in 10 secondi o meno al momento della visita di screening (eseguita come parte della NSAA)

  4. Funzione polmonare e cardiaca stabile, misurata da:

    1. Percentuale riproducibile della capacità vitale forzata prevista (FVC) ≥50%
    2. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >55% nei pazienti 45% nei pazienti di età ≥10 anni, misurata (e documentata) dall'ecocardiogramma
  5. Attualmente in regime di terapia con corticosteroidi stabile, definito come inizio della terapia con corticosteroidi sistemici verificatosi ≥6 mesi prima dello screening e nessun cambiamento nel dosaggio ≤3 mesi prima della visita di screening

Criteri di esclusione:

  1. Insufficienza cardiaca:

    1. Cardiomiopatia grave che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio; tuttavia, la cardiomiopatia gestita dagli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o dai beta-bloccanti è accettabile a condizione che il paziente soddisfi il criterio di inclusione della LVEF
    2. Qualsiasi altra evidenza di anomalia cardiaca strutturale o funzionale clinicamente significativa
    3. Un valore di troponina I cardiaca > 0,2 ng/mL
  2. Necessità di ventilazione meccanica diurna o non invasiva OPPURE necessità anticipata di ventilazione meccanica diurna o non invasiva entro il prossimo anno, secondo il parere dello sperimentatore. È consentita la ventilazione notturna non invasiva
  3. Ricevuto un precedente trattamento con drisapersen o con un oligomero morfolinofosforodiamidato coniugato con peptide sperimentale (PPMO)
  4. Ricevuto precedente trattamento con terapia genica per DMD
  5. Ricevuto trattamento con ataluren o eteplirsen entro le 14 settimane precedenti la raccolta bioptica di riferimento pianificata
  6. Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della raccolta della biopsia di riferimento pianificata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: WVE-210201 (3 mg/kg)
Somministrazioni IV settimanali di WVE-210210 a 3 mg/kg
Droga: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Sperimentale: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Somministrazioni EV settimanali di WVE-210210 a 4,5 mg/kg
Droga: WVE-210201 (suvodirsen)
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazioni EV settimanali di soluzione salina tamponata con fosfato di aspetto visivamente identico a WVE-21021
Droga: Placebo
Soluzione salina tamponata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di distrofina (% distrofina normale)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
Stati Uniti/altre regioni (se applicabile)
Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Unione Europea (UE)/altre regioni (se applicabile)
Dal giorno 1 alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Stati Uniti/altre regioni (se applicabile)
Dal giorno 1 alla settimana 48
Variazione rispetto al basale del livello di distrofina (% distrofina normale)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
Unione Europea (UE)/altre regioni (se applicabile)
Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
Variazione rispetto al basale della forza prossimale dell'arto superiore
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48
Modifica dalla linea di base in Salita a 4 gradini
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48
Cambiamento rispetto al basale nel test di camminata/corsa sui 10 metri
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48
Variazione rispetto al basale nel 95° percentile della velocità del passo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48
Cambiamento rispetto al basale in NSAA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 96
Valutazione a lungo termine, etichetta aperta dalla settimana 48 alla settimana 96
Dal giorno 1 alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WVE-DMDX51-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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