Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Kritéria pro zařazení:

1. Musí dokončit studii 111-206 o zkoumané léčbě (BMN 111 nebo placebo).
2. Rodiče nebo opatrovníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty mladší zletilosti jsou také ochotny a schopny poskytnout písemný souhlas (pokud to vyžadují místní předpisy nebo IRB/IEC) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty, které v průběhu studie dosáhnou plnoletosti ve své zemi, budou požádány, aby znovu poskytly svůj vlastní písemný souhlas po dosažení zákonné plnoletosti.
3. Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy

Kritéria vyloučení:

1. Trvale vysadit BMN 111 nebo placebo před dokončením studie 111-206
2. Mít klinicky významný nález nebo arytmii na EKG, která indikuje abnormální srdeční funkci nebo vedení nebo QTc-F > 450 ms
3. Před dokončením studijního období vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku (kromě BMN 111).
4. Současná léčba antihypertenzivy, inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE), blokátory receptoru angiotenzinu II, diuretiky, beta-blokátory, blokátory kalciových kanálů, srdečními glykosidy, systémovými anticholinergiky, agonisty GnRH, jakýmikoli léky, které mohou zhoršit nebo zesílit kompenzační tachykardii diuretika nebo jiná léčiva, o kterých je známo, že mění renální nebo tubulární funkci
5. Těhotná nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
6. Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti
7. Máte stav nebo okolnosti, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby