Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af BIIB100 administreret oralt til voksne med amyotrofisk lateral sklerose

13. april 2023 opdateret af: Biogen

Et fase 1, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkeltstigende dosisstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​BIIB100 administreret oralt til voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt-stigende doser af BIIB100 hos voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Det sekundære formål med undersøgelsen er at karakterisere den farmakokinetiske profil af BIIB100.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • University of California San Diego Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 21219
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skal opfylde de laboratorieunderstøttede sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for diagnosticering af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
  • Deltagere, der samtidig tager riluzol ved studiestart, skal have en stabil dosis i mere end eller lig med (>=) 30 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen (dag 1). Deltagere, der samtidig tager riluzol, skal være villige til at fortsætte med det samme dosisregime gennem hele undersøgelsen, medmindre investigator beslutter, at riluzol skal seponeres af medicinske årsager, i hvilket tilfælde det ikke må genoptages under undersøgelsen.
  • Deltagere, der samtidig tager edaravon ved start af undersøgelsen, skal have en stabil dosis i >= 60 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen (dag 1).
  • Tilstrækkelig åndedrætsfunktion som angivet ved langsom vitalkapacitet (SVC) >= 65 % af forudsagt værdi justeret for køn, alder og højde (fra siddende stilling).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Igangværende medicinsk tilstand (f.eks. svind eller kakeksi, svær anæmi), der efter investigatorens mening ville forstyrre udførelsen eller vurderingerne af undersøgelsen.
  • Betydelig kognitiv svækkelse eller ustabil psykiatrisk sygdom, herunder psykose, selvmordstanker, selvmordsforsøg eller ubehandlet svær depression mindre end eller lig med (<=) 90 dages screening, hvilket efter investigatorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesprocedurerne.
  • Behandling med lægemidler, der transporteres af Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) og P-glycoprotein (P-gp), inklusive, men ikke begrænset til, rosuvastatin, sulfasalazin, dabigatran, digoxin og fexofenadin.
  • Nuværende tilmelding eller plan om tilmelding til ethvert interventionelt klinisk studie, hvor en forsøgsbehandling eller godkendt terapi til forsøgsbrug administreres inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før baselinebesøget (præ-dosis pr. Dag 1). Deltagelse i en ikke-interventionsundersøgelse med fokus på ALS naturhistorie kan tillades efter investigatorens skøn og efter samråd med sponsoren.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: BIIB100 Dosis 1
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Kohorte 2: BIIB100 Dosis 2
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Kohorte 3: BIIB100 Dosis 3
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Kohorte 4: BIIB100 Dosis 4
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Kohorte 5: BIIB100 Dosis 5
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Eksperimentel: Kohorte 6: BIIB100 Dosis 6
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af BIIB100 på dag 1.
Medicin: BIIB100
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Placebo komparator: Kohorte 1-6: Matchende placebo
Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis af matchende placebo på dag 1.
Medicin: Placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Screening (dag -28) op til dag 15
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er en livstruende hændelse, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i et betydeligt handicap/inhabilitet eller medfødt anomali, eller er en medicinsk vigtig hændelse.
Screening (dag -28) op til dag 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til tidspunkt for den sidste målbare koncentration (AUClast) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUCinf) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Tid til at nå Cmax (Tmax) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Terminal eliminering Halveringstid (t1/2) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Tilsyneladende clearance (CL/F) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
Tilsyneladende distributionsvolumen under terminalelimineringen (Vz/F) af BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis) op til dag 3
BIIB100 vil blive målt i plasmaet.
Dag 1 (før-dosis) op til dag 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 261AS101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger