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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BIIB100 somministrato per via orale ad adulti con sclerosi laterale amiotrofica

13 aprile 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 1, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BIIB100 somministrato per via orale a partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole ascendenti di BIIB100 negli adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'obiettivo secondario dello studio è caratterizzare il profilo farmacocinetico di BIIB100.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
49

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • University of California San Diego Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 21219
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve soddisfare i criteri probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per la diagnosi di SLA secondo i criteri El Escorial della Federazione mondiale di neurologia.
  • I partecipanti che assumono riluzolo in concomitanza all'ingresso nello studio devono assumere una dose stabile per un periodo maggiore o uguale a (>=) 30 giorni prima della prima dose del trattamento dello studio (Giorno 1). I partecipanti che assumono riluzolo in concomitanza devono essere disposti a continuare con lo stesso regime posologico per tutto lo studio, a meno che lo sperimentatore non determini che il riluzolo debba essere interrotto per motivi medici, nel qual caso potrebbe non essere ripreso durante lo studio.
  • I partecipanti che assumono edaravone in concomitanza all'ingresso nello studio devono assumere una dose stabile per >= 60 giorni prima della prima dose del trattamento in studio (Giorno 1).
  • Funzione respiratoria adeguata come indicato dalla capacità vitale lenta (SVC) >= 65% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (dalla posizione seduta).

Criteri chiave di esclusione:

  • Condizione medica in corso (ad es. Deperimento o cachessia, grave anemia) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la conduzione o le valutazioni dello studio.
  • Compromissione cognitiva significativa o malattia psichiatrica instabile, inclusa psicosi, ideazione suicidaria, tentativo di suicidio o depressione maggiore non trattata inferiore o uguale a (<=) 90 giorni di screening, che secondo l'opinione dello sperimentatore interferirebbe con le procedure dello studio.
  • Trattamento con farmaci trasportati dalla proteina di resistenza al cancro al seno (BCRP) e dalla glicoproteina P (P-gp) inclusi, ma non limitati a, rosuvastatina, sulfasalazina, dabigatran, digossina e fexofenadina.
  • Iscrizione in corso o piano di iscrizione a qualsiasi studio clinico interventistico in cui un trattamento sperimentale o una terapia approvata per uso sperimentale viene somministrato entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della visita di riferimento (pre-dose il Giorno 1). La partecipazione a uno studio non interventistico incentrato sulla storia naturale della SLA può essere consentita a discrezione dello sperimentatore e previa consultazione con lo sponsor.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: BIIB100 Dose 1
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Coorte 2: BIIB100 Dose 2
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Coorte 3: BIIB100 Dose 3
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Coorte 4: BIIB100 Dose 4
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Coorte 5: BIIB100 Dose 5
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Coorte 6: BIIB100 Dose 6
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
Droga: BIIB100
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Comparatore placebo: Coorte 1-6: Placebo corrispondente
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di placebo corrispondente il giorno 1.
Droga: Placebo
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Screening (giorno -28) fino al giorno 15
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale). Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose provoca la morte, è un evento pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca una disabilità/incapacità significativa o un'anomalia congenita o è un evento clinicamente importante.
Screening (giorno -28) fino al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione-tempo Dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUCinf) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Concentrazione massima osservata (Cmax) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Tempo per raggiungere Cmax (Tmax) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Emivita di eliminazione terminale (t1/2) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Gioco apparente (CL/F) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
Volume apparente di distribuzione durante l'eliminazione terminale (Vz/F) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
BIIB100 sarà misurato nel plasma.
Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 261AS101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza delle sperimentazioni cliniche e sulla condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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