Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BIIB100 podávaného perorálně dospělým s amyotrofickou laterální sklerózou
13. dubna 2023 aktualizováno: Biogen
Fáze 1, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BIIB100 podávaného perorálně dospělým účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednorázově stoupajících dávek BIIB100 u dospělých s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Sekundárním cílem studie je charakterizovat farmakokinetický profil BIIB100.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
49
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92121
- University of California San Diego Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 21219
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Musí splňovat laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní kritéria pro diagnostiku ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial.
- Účastníci, kteří při vstupu do studie současně užívali riluzol, musí mít stabilní dávku po dobu delší nebo rovnou (>=) 30 dnů před první dávkou studijní léčby (den 1). Účastníci, kteří současně užívají riluzol, musí být ochotni pokračovat ve stejném dávkovacím režimu po celou dobu studie, pokud zkoušející nerozhodne, že riluzol by měl být přerušen ze zdravotních důvodů, v takovém případě nemůže být během studie znovu zahájen.
- Účastníci, kteří při vstupu do studie současně užívali edaravon, musí mít stabilní dávku >= 60 dní před první dávkou studijní léčby (1. den).
- Adekvátní respirační funkce indikovaná pomalou vitální kapacitou (SVC) >= 65 % předpokládané hodnoty podle pohlaví, věku a výšky (z polohy vsedě).
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pokračující zdravotní stav (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie), který by podle názoru zkoušejícího narušoval provádění nebo hodnocení studie.
- Významná kognitivní porucha nebo nestabilní psychiatrické onemocnění, včetně psychózy, sebevražedných myšlenek, pokusů o sebevraždu nebo neléčené velké deprese, kratší nebo rovné (<=) 90 dnům screeningu, což by podle názoru zkoušejícího narušovalo postupy studie.
- Léčba léky, které jsou transportovány proteinem rezistence rakoviny prsu (BCRP) a P-glykoproteinem (P-gp), včetně, ale bez omezení na uvedené, rosuvastatinu, sulfasalazinu, dabigatranu, digoxinu a fexofenadinu.
- Aktuální zařazení nebo plán zapsat se do jakékoli intervenční klinické studie, ve které je hodnocená léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití podávána během 30 dnů nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, před základní návštěvou (před podáním dávky na Den 1). Účast v neintervenční studii zaměřené na přírodní historii ALS může být povolena na základě uvážení zkoušejícího a po konzultaci se sponzorem.
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1: BIIB100 dávka 1
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Kohorta 2: BIIB100 dávka 2
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Kohorta 3: BIIB100 dávka 3
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Kohorta 4: BIIB100 dávka 4
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Kohorta 5: BIIB100 dávka 5
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Kohorta 6: BIIB100 dávka 6
Účastníci dostanou jednu perorální dávku BIIB100 v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Komparátor placeba: Kohorta 1–6: Odpovídající placebo
Účastníci dostanou jednu perorální dávku odpovídající placeba v den 1.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Promítání (den -28) do 15. dne
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující událostí, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek významné postižení/neschopnost nebo vrozenou anomálii nebo je lékařsky důležitou událostí.
|
Promítání (den -28) do 15. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUCinf) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Čas do dosažení Cmax (Tmax) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Terminální eliminační poločas (t1/2) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Zdánlivá clearance (CL/F) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
|
Zdánlivý objem distribuce během konečné eliminace (Vz/F) BIIB100
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
BIIB100 bude měřen v plazmě.
|
Den 1 (před podáním dávky) až den 3
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
21. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
21. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
10. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 261AS101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .