Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af BMN 111 hos børn med achondroplasi

12. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 2 åbent langsigtet forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 111 hos børn med achondroplasi

Dette er et fase 2, åbent multicenter langsigtet forlængelsesstudie med ca. 70 forsøgspersoner for at evaluere sikkerheden og effekten af ​​BMN111 hos børn med Achondroplasia, indtil forsøgspersonerne når næsten voksen sluthøjde. Kvalificerede forsøgspersoner vil have afsluttet 1 års BMN111- eller placebobehandling i 111-206-studiet, og når de er tilmeldt 111-208 forlængelsesstudiet, vil de modtage en daglig dosis BMN111 ved subkutan injektion i henhold til deres alder som bestemt af 111-206.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
73

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan, 77-8503
        • Tokushima University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have gennemført undersøgelse 111-206 om forsøgsbehandling (BMN 111 eller placebo).
  2. Forældre eller værge er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også forsøgspersoner under myndig alder er villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis det kræves af lokale regler eller IRB/IEC), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Forsøgspersoner, der når myndighedsalderen i deres land, mens undersøgelsen er i gang, vil blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke igen, når de når den lovlige myndighedsalder.
  3. Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Permanent seponeret BMN 111 eller placebo før afslutning af undersøgelse 111-206
  2. Har et klinisk signifikant fund eller arytmi på EKG, der indikerer unormal hjertefunktion eller overledning eller QTc-F > 450 msek.
  3. Kræv ethvert forsøgsmiddel (undtagen BMN 111) før afslutningen af ​​studieperioden
  4. Nuværende behandling med antihypertensiv medicin, angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere, angiotensin II-receptorblokkere, diuretika, beta-blokkere, calciumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, GnRH-agonister, enhver medicin, der kan hæmme eller forstærke hjertesygdomme , diuretika eller andre lægemidler, der vides at ændre nyre- eller tubulærfunktion
  5. Gravid eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  6. Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer af en eller anden grund
  7. Har en tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingscompliance

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Aktiv BMN 111
En gang dagligt subkutane injektioner af anbefalet dosis af BMN 111 baseret på vægt-båndsdosering.
Medicin: Aktiv BMN 111: Subkutan injektion af anbefalet dosis af BMN 111 baseret på vægt-båndsdosering én gang dagligt.
Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid (med forbehold for justering pr. protokol)
Andre navne:
  • Vosoritide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten af ​​behandlingsfremspringende bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Antal undersøgelsesdeltagere med behandlingsudspringende bivirkninger eller alvorlige bivirkninger
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Evaluer ændring i højde/længde z-score hos børn med ACH behandlet med BMN 111
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer ændringen fra baseline af middel annualiseret væksthastighed (AGV)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af BMN 111 i plasma
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser eliminationshalveringstiden for BMN 111 (t½)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser den tilsyneladende clearance af lægemidlet
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser det tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Karakteriser den tid, BMN 111 er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Evaluer ændringen fra baseline på kropsandelsforhold for ekstremiteterne
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Effekt af BMN 111 på knoglemorfologi og -kvalitet ved røntgen
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Effekten af ​​BMN 111 på knoglemorfologi/-kvalitet vil blive vurderet ved at måle knoglemineraltæthed via Dual X-ray Absorptiometry
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Potentielle ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved livskvaliteten hos kortvoksende unge
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Evaluer den langsigtede effekt af BMN 111 på sundhedsrelateret livskvalitet, udviklingsstatus og funktionel uafhængighed ved hjælp af aldersspecifikke QoL og funktionel uafhængighedsspørgeskemaer (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Tjekliste for børns adfærd 6-18 [CBCL 6-18]).
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
BMN 111-aktivitet vil blive vurderet ved at måle knogle- og kollagenmetabolisme
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Beskriv forekomsten af ​​kirurgiske og medicinske indgreb relateret til achondroplasi
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
Vurder effekt på søvnforstyrret vejrtrækning ved polysomnografi hos patienter op til 5 år.
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på kraniet og hjernens morfologi, herunder foramen magnum, ventrikulære og hjerneparenkymale dimensioner ved MR hos patienter op til 3 år.
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2038

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 111-208

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger