Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registrovaná kohortová studie na FSHD1

23. srpna 2024 aktualizováno: Ning Wang, MD., PhD.

Registrovaná observační kohortová studie Facioskapulohumerální svalové dystrofie typu 1

Údaje, které mají být shromážděny, mají pomoci poskytovatelům zdravotní péče činit důležitá lékařská a finanční rozhodnutí týkající se FSHD1, a to prostřednictvím lepšího porozumění prevalenci, progresi a přirozené historii FSHD1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Čínský registr pacientů s FSHD1 je celostátní, populační, neintervenční, observační kohortová klinická studie všech věkových skupin geneticky potvrzených pacientů s FSHD1 z rodin (s alespoň 1 postiženým členem), shromažďující data retrospektivně při vstupu do studie a prospektivně během sledování. Údaje, které mají být shromážděny, mají pomoci poskytovatelům zdravotní péče činit důležitá lékařská a finanční rozhodnutí týkající se FSHD1, a to prostřednictvím lepšího porozumění prevalenci, progresi a přirozené historii FSHD1.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350005
        • Nábor
        • First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Kontakt:
          • Zhiqiang Wang
          • Telefonní číslo: 08659187982772 08659187982772
          • E-mail: fmuwzq@fjmu.edu.cn
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Zhiqiang Wang

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni geneticky potvrzení pacienti s FSHD1 z rodin (s alespoň 1 postiženým členem) v Číně, bez ohledu na věk. Tito pacienti s FSHD1 vykazovali alespoň jednu kontrahovanou D4Z4 repetice s 4qA-specifickým FSHD1-permisivním haplotypem, jehož diagnóza byla provedena ve Fujian Neuromedical Center (FNMC), nemocnici pro klinické genetické testy pro FSHD1 v Číně, aby se použil Southern blotting založený na PFGE.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy všech věkových skupin na začátku studie
  • Subjekty, s příznaky nebo bez nich, s genetickým potvrzením FSHD1 prostřednictvím Southern blottingu založeného na PFGE
  • Nesouvisející zdravé kontroly

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnout účast
  • Jiná nervosvalová onemocnění (jako je svalová dystrofie končetinového pletence nebo myotonická dystrofie)
  • Závažné systémové onemocnění (jako je onemocnění srdce, jater, ledvin nebo závažné duševní onemocnění)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Southern blotting na bázi PFGE
Časové okno: Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
Genetický test Southern blotting založený na PFGE byl proveden u těchto pacientů s klinickým podezřením na FSHD1 na základě rodiny jako celku. Vhodnými účastníky byli geneticky potvrzení pacienti, kteří vykazovali kontrakci na 1-10 D4Z4 repetic s 4qA-specifickým FSHD1-permisivním haplotypem.
Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
Klinické skóre FSHD
Časové okno: Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
Klinické skóre FSHD bylo použito k numerické definici klinické závažnosti facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSHD), které bylo rozděleno do šesti nezávislých sekcí, které hodnotí sílu a funkčnost (I) obličejových svalů (skóre od 0 do 2); (II) svaly pletence lopatky (bodované od 0 do 3); (III) svaly horní končetiny (bodováno od 0 do 2); (IV) distální svaly nohou (s hodnocením od 0 do 2); (V) svaly pánevního pletence (hodnocení od 0 do 5); a (VI) břišní svaly (hodnocení od 0 do 1).
Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Upravená stupnice Medical Research Council (MRC).
Časové okno: Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
K numerickému hodnocení svalové síly účastníků FSHD byla použita upravená škála Medical Research Council (MRC). Nejprve byly svaly testovány bilaterálně (pokud to bylo možné) ve standardizovaných pozicích se skóre manuálního testování svalů (MMT). Poté byla skóre MMT převedena na vypočítatelná data modifikované stupnice MRC.
Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
Formulář komplexního klinického hodnocení (CCEF)
Časové okno: Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let
Formulář komplexního klinického hodnocení (CCEF) z roku 2016 pro FSHD byl použit ke klasifikaci fenotypů: kategorie A , typičtí penetrující pacienti se svalovou slabostí obličeje i horní končetiny (podkategorie A1: těžká obličejová slabost; A2, středně těžká obličejová slabost; A3: pouze horní nebo slabost dolní části obličeje); kategorie B, atypickí penetrující pacienti (podkategorie B1, svalová slabost omezená na pletenec lopatky; B2, svalová slabost omezená na obličej); kategorie C, asymptomatičtí (podkategorie C1) nebo nepenetrující (podkategorie C2) pacienti; a kategorie D, subjekty s myopatickým fenotypem, který není konzistentní s kanonickým fenotypem FSHD.
Od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 20 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ning Wang, MD., PhD.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2001

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MRCTA,ECFAH of FMU [2020]026

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení