Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BMN 111 u dzieci z achondroplazją

12 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BMN 111 u dzieci z achondroplazją

Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe, przedłużone badanie fazy 2, z udziałem około 70 pacjentów, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności BMN111 u dzieci z achondroplazją do czasu, gdy badani osiągną ostateczny wzrost zbliżony do dorosłego. Kwalifikujący się uczestnicy ukończą 1 rok leczenia BMN111 lub placebo w badaniu 111-206, a po włączeniu do badania przedłużenia 111-208 otrzymają dzienną dawkę BMN111 we wstrzyknięciu podskórnym zgodnie z ich wiekiem określonym przez 111-206.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
73

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonia, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi ukończyć badanie 111-206 dotyczące leczenia eksperymentalnego (BMN 111 lub placebo).
  2. Rodzice lub opiekunowie są chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Ponadto osoby niepełnoletnie są chętne i zdolne do wyrażenia pisemnej zgody (jeśli wymagają tego lokalne przepisy lub IRB/IEC) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Osoby, które osiągną pełnoletność w swoim kraju w trakcie trwania badania, zostaną ponownie poproszone o wyrażenie własnej pisemnej zgody po osiągnięciu pełnoletności.
  3. Są chętni i zdolni do wykonania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Trwałe odstawienie BMN 111 lub placebo przed zakończeniem badania 111-206
  2. Masz klinicznie istotne odkrycie lub arytmię w EKG, która wskazuje na nieprawidłową czynność serca lub przewodzenie lub QTc-F > 450 ms
  3. Wymagaj dowolnego agenta badawczego (z wyjątkiem BMN 111) przed zakończeniem okresu studiów
  4. Obecna terapia lekami przeciwnadciśnieniowymi, inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE), blokerami receptora angiotensyny II, lekami moczopędnymi, beta-blokerami, blokerami kanału wapniowego, glikozydami nasercowymi, ogólnoustrojowymi lekami antycholinergicznymi, agonistami GnRH, wszelkimi lekami, które mogą zaburzać lub nasilać częstoskurcz wyrównawczy diuretyki lub inne leki, o których wiadomo, że zmieniają czynność nerek lub kanalików nerkowych
  5. Ciąża lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie podczas badania
  6. Współistniejąca choroba lub stan, który w opinii badacza zakłóciłby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa z jakiegokolwiek powodu
  7. Mieć stan lub okoliczność, które w opinii badacza narażają pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Aktywny BMN 111
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcia zalecanej dawki BMN 111 w oparciu o dawkowanie w zakresie masy ciała.
Lek: Aktywny BMN 111: Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki BMN 111 w oparciu o dawkowanie w zakresie masy ciała raz dziennie.
Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C (w zależności od protokołu)
Inne nazwy:
  • Wosorytyd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Liczba uczestników badania ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocenić zmianę wzrostu/długości z-score u dzieci z ACH leczonych BMN 111
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń zmianę średniej rocznej szybkości wzrostu (AGV) w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj maksymalne stężenie (Cmax) BMN 111 w osoczu
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj okres półtrwania w fazie eliminacji BMN 111 (t½)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj pozorny klirens leku
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzować pozorną objętość dystrybucji w oparciu o fazę końcową (Vz/F)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj czas, w którym BMN 111 jest obecny w maksymalnym stężeniu (Tmax)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na podstawie proporcji ciała kończyn
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Wpływ BMN 111 na morfologię i jakość kości metodą XRay
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Wpływ BMN 111 na morfologię/jakość kości zostanie oceniony poprzez pomiar gęstości mineralnej kości metodą podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Potencjalne zmiany jakości życia związanej ze zdrowiem mierzonej jakością życia młodzieży niskorosłej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocena długoterminowego wpływu BMN 111 na jakość życia związaną ze zdrowiem, stan rozwojowy i niezależność funkcjonalną za pomocą kwestionariuszy QoL i niezależności funkcjonalnej specyficznych dla wieku (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behaviour Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lista kontrolna zachowania dzieci 6-18 [CBCL 6-18]).
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Aktywność BMN 111 będzie oceniana przez pomiar metabolizmu kości i kolagenu
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Opisz częstość interwencji chirurgicznych i medycznych związanych z achondroplazją
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocena wpływu na zaburzenia oddychania podczas snu za pomocą polisomnografii u pacjentów w wieku do 5 lat.
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
„Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
Ocena wpływu BMN 111 na morfologię czaszki i mózgu, w tym otwór wielki, wymiary komór i miąższu mózgu za pomocą rezonansu magnetycznego u pacjentów w wieku do 3 lat.
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
„Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2038

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2038

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 111-208

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami