Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nonakog Alfa Profylaxe a léčba epizod krvácení u dříve léčených pacientů s hemofilií B

29. června 2022 aktualizováno: Pfizer

JEDNA ZEMĚ, MULTICENTER, OTEVŘENÁ A NERANDOMIZOVANÁ KLINICKÁ ZKOUŠKA S NENACOG ALFA PROFYLAXÍ A LÉČBA EPIZOD KRVÁCENÍ U DŘÍVE LÉČENÝCH PACIENTŮ SE STŘEDNĚ TĚŽKÝM AŽ TĚŽKÝM HEMOPHILEM B.8 DEE

Nonakog alfa je indikován pro kontrolu a prevenci hemoragických epizod a pro rutinní a chirurgickou profylaxi u pacientů s hemofilií B. Současná, multicentrická, otevřená, nerandomizovaná klinická studie v jedné zemi je studií po schválení, která má splnit Žádost Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) o doplňující informace týkající se použití nonakog alfa u indických subjektů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ≥12 let až ≤65 let s diagnózou vrozené středně těžké až těžké hemofilie B (aktivita FIX ≤2 %).
  2. Dokumentovaná historie nejméně 50 dnů expozice (ED) produktům obsahujícím FIX.
  3. Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt (nebo právně přijatelný zástupce, rodič (rodiče)/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie. U nezletilých mladších než věk zákonného souhlasu v Indii musí být kromě informovaného souhlasu rodičů zdokumentován souhlas zúčastněného dítěte pro věkové rozmezí 12 až 18 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza inhibitoru FIX nebo pozitivní testování inhibitoru (≥0,6 BU/ml) během screeningu. Klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na FIX.
  2. Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  3. Známá alergická reakce na křeččí proteiny.
  4. Přítomnost jakékoli krvácivé poruchy kromě hemofilie B.
  5. Účast na jiných studiích zahrnujících zkoumané léčivo (fáze 1-4) během 30 dnů před zahájením aktuální studie a/nebo během účasti ve studii.
  6. Plánovaná operace do 6 měsíců od zahájení studie.
  7. Nevhodné k účasti ve studii z jakéhokoli jiného důvodu, jak posoudil zkoušející; včetně jakékoli poruchy, s výjimkou stavů spojených s hemofilií B, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo dodržování protokolu.
  8. Subjekt (nebo zákonně přijatelný zástupce) není schopen porozumět studijním dokumentům a postupu studia.
  9. Imunokompromitovaní jedinci v důsledku infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (definované jako virová nálož vyšší nebo rovna 100 000 kopií/ml; a pro HIV+ subjekty: počet lymfocytů s klastrem diferenciace 4 pozitivních (CD4+) nižší nebo rovný 200/μl). Výsledky stavu HIV a počtu CD4+ lymfocytů lze získat při screeningu nebo z dostupných lékařských záznamů; výsledky nesmí být starší než 6 měsíců před screeningem.
  10. Subjekty, které jsou zaměstnanci výzkumného pracoviště přímo zapojeni do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího, subjekty, které byly dříve zařazeny do studie, nebo subjekty, které jsou zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojeni do provádění studie.
  11. Plánované použití jakéhokoli nestudovaného léku pro léčbu hemofilie (např. jiných látek nahrazujících faktory, bypassových látek nebo nefaktorové léčby [jako jsou inhibitory dráhy tkáňových faktorů]).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba Arm
Do léčebné větve, která bude dostávat Nonakog alfa, bude zařazeno alespoň dvacet pět vhodných mužských subjektů, dokud nenastane 16 dnů expozice (ED) nebo období až 8 týdnů léčby (podle toho, co nastane dříve).
Biologický: Nonakog alfa
Nonakog alfa je v Indii indikován k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií B (vrozený nedostatek faktoru IX).
Ostatní jména:
  • BeneFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří vyvinuli inhibitory faktoru IX (FIX).
Časové okno: Při návštěvě 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60)
Vývoj inhibitoru FIX byl definován jako titr inhibitoru >= 0,6 jednotek Bethesda na mililitr (BU/ml) potvrzený centrálním laboratorním testováním v průběhu studie.
Při návštěvě 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a lékařsky důležitými příhodami (MIE)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek; událost nemusí nutně mít příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním. SAE: AE vedoucí k některému z následujících výsledků/považovaných za významné z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční/dlouhodobá hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. MIE: jakýkoli potvrzený vývoj inhibitoru FIX (titr vyšší nebo rovný 0,6 BU/ml potvrzený centrálním laboratorním testováním), trombotické příhody (jakékoli příhody spojené s tvorbou krevní sraženiny včetně trombů spojených s katétrem a trombotických komplikací) nebo reakce přecitlivělosti (reakce z přecitlivělosti na přípravek FIX se symptomy, jako je kopřivka, kopřivka, tlak na hrudi, sípání, hypotenze a anafylaxe na základě posouzení zkoušejícího).
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. TEAE jsou příhody mezi první dávkou studovaného léčiva a až 116 dny, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 116 dnů)
Průměrná anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 88 dní
ABR: počet krvácivých epizod za rok. ABR pro každého účastníka = počet krvácení během trvání léčebného intervalu (TID)/(TID/365,25). Počet krvácení u každého účastníka pro ABR zahrnoval všechna nová krvácení (s jedinečným datem a časem zahájení), která vyžadovala léčbu nonakogem alfa během TID. TID=datum návštěvy 4 (3 až 10 dnů po poslední dávce) - datum návštěvy 2 (1. den) +1. U účastníků, kteří absolvovali návštěvu 4 po 3 (+7) dnech po poslední dávce v důsledku pandemie COVID-19, bylo místo data návštěvy 4 použito datum poslední dávky. U účastníků, kteří přerušili účast, datum poslední dávky / datum poslední studijní návštěvy (podle toho, co nastalo později) byla použita k nahrazení návštěvy 4.
Až 88 dní
Průměrná anualizovaná celková spotřeba faktoru (TFC) na účastníka
Časové okno: Až 88 dní
TFC na účastníka byl součtem celkového množství (v mezinárodních jednotkách [IU]) podaného pro každou infuzi pro každého účastníka. Anualizovaný TFC nonakog alfa byl odvozen pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce; Anualizovaný TFC = (TFC / trvání léčebného intervalu)*365,25. Trvání léčebného intervalu bylo vypočteno jako počet dnů počínaje návštěvou 2 ("den 1", za předpokladu, že byla podána infuze) až do návštěvy 4 (jakýkoli 1 den mezi dnem 52 až dnem 60).
Až 88 dní
Průměrná anualizovaná celková spotřeba faktoru (TFC) podle hmotnosti na účastníka
Časové okno: Až 88 dní
Celkové množství v mezinárodních jednotkách (IU) na kilogram podaný infuzí pro každou zaznamenanou infuzi bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru pro každého účastníka. Anualizovaný TFC = (TFC / trvání léčebného intervalu)*365,25. Doba trvání léčebného intervalu byla vypočtena jako datum návštěvy 4 - datum návštěvy 2 +1. Pokud datum návštěvy 4 – datum poslední dávky bylo > 10 dnů, bylo datum návštěvy 4 nahrazeno datem poslední dávky. Pokud datum návštěvy 4 chybělo (z důvodu přerušení nebo z jakéhokoli jiného důvodu), bylo datum návštěvy 4 nahrazeno datem poslední dávky nebo datem poslední návštěvy subjektu, podle toho, které bylo větší. Mezinárodní jednotka na kilogram = IU/kg.
Až 88 dní
Průměrný počet infuzí Nonacog Alfa použitých k léčbě každého krvácení
Časové okno: Až 88 dní
Počet infuzí nonakog alfa použitých k léčbě každého krvácení u účastníků byl vypočítán přidáním počáteční (na vyžádání) infuze ke všem následným (na vyžádání) infuzím pro stejné krvácení (stejné datum/čas zahájení krvácení). Léčba na vyžádání byla definována jako léčba používaná k léčbě epizody krvácení.
Až 88 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

24. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

24. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na Nonakog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit