Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

12. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená dlouhodobá rozšiřující studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Toto je fáze 2, otevřená multicentrická dlouhodobá prodloužená studie s přibližně 70 subjekty, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost BMN111 u dětí s achondroplázií, dokud subjekty nedosáhnou konečné výšky téměř dospělého. Způsobilé subjekty dokončí 1 rok léčby BMN111 nebo placebem ve studii 111-206 a jakmile se zařadí do prodloužené studie 111-208, dostanou denní dávku BMN111 subkutánní injekcí podle jejich věku, jak bylo stanoveno podle 111-206.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
73

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonsko, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí dokončit studii 111-206 o zkoumané léčbě (BMN 111 nebo placebo).
  2. Rodiče nebo opatrovníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty mladší zletilosti jsou také ochotny a schopny poskytnout písemný souhlas (pokud to vyžadují místní předpisy nebo IRB/IEC) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty, které v průběhu studie dosáhnou plnoletosti ve své zemi, budou požádány, aby znovu poskytly svůj vlastní písemný souhlas po dosažení zákonné plnoletosti.
  3. Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  1. Trvale vysadit BMN 111 nebo placebo před dokončením studie 111-206
  2. Mít klinicky významný nález nebo arytmii na EKG, která indikuje abnormální srdeční funkci nebo vedení nebo QTc-F > 450 ms
  3. Před dokončením studijního období vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku (kromě BMN 111).
  4. Současná léčba antihypertenzivy, inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE), blokátory receptoru angiotenzinu II, diuretiky, beta-blokátory, blokátory kalciových kanálů, srdečními glykosidy, systémovými anticholinergiky, agonisty GnRH, jakýmikoli léky, které mohou zhoršit nebo zesílit kompenzační tachykardii diuretika nebo jiná léčiva, o kterých je známo, že mění renální nebo tubulární funkci
  5. Těhotná nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
  6. Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti
  7. Máte stav nebo okolnosti, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní BMN 111
Jednou denně subkutánní injekce doporučené dávky BMN 111 na základě dávkování v hmotnostním pásmu.
Lék: Aktivní BMN 111: Subkutánní injekce doporučené dávky BMN 111 na základě dávkování v hmotnostním pásmu jednou denně.
Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C (podléhá úpravě podle protokolu)
Ostatní jména:
  • Vosoritid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou [bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
Počet účastníků studie s nežádoucími účinky nebo závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Vyhodnoťte změnu z-skóre výšky/délky u dětí s ACH léčených BMN 111
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte změnu od výchozí hodnoty průměrné anualizované rychlosti růstu (AGV)
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte maximální koncentraci (Cmax) BMN 111 v plazmě
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace od času 0 do nekonečna (AUC0-∞)
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte poločas eliminace BMN 111 (t½)
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte zjevnou clearance léku
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte zdánlivý distribuční objem na základě terminální fáze (Vz/F)
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Charakterizujte dobu, po kterou je BMN 111 přítomen při maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Vyhodnoťte změnu od výchozí hodnoty poměrů tělesných proporcí končetin
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Vliv BMN 111 na morfologii a kvalitu kosti pomocí rentgenového záření
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Účinek BMN 111 na morfologii/kvalitu kosti bude hodnocen měřením kostní minerální denzity pomocí duální rentgenové absorbometrie
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Potenciální změny v kvalitě života související se zdravím měřené kvalitou života u mládeže nízkého vzrůstu
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
Vyhodnoťte dlouhodobý účinek BMN 111 na kvalitu života související se zdravím, vývojový stav a funkční nezávislost pomocí věkově specifických dotazníků QoL a funkční nezávislosti (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Kontrolní seznam chování dítěte 6-18 [CBCL 6-18]).
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Aktivita BMN 111 bude hodnocena měřením metabolismu kostí a kolagenu
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Popište výskyt chirurgických a lékařských zákroků souvisejících s achondroplázií
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 5 let"
"Dokončením studia v průměru 5 let"
Posuďte účinek na poruchy dýchání ve spánku pomocí polysomnografie u pacientů do 5 let.
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 1 rok"
"Dokončením studia v průměru 1 rok"
Vyhodnoťte účinek BMN 111 na morfologii lebky a mozku, včetně foramen magnum, komor a mozkového parenchymu pomocí MRI u pacientů do 3 let.
Časové okno: "Dokončením studia v průměru 1 rok"
"Dokončením studia v průměru 1 rok"

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. června 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 111-208

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení