Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nonakog Alfa Profylaxe a léčba epizod krvácení u dříve léčených pacientů s hemofilií B

29. června 2022 aktualizováno: Pfizer

JEDNA ZEMĚ, MULTICENTER, OTEVŘENÁ A NERANDOMIZOVANÁ KLINICKÁ ZKOUŠKA S NENACOG ALFA PROFYLAXÍ A LÉČBA EPIZOD KRVÁCENÍ U DŘÍVE LÉČENÝCH PACIENTŮ SE STŘEDNĚ TĚŽKÝM AŽ TĚŽKÝM HEMOPHILEM B.8 DEE

Nonakog alfa je indikován pro kontrolu a prevenci hemoragických epizod a pro rutinní a chirurgickou profylaxi u pacientů s hemofilií B. Současná, multicentrická, otevřená, nerandomizovaná klinická studie v jedné zemi je studií po schválení, která má splnit Žádost Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) o doplňující informace týkající se použití nonakog alfa u indických subjektů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ≥12 let až ≤65 let s diagnózou vrozené středně těžké až těžké hemofilie B (aktivita FIX ≤2 %).
  2. Dokumentovaná historie nejméně 50 dnů expozice (ED) produktům obsahujícím FIX.
  3. Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt (nebo právně přijatelný zástupce, rodič (rodiče)/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie. U nezletilých mladších než věk zákonného souhlasu v Indii musí být kromě informovaného souhlasu rodičů zdokumentován souhlas zúčastněného dítěte pro věkové rozmezí 12 až 18 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza inhibitoru FIX nebo pozitivní testování inhibitoru (≥0,6 BU/ml) během screeningu. Klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na FIX.
  2. Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  3. Známá alergická reakce na křeččí proteiny.
  4. Přítomnost jakékoli krvácivé poruchy kromě hemofilie B.
  5. Účast na jiných studiích zahrnujících zkoumané léčivo (fáze 1-4) během 30 dnů před zahájením aktuální studie a/nebo během účasti ve studii.
  6. Plánovaná operace do 6 měsíců od zahájení studie.
  7. Nevhodné k účasti ve studii z jakéhokoli jiného důvodu, jak posoudil zkoušející; včetně jakékoli poruchy, s výjimkou stavů spojených s hemofilií B, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo dodržování protokolu.
  8. Subjekt (nebo zákonně přijatelný zástupce) není schopen porozumět studijním dokumentům a postupu studia.
  9. Imunokompromitovaní jedinci v důsledku infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (definované jako virová nálož vyšší nebo rovna 100 000 kopií/ml; a pro HIV+ subjekty: počet lymfocytů s klastrem diferenciace 4 pozitivních (CD4+) nižší nebo rovný 200/μl). Výsledky stavu HIV a počtu CD4+ lymfocytů lze získat při screeningu nebo z dostupných lékařských záznamů; výsledky nesmí být starší než 6 měsíců před screeningem.
  10. Subjekty, které jsou zaměstnanci výzkumného pracoviště přímo zapojeni do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího, subjekty, které byly dříve zařazeny do studie, nebo subjekty, které jsou zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojeni do provádění studie.
  11. Plánované použití jakéhokoli nestudovaného léku pro léčbu hemofilie (např. jiných látek nahrazujících faktory, bypassových látek nebo nefaktorové léčby [jako jsou inhibitory dráhy tkáňových faktorů]).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba Arm
Do léčebné větve, která bude dostávat Nonakog alfa, bude zařazeno alespoň dvacet pět vhodných mužských subjektů, dokud nenastane 16 dnů expozice (ED) nebo období až 8 týdnů léčby (podle toho, co nastane dříve).
Biologický: Nonakog alfa
Nonakog alfa je v Indii indikován k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií B (vrozený nedostatek faktoru IX).
Ostatní jména:
  • BeneFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří vyvinuli inhibitory faktoru IX (FIX).
Časové okno: Při návštěvě 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60)
Vývoj inhibitoru FIX byl definován jako titr inhibitoru >= 0,6 jednotek Bethesda na mililitr (BU/ml) potvrzený centrálním laboratorním testováním v průběhu studie.
Při návštěvě 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a lékařsky důležitými příhodami (MIE)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek; událost nemusí nutně mít příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním. SAE: AE vedoucí k některému z následujících výsledků/považovaných za významné z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční/dlouhodobá hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. MIE: jakýkoli potvrzený vývoj inhibitoru FIX (titr vyšší nebo rovný 0,6 BU/ml potvrzený centrálním laboratorním testováním), trombotické příhody (jakékoli příhody spojené s tvorbou krevní sraženiny včetně trombů spojených s katétrem a trombotických komplikací) nebo reakce přecitlivělosti (reakce z přecitlivělosti na přípravek FIX se symptomy, jako je kopřivka, kopřivka, tlak na hrudi, sípání, hypotenze a anafylaxe na základě posouzení zkoušejícího).
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. TEAE jsou příhody mezi první dávkou studovaného léčiva a až 116 dny, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Průměrná anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 88 dní
ABR: počet krvácivých epizod za rok. ABR pro každého účastníka = počet krvácení během trvání léčebného intervalu (TID)/(TID/365,25). Počet krvácení u každého účastníka pro ABR zahrnoval všechna nová krvácení (s jedinečným datem a časem zahájení), která vyžadovala léčbu nonakogem alfa během TID. TID=datum návštěvy 4 (3 až 10 dnů po poslední dávce) - datum návštěvy 2 (1. den) +1. U účastníků, kteří absolvovali návštěvu 4 po 3 (+7) dnech po poslední dávce v důsledku pandemie COVID-19, bylo místo data návštěvy 4 použito datum poslední dávky. U účastníků, kteří přerušili účast, datum poslední dávky / datum poslední studijní návštěvy (podle toho, co nastalo později) byla použita k nahrazení návštěvy 4.
Až 88 dní
Průměrná anualizovaná celková spotřeba faktoru (TFC) na účastníka
Časové okno: Až 88 dní
TFC na účastníka byl součtem celkového množství (v mezinárodních jednotkách [IU]) podaného pro každou infuzi pro každého účastníka. Anualizovaný TFC nonakog alfa byl odvozen pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce; Anualizovaný TFC = (TFC / trvání léčebného intervalu)*365,25. Trvání léčebného intervalu bylo vypočteno jako počet dnů počínaje návštěvou 2 ("den 1", za předpokladu, že byla podána infuze) až do návštěvy 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60).
Až 88 dní
Průměrná anualizovaná celková spotřeba faktoru (TFC) podle hmotnosti na účastníka
Časové okno: Až 88 dní
Celkové množství v mezinárodních jednotkách (IU) na kilogram podaný infuzí pro každou zaznamenanou infuzi bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru pro každého účastníka. Anualizovaný TFC = (TFC / trvání léčebného intervalu)*365,25. Doba trvání léčebného intervalu byla vypočtena jako datum návštěvy 4 - datum návštěvy 2 +1. Pokud datum návštěvy 4 – datum poslední dávky bylo > 10 dnů, bylo datum návštěvy 4 nahrazeno datem poslední dávky. Pokud datum návštěvy 4 chybělo (z důvodu přerušení nebo z jakéhokoli jiného důvodu), bylo datum návštěvy 4 nahrazeno datem poslední dávky nebo datem poslední návštěvy subjektu, podle toho, které bylo větší. Mezinárodní jednotka na kilogram = IU/kg.
Až 88 dní
Průměrný počet infuzí Nonacog Alfa použitých k léčbě každého krvácení
Časové okno: Až 88 dní
Počet infuzí nonakog alfa použitých k léčbě každého krvácení u účastníků byl vypočítán přidáním počáteční (na vyžádání) infuze ke všem následným (na vyžádání) infuzím pro stejné krvácení (stejné datum/čas zahájení krvácení). Léčba na vyžádání byla definována jako léčba používaná k léčbě epizody krvácení.
Až 88 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. června 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení