Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická rozšiřující studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti podávání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou. (ADORE-EXT)

26. října 2022 aktualizováno: Azidus Brasil

Klinická rozšiřující studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního podání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili studie ADORE-DH.

Cellavita-HD je léčba kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu. Otevřená, jednorázová, prodloužená studie pro dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního podávání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili studie ADORE-DH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato rozšířená studie bude zahrnovat subjekty, které se zúčastnily fáze II studie pro hodnocení reakce na dávku intravenózního podání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou (maximálně 35 subjektů). Protože se jedná o rozšířenou studii s otevřeným scénářem, subjekty obdrží maximální dávku testovanou v poslední klinické studii (ADORE-DH), odpovídající 6 x 10^6 buněk/rozsah hmotnosti pro každý plánovaný léčebný cyklus. Během 24 měsíců budou subjekty dostávat celkovou plánovanou dávku rozdělenou do tří podání na cyklus (2 x 10^6 buněk/rozsah hmotnosti), přičemž každé se bude podávat každých 30 dní. Zachování účinnosti intravenózního podávání přípravku Cellavita-HD v průběhu času na klinickou progresi Huntingtonovy choroby bude ověřeno porovnáním celkového skóre UHDRS na konci 24. měsíce studie s výchozím skóre. Sekundární důkazy účinnosti budou hodnoceny prostřednictvím dat funkčního stavu, celkové funkční kapacity, funkční nezávislosti, psychiatrických symptomů a kognice ze škály UHDRS. Dále budou vyhodnocena data související s klinickým zhoršením, změnou indexu tělesné hmotnosti (BMI), rizikem pokusu o sebevraždu a zlepšením neurologického obrazu. Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat výskyt a klasifikaci nežádoucích účinků, které subjekty během studie zažívaly.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
35

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazílie, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci studie fáze II (ADORE-DH), kteří vyjádří zájem o účast v období prodloužení a kteří mohou mít významný klinický přínos (motorická, kognitivní, behaviorální a funkční kapacita) podle posouzení zkoušejícího po intravenózní aplikaci přípravku Cellavita-HD;
  2. Poskytněte souhlas podepsáním dvou kopií formuláře informovaného souhlasu;
  3. Účastnice používající přijatelnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Maligní neoplazie v anamnéze;
  2. Prezentovat jakýkoli klinický a laboratorní stav nebo komorbiditu, která podle posouzení lékaře může ohrozit zdraví účastníka výzkumu a bránit mu v účasti na nástavbové studii;
  3. známá přecitlivělost na hodnocený přípravek a/nebo produkty hovězího původu;
  4. Účastník výzkumu, který se účastnil protokolů klinického hodnocení v posledních dvanácti (12) měsících, pokud se zkoušející nedomnívá, že z toho může mít přímý prospěch (usnesení CNS 251 ze 7. srpna 1997, bod III, podbod J);
  5. těhotná nebo kojící účastnice;
  6. Používání nebo předpokládané použití imunosupresivních léků, jakož i jakéhokoli jiného léku, jehož použití je omezeno na tento výzkumný protokol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Cellavita-HD
Účastníci obdrží celkem 12 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 180 dní (celkem 4 cykly).
Biologický: Cellavita-HD
Účastníci obdrží celkem 12 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 180 dní (celkem 4 cykly).
Ostatní jména:
  • buněčná terapie, mezenchymální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zachování účinnosti na klinickou progresi onemocnění
Časové okno: Dva roky (každý studijní pobyt)
Udržení účinnosti léčby bude ověřeno porovnáním celkového skóre UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) registrovaného na konci 24. měsíce studie ve vztahu k výchozímu skóre.
Dva roky (každý studijní pobyt)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické neurologické zhoršení oproti léčbě UHDRS
Časové okno: Dva roky
Klinické neurologické zhoršení během léčby bude hodnoceno specifickou Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS subškály (motorika, chování, funkční kapacita a kognitivní doména). Každá konkrétní doména má 4 kategorie (od 0 do 4). Pro motorickou subškálu se skóre pohybovalo od 0 do 124; Proto nejvyšší skóre ukazuje na závažnější motorické postižení. Kognitivní operace jsou hodnoceny aplikací tří testů: test verbální plynulosti, test modalit Symbol Digit a test Stroop Color Word. U všech kognitivních testů se nejvyšší skóre promítá do lepší kognitivní schopnosti. Skóre hodnocení chování se získá sečtením různých položek souvisejících se závažností psychiatrických symptomů. Nejvyšší skóre ukazuje na větší poruchu chování. Funkční hodnocení zahrnuje tři škály: funkční kontrolní seznam, škála nezávislosti a hodnocení celkové funkční kapacity. Maximální skóre 25 bodů představuje větší funkční kapacitu.
Dva roky
Hodnocení BMI
Časové okno: Dva roky
BMI (Body Mass Index) bude vyhodnocen prostřednictvím profilů BMI získaných během léčby, aby se vyhodnotil stav výživy.
Dva roky
Riziko sebevražedných myšlenek a/nebo chování C-SSRS
Časové okno: Dva roky
Bude hodnocena Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registrovanou v průběhu studie ve vztahu k základnímu skóre. Celkové skóre se pohybuje od 2 do 25, přičemž vyšší číslo znamená intenzivnější představivost a větší riziko. Větší letalita nebo potenciální letalita chování (podporovaná na subškále Chování) ukazuje na zvýšené riziko.
Dva roky
Riziko sebevražedných myšlenek a/nebo chování u HDS
Časové okno: Dva roky
Bude vyhodnoceno prostřednictvím Suicidal Domain z HDS (Hamiltonova škála deprese) registrované v průběhu studie ve vztahu k základnímu skóre. Skóre nad 25 bodů charakterizuje těžce nemocné pacienty s depresí; skóre mezi 18 a 24 body, středně depresivní pacienti; a skóre mezi 7 a 17 body, pacienti s mírnou depresí.
Dva roky
Vyšetření CNS pomocí MRI (magnetická rezonance)
Časové okno: Jeden rok
Huntingtonovi pacienti normálně vykazují strukturální abnormality MRI, včetně kortikální atrofie a strukturálních změn bílé hmoty. Změny po podání přípravku budou hodnoceny prostřednictvím statistického srovnání hodnocení CNS pomocí magnetické rezonance při měření tloušťky kortikální kůry, objemů různých mozkových struktur, zejména bazálních ganglií, se zvláštním zřetelem na kaudát a metabolické změny identifikované v protonové spektroskopii.
Jeden rok

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost podávání Cellavita-HD
Časové okno: Dva roky
Bude hodnoceno z pravidelných hodnocení včetně klinických a zobrazovacích vyšetření. Jakákoli klinicky relevantní změna bude řádně zaznamenána a posouzena zkoušejícím podle očekávání, kauzality, intenzity a závažnosti, jakož i podle pokračujícího podávání léčby.
Dva roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Azidus Brasil

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. února 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. října 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Identifikátor registru: CAAE)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Popis plánu IPD

Předpokládá se, že po analýze dat a jejich předložení Národní komisi pro etiku výzkumu budou všechna data zveřejněna.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení