Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická rozšiřující studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti podávání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou. (ADORE-EXT)

26. října 2022 aktualizováno: Azidus Brasil

Klinická rozšiřující studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního podání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili studie ADORE-DH.

Cellavita-HD je léčba kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu. Otevřená, jednorázová, prodloužená studie pro dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního podávání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastnili studie ADORE-DH.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato rozšířená studie bude zahrnovat subjekty, které se zúčastnily fáze II studie pro hodnocení reakce na dávku intravenózního podání Cellavita-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou (maximálně 35 subjektů). Protože se jedná o rozšířenou studii s otevřeným scénářem, subjekty obdrží maximální dávku testovanou v poslední klinické studii (ADORE-DH), odpovídající 6 x 10^6 buněk/rozsah hmotnosti pro každý plánovaný léčebný cyklus. Během 24 měsíců budou subjekty dostávat celkovou plánovanou dávku rozdělenou do tří podání na cyklus (2 x 10^6 buněk/rozsah hmotnosti), přičemž každé se bude podávat každých 30 dní. Zachování účinnosti intravenózního podávání přípravku Cellavita-HD v průběhu času na klinickou progresi Huntingtonovy choroby bude ověřeno porovnáním celkového skóre UHDRS na konci 24. měsíce studie s výchozím skóre. Sekundární důkazy účinnosti budou hodnoceny prostřednictvím dat funkčního stavu, celkové funkční kapacity, funkční nezávislosti, psychiatrických symptomů a kognice ze škály UHDRS. Dále budou vyhodnocena data související s klinickým zhoršením, změnou indexu tělesné hmotnosti (BMI), rizikem pokusu o sebevraždu a zlepšením neurologického obrazu. Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat výskyt a klasifikaci nežádoucích účinků, které subjekty během studie zažívaly.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

35

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazílie, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci studie fáze II (ADORE-DH), kteří vyjádří zájem o účast v období prodloužení a kteří mohou mít významný klinický přínos (motorická, kognitivní, behaviorální a funkční kapacita) podle posouzení zkoušejícího po intravenózní aplikaci přípravku Cellavita-HD;
  2. Poskytněte souhlas podepsáním dvou kopií formuláře informovaného souhlasu;
  3. Účastnice používající přijatelnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Maligní neoplazie v anamnéze;
  2. Prezentovat jakýkoli klinický a laboratorní stav nebo komorbiditu, která podle posouzení lékaře může ohrozit zdraví účastníka výzkumu a bránit mu v účasti na nástavbové studii;
  3. známá přecitlivělost na hodnocený přípravek a/nebo produkty hovězího původu;
  4. Účastník výzkumu, který se účastnil protokolů klinického hodnocení v posledních dvanácti (12) měsících, pokud se zkoušející nedomnívá, že z toho může mít přímý prospěch (usnesení CNS 251 ze 7. srpna 1997, bod III, podbod J);
  5. těhotná nebo kojící účastnice;
  6. Používání nebo předpokládané použití imunosupresivních léků, jakož i jakéhokoli jiného léku, jehož použití je omezeno na tento výzkumný protokol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cellavita-HD
Účastníci obdrží celkem 12 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 180 dní (celkem 4 cykly).
Biologický: Cellavita-HD
Účastníci obdrží celkem 12 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 180 dní (celkem 4 cykly).
Ostatní jména:
  • buněčná terapie, mezenchymální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zachování účinnosti na klinickou progresi onemocnění
Časové okno: Dva roky (každý studijní pobyt)
Udržení účinnosti léčby bude ověřeno porovnáním celkového skóre UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) registrovaného na konci 24. měsíce studie ve vztahu k výchozímu skóre.
Dva roky (každý studijní pobyt)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické neurologické zhoršení oproti léčbě UHDRS
Časové okno: Dva roky
Klinické neurologické zhoršení během léčby bude hodnoceno specifickou Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS subškály (motorika, chování, funkční kapacita a kognitivní doména). Každá konkrétní doména má 4 kategorie (od 0 do 4). Pro motorickou subškálu se skóre pohybovalo od 0 do 124; Proto nejvyšší skóre ukazuje na závažnější motorické postižení. Kognitivní operace jsou hodnoceny aplikací tří testů: test verbální plynulosti, test modalit Symbol Digit a test Stroop Color Word. U všech kognitivních testů se nejvyšší skóre promítá do lepší kognitivní schopnosti. Skóre hodnocení chování se získá sečtením různých položek souvisejících se závažností psychiatrických symptomů. Nejvyšší skóre ukazuje na větší poruchu chování. Funkční hodnocení zahrnuje tři škály: funkční kontrolní seznam, škála nezávislosti a hodnocení celkové funkční kapacity. Maximální skóre 25 bodů představuje větší funkční kapacitu.
Dva roky
Hodnocení BMI
Časové okno: Dva roky
BMI (Body Mass Index) bude vyhodnocen prostřednictvím profilů BMI získaných během léčby, aby se vyhodnotil stav výživy.
Dva roky
Riziko sebevražedných myšlenek a/nebo chování C-SSRS
Časové okno: Dva roky
Bude hodnocena Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registrovanou v průběhu studie ve vztahu k základnímu skóre. Celkové skóre se pohybuje od 2 do 25, přičemž vyšší číslo znamená intenzivnější představivost a větší riziko. Větší letalita nebo potenciální letalita chování (podporovaná na subškále Chování) ukazuje na zvýšené riziko.
Dva roky
Riziko sebevražedných myšlenek a/nebo chování u HDS
Časové okno: Dva roky
Bude vyhodnoceno prostřednictvím Suicidal Domain z HDS (Hamiltonova škála deprese) registrované v průběhu studie ve vztahu k základnímu skóre. Skóre nad 25 bodů charakterizuje těžce nemocné pacienty s depresí; skóre mezi 18 a 24 body, středně depresivní pacienti; a skóre mezi 7 a 17 body, pacienti s mírnou depresí.
Dva roky
Vyšetření CNS pomocí MRI (magnetická rezonance)
Časové okno: Jeden rok
Huntingtonovi pacienti normálně vykazují strukturální abnormality MRI, včetně kortikální atrofie a strukturálních změn bílé hmoty. Změny po podání přípravku budou hodnoceny prostřednictvím statistického srovnání hodnocení CNS pomocí magnetické rezonance při měření tloušťky kortikální kůry, objemů různých mozkových struktur, zejména bazálních ganglií, se zvláštním zřetelem na kaudát a metabolické změny identifikované v protonové spektroskopii.
Jeden rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost podávání Cellavita-HD
Časové okno: Dva roky
Bude hodnoceno z pravidelných hodnocení včetně klinických a zobrazovacích vyšetření. Jakákoli klinicky relevantní změna bude řádně zaznamenána a posouzena zkoušejícím podle očekávání, kauzality, intenzity a závažnosti, jakož i podle pokračujícího podávání léčby.
Dva roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azidus Brasil

Spolupracovníci

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Identifikátor registru: CAAE)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Popis plánu IPD

Předpokládá se, že po analýze dat a jejich předložení Národní komisi pro etiku výzkumu budou všechna data zveřejněna.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na Cellavita-HD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit