Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti genové terapie LYS-GM101 u pacientů s GM1 gangliosidózou

7. června 2023 aktualizováno: LYSOGENE

Otevřená studie adaptivního designu intracisternálního adenoasociovaného virového vektorového sérotypu rh.10 nesoucího cDNA lidské β-galaktosidázy pro léčbu GM1 gangliosidózy

LYS-GM101 je genová terapie pro GM1 gangliosidózu, která je určena k dodání funkční kopie genu GLB1 do centrálního nervového systému. Tato studie bude hodnotit ve dvoustupňovém adaptivním designu bezpečnost a účinnost léčby u subjektů s infantilní GM1 gangliosidózou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Gangliosidóza GM1 je fatální autozomálně recesivní onemocnění způsobené mutacemi v genu GLB1 vedoucími k akumulaci gangliosidu GM1 v neuronech a progresivní neurodegeneraci. Existují tři dětské podtypy: raně infantilní, pozdní infantilní a juvenilní. Jedná se o intervenční, multicentrickou, jednoramennou, dvoustupňovou studii adaptivního designu LYS-GM101, pro kterou je první fáze (1. etapa) určena pro hodnocení bezpečnosti (FIH) a druhá etapa (2. etapa) stanoví účinnost ve srovnání. k přirozené historii onemocnění. Účastníci s infantilní gangliosidózou GM1 dostanou jednu dávku LYS-GM101 intracisternální injekcí. Po dvouletém období hodnocení (hlavní část studie) bude každý účastník sledován po dobu dalšího tříletého dlouhodobého sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Armand-Trousseau, Centre de Référence des Maladies Lysosomales (CRML), Service de Neuropédiatrie
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza gangliosidózy GM1 založená na genotypizaci potvrzující mutace genu β-gal a/nebo dokumentovaný deficit enzymu β-gal laboratorním testováním
  • Děti s ranou infantilní GM1 gangliosidózou mladší 12 měsíců se schopností polykat
  • Děti s pozdní infantilní GM1 gangliosidózou mladší 3 let se schopností sedět

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná záchvatová porucha. Mohou být zahrnuti pacienti, kteří jsou stabilní na antikonvulzivní léčbě
  • Více než 40% atrofie mozku měřená pomocí MRI celkového objemu mozku při screeningu
  • Aktuální účast na klinickém hodnocení jiného hodnoceného léčivého přípravku
  • Minulá účast ve studii genové terapie
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu imunosupresivy
  • Přítomnost souběžného zdravotního stavu nebo anatomické abnormality vylučující lumbální punkci nebo intracisternální injekci
  • Přítomnost jakýchkoli trvalých položek (např. kovových rovnátek), které vylučují podstoupení MRI
  • Anamnéza zdravotního stavu gangliosidózy bez GM1, která by zmátla vědeckou přísnost nebo interpretaci výsledků
  • Vzácné a nesouvisející závažné komorbidity, např. Downův syndrom, intraventrikulární krvácení v novorozeneckém období, extrémně nízká porodní hmotnost (
  • Jakékoli očkování 1 měsíc před plánovanou imunosupresivní léčbou
  • Sérologie v souladu s expozicí HIV nebo v souladu s aktivní infekcí hepatitidou B nebo C
  • Laboratorní abnormality stupně 2 nebo vyšší pro jaterní funkční testy (LFT), bilirubin, kreatinin, hemoglobin, počet bílých krvinek (WBC), počet krevních destiček, protrombinový čas (PT) a parciální tromboplastinový čas (PTT), podle CTCAE v5. 0

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 8x10^12 vg/kg LYS-GM101
Subjekty dostanou jednu infuzi: 8x10^12 vg/kg LYS-GM101
Genetický: LYS-GM101
LYS-GM101 je adeno-asociovaný virový vektor sérotyp rh.10 (AAVrh.10) nesoucí gen lidské β-galaktosidázy, formulovaný jako injekční suspenze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Fyzikální vyšetření tělesného systému
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Fyzikální vyšetření podle tělesného systému: normální/abnormální a změna oproti předchozímu hodnocení
Až 6 měsíců (více návštěv)
1. fáze: Neurologické vyšetření
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Neurologické vyšetření: normální/abnormální motorická aktivita a koordinace a změna oproti předchozímu hodnocení
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Vitální funkce: změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Vitální funkce: změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Vitální funkce: změna tělesné teploty od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Vitální funkce: změna tělesné teploty od výchozí hodnoty
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Vitální funkce: změna diastolického a systolického krevního tlaku oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Vitální funkce: změna diastolického a systolického krevního tlaku oproti výchozí hodnotě
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Zobrazení: přítomnost krvácení po podání
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Zobrazení: přítomnost krvácení po podání
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Změna od výchozí hodnoty v parametrech biochemické laboratoře
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Změna od výchozí hodnoty v parametrech biochemické laboratoře
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Změna od výchozí hodnoty v koagulačních a hematologických laboratorních parametrech
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Změna od výchozí hodnoty v koagulačních a hematologických laboratorních parametrech
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a závažných nežádoucích účinků
Až 6 měsíců (více návštěv)
Fáze 1: Hodnocení humorální imunitní odpovědi měřením protilátek anti-AAV a anti-beta-galaktosidáza (ELISA) a buněčné imunitní odpovědi testem proliferace T-buněk specifickým pro beta-galaktosidázu
Časové okno: Až 6 měsíců (více návštěv)
Hodnocení humorální imunitní odpovědi měřením protilátek anti-AAV a anti-beta-galaktosidáza (ELISA) a buněčné imunitní odpovědi testem proliferace T-buněk specifickým pro beta-galaktosidázu
Až 6 měsíců (více návštěv)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce motoru
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Posuďte změnu motorické funkce od výchozí hodnoty pomocí nástrojů Hammersmith Infant Neurological Evaluation (HINE) nebo Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)
Až 2 roky (více návštěv)
MRI mozku
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Posuďte atrofii mozku a objem mozku
Až 2 roky (více návštěv)
Vývojové změny (VABS-II)
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Posuďte vývojovou změnu oproti výchozímu stavu pomocí nástroje Vineland Adaptive Behavior Scale-II-Expanded Interview (VABS-II)
Až 2 roky (více návštěv)
Vývojové změny (BSID-III nebo KABC-II)
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Posuďte vývojovou změnu od základní linie v nástrojích Bayley Scale of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) nebo Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
Až 2 roky (více návštěv)
Biomarkery krve a mozkomíšního moku (CSF) (beta-galaktosidáza)
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Vyhodnoťte změnu v aktivitě beta-galaktosidázy měřenou od výchozí hodnoty
Až 2 roky (více návštěv)
Biomarkery krve a mozkomíšního moku (CSF) (GM1 gangliosid)
Časové okno: Až 2 roky (více návštěv)
Vyhodnoťte změnu hladiny gangliosidů GM1 měřenou od výchozí hodnoty
Až 2 roky (více návštěv)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
LYSOGENE

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Operations, LYSOGENE

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P1-GM-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení