Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BIIB100 podávaného perorálně dospělým s amyotrofickou laterální sklerózou

13. dubna 2023 aktualizováno: Biogen

Fáze 1, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BIIB100 podávaného perorálně dospělým účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednorázově stoupajících dávek BIIB100 u dospělých s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Sekundárním cílem studie je charakterizovat farmakokinetický profil BIIB100.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
49

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • University of California San Diego Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 21219
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Musí splňovat laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní kritéria pro diagnostiku ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial.
  • Účastníci, kteří při vstupu do studie současně užívali riluzol, musí mít stabilní dávku po dobu delší nebo rovnou (>=) 30 dnů před první dávkou studijní léčby (den 1). Účastníci, kteří současně užívají riluzol, musí být ochotni pokračovat ve stejném dávkovacím režimu po celou dobu studie, pokud zkoušející nerozhodne, že riluzol by měl být přerušen ze zdravotních důvodů, v takovém případě nemůže být během studie znovu zahájen.
  • Účastníci, kteří při vstupu do studie současně užívali edaravon, musí mít stabilní dávku >= 60 dní před první dávkou studijní léčby (1. den).
  • Adekvátní respirační funkce indikovaná pomalou vitální kapacitou (SVC) >= 65 % předpokládané hodnoty podle pohlaví, věku a výšky (z polohy vsedě).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pokračující zdravotní stav (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie), který by podle názoru zkoušejícího narušoval provádění nebo hodnocení studie.
  • Významná kognitivní porucha nebo nestabilní psychiatrické onemocnění, včetně psychózy, sebevražedných myšlenek, pokusů o sebevraždu nebo neléčené velké deprese, kratší nebo rovné (<=) 90 dnům screeningu, což by podle názoru zkoušejícího narušovalo postupy studie.
  • Léčba léky, které jsou transportovány proteinem rezistence rakoviny prsu (BCRP) a P-glykoproteinem (P-gp), včetně, ale bez omezení na uvedené, rosuvastatinu, sulfasalazinu, dabigatranu, digoxinu a fexofenadinu.
  • Aktuální zařazení nebo plán zapsat se do jakékoli intervenční klinické studie, ve které je hodnocená léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití podávána během 30 dnů nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, před základní návštěvou (před podáním dávky na Den 1). Účast v neintervenční studii zaměřené na přírodní historii ALS může být povolena na základě uvážení zkoušejícího a po konzultaci se sponzorem.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1: BIIB100 dávka 1
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Kohorta 2: BIIB100 dávka 2
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Kohorta 3: BIIB100 dávka 3
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Kohorta 4: BIIB100 dávka 4
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Kohorta 5: BIIB100 dávka 5
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Kohorta 6: BIIB100 dávka 6
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
Lék: BIIB100
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Komparátor placeba: Kohorta 1–6: Odpovídající placebo
Účastníci dostanou jednu perorální dávku odpovídající placeba v den 1.
Lék: Placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Promítání (den -28) do 15. dne
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující událostí, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek významné postižení/neschopnost nebo vrozenou anomálii nebo je lékařsky důležitou událostí.
Promítání (den -28) do 15. dne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUCinf) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Čas do dosažení Cmax (Tmax) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Terminální eliminační poločas (t1/2) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Zdánlivá clearance (CL/F) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
Zdánlivý objem distribuce během konečné eliminace (Vz/F) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
BIIB100 bude měřen v plazmě.
Den 1 (před podáním dávky) až den 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 261AS101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení