Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk udvidelsesundersøgelse til vurdering af sikkerhed og effektivitet af Cellavita-HD-administration hos Huntingtons patienter. (ADORE-EXT)

26. oktober 2022 opdateret af: Azidus Brasil

Klinisk udvidelsesundersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs administration af Cellavita-HD hos patienter med Huntingtons sygdom, der deltog i ADORE-DH-undersøgelsen.

Cellavita-HD er en stamcelleterapi mod Huntingtons sygdom. Open label, enkelt behandling, forlængelsesstudie til langsigtet sikkerheds- og effektivitetsevaluering af Cellavita-HD intravenøs administration hos patienter med Huntingtons sygdom, som deltog i ADORE-DH-studiet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne forlængelsesundersøgelse vil omfatte de forsøgspersoner, der deltog i undersøgelsens fase II til dosis-responsevaluering af Cellavita-HD intravenøs administration til patienter med Huntingtons sygdom (maksimalt 35 forsøgspersoner). Fordi det er et forlængelsesstudie, med et åbent scenarie, vil forsøgspersonerne modtage den maksimale dosis testet i det sidste kliniske forsøg (ADORE-DH), svarende til 6 x 10^6 celler/vægtområde for hver planlagt behandlingscyklus. I løbet af 24 måneder vil forsøgspersonerne modtage en samlet dosis planlagt opdelt i tre administrationer pr. cyklus (2 x 10^6 celler/vægtområde), som hver vil forekomme hver 30. dag. Opretholdelse af effektiviteten af ​​intravenøs administration af Cellavita-HD-produktet over tid på klinisk progression af Huntingtons sygdom vil blive verificeret ved at sammenligne UHDRS-totalscore ved udgangen af ​​den 24. studiemåned med baseline-score. Sekundære beviser for effektivitet vil blive evalueret ved hjælp af data om funktionel tilstand, total funktionel kapacitet, funktionel uafhængighed, psykiatriske symptomer og kognition fra UHDRS skala. Derudover vil relaterede data til klinisk forværring, ændring af Body Mass Index (BMI), risiko for selvmordsforsøg og neurologisk billedforbedring blive evalueret. Sikkerhedsevaluering vil omfatte forekomsten og klassificeringen af ​​de uønskede hændelser, som forsøgspersonerne oplevede under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

21 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fase II-studiedeltagere (ADORE-DH), som udtrykker interesse for at deltage i forlængelsesperioden, og som kan have betydelige kliniske fordele (motorisk, kognitiv, adfærdsmæssig og funktionel kapacitet) hos efterforskeren vurderet efter intravenøs påføring af Cellavita-HD-produktet;
  2. Giv samtykke ved at underskrive i to kopier af formularen til informeret samtykke;
  3. Deltager bruger en acceptabel præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med malign neoplasi;
  2. Præsentere enhver klinisk og laboratorietilstand eller komorbiditet, som efter lægens vurdering kan bringe forskningsdeltagerens helbred i fare og forhindre ham/hende i at være en del af forlængelsesstudiet;
  3. kendt overfølsomhed over for forsøgsproduktet og/eller produkter af bovin oprindelse;
  4. Forskningsdeltager, som har deltaget i kliniske forsøgsprotokoller i de sidste tolv (12) måneder, medmindre investigator mener, at der kan være direkte fordele ved det (Resolution CNS 251 af 7. august 1997, punkt III, underpunkt J);
  5. Gravid eller ammende deltager;
  6. I brug eller forventet brug af immunsuppressive lægemidler såvel som ethvert andet lægemiddel, hvor brugen er begrænset til denne forskningsprotokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Cellavita-HD
Deltagerne vil modtage i alt 12 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 180. dag (i alt 4 cyklusser).
Biologisk: Cellavita-HD
Deltagerne vil modtage i alt 12 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 180. dag (i alt 4 cyklusser).
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opretholdelse af effektivitet på klinisk progression af sygdommen
Tidsramme: To år (hvert studiebesøg)
Opretholdelse af behandlingseffektivitet vil blive verificeret ved at sammenligne den samlede UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale)-score, der er registreret i slutningen af ​​den 24. måned af undersøgelsen, i forhold til baseline-score.
To år (hvert studiebesøg)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk neurologisk forværring i forhold til behandlingen med UHDRS
Tidsramme: To år
Den kliniske neurologiske forværring i løbet af behandlingen vil blive evalueret af specifik Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS-underskalaer (motorisk, adfærd, funktionel kapacitet og kognitivt domæne). Hvert specifikt domæne har 4 kategorier (fra 0 til 4). For motorisk subskala varierede scoren fra 0 til 124; Derfor indikerer højeste score mere alvorlig motorisk svækkelse. Kognitive operationer vurderes ved anvendelse af tre tests: verbal flydende test, Symbol Digit modalitetstest og Stroop Color Word-testen. For alle kognitive tests giver højeste score sig til bedre kognitive evner. Adfærdsvurderingsscore opnås ved at summere forskellige elementer relateret til sværhedsgraden af ​​psykiatriske symptomer. Højeste score indikerer større adfærdssvækkelse. Funktionsvurdering omfatter tre skalaer: en funktionel tjekliste, en uafhængighedsskala og en total funktionel kapacitetsvurdering. Den maksimale score på 25 point repræsenterer større funktionel kapacitet.
To år
BMI vurdering
Tidsramme: To år
BMI (Body Mass Index) vil blive evalueret gennem BMI-profilerne opnået under behandlingen for at evaluere ernæringsstatus.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller adfærd ved C-SSRS
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registreret gennem hele undersøgelsen i forhold til baseline-score. Den samlede score spænder fra 2 til 25, hvor et højere tal indikerer mere intense idéer og større risiko. Større dødelighed eller potentiel dødelighed af adfærden (godkendt på Behavior-subskalaen) indikerer øget risiko.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller adfærd fra HDS
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret gennem Suicidal Domain fra HDS (Hamilton Depression Scale) registreret gennem hele studiet i forhold til baseline-score. Score over 25 point karakteriserer alvorligt syge deprimerede patienter; scorer mellem 18 og 24 point, moderat deprimerede patienter; og scorer mellem 7 og 17 point, patienter med mild depression.
To år
CNS-vurdering ved MR (magnetisk resonansbilleddannelse)
Tidsramme: Et år
Huntingtons patienter har normalt MRI strukturelle abnormiteter, herunder kortikal atrofi og strukturelle ændringer i hvid substans. Ændringer efter produktadministration vil blive evalueret gennem statistisk sammenligning af CNS-vurderingen gennem magnetisk resonansbilleddannelse ved kortikale tykkelsesmålinger, volumener af forskellige hjernestrukturer, især de basale ganglier, med særlig opmærksomhed på caudat- og metaboliske ændringer identificeret i protonspektroskopi.
Et år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved administration af Cellavita-HD
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret ud fra de periodiske vurderinger, herunder kliniske og billeddiagnostiske undersøgelser. Enhver klinisk relevant ændring vil blive korrekt registreret og bedømt af Investigator i henhold til forventning, kausalitet, intensitet og sværhedsgrad samt den fortsatte behandlingsadministration.
To år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Azidus Brasil

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Registry Identifier: CAAE)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Det menes, at alle data efter dataanalysen og præsentationen for den nationale forskningsetiske kommission vil blive offentlige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger