Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR u kojenců a malých dětí (BEGIN)

8. srpna 2024 aktualizováno: Sonya Heltshe

Prospektivní studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR u kojenců a malých dětí (studie BEGIN)

Jedná se o dvoudílnou, multicentrickou, prospektivní longitudinální, explorační studii vysoce účinných modulátorů transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy a jejich vlivu na děti s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o dvoudílnou, multicentrickou, prospektivní longitudinální, průzkumnou studii vysoce účinných modulátorů transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy a jejich vlivu u dětí s cystickou fibrózou (CF) na endokrinní růstové faktory a výšku, gastrointestinální funkce a střeva mikrobiom, funkce plic a respirační mikrobiom, funkce jater a slinivky břišní, chlorid potu, zánětlivé markery a zdraví kostí.

Celková délka studia se předpokládá 6 let. Část A bude prospektivní sekvenční studie k popisu přirozené historie hormonálních růstových faktorů v raném dětství a posouzení proveditelnosti dalších měření. V části A budou mít subjekty až 6 návštěv po dobu až 3 let.

Část B bude prospektivní longitudinální studie ke sledování účinků podávání buď ivakaftoru nebo elexacaftoru/tezakaftoru/ivakaftoru (elex/tez/iva) na růst. V části B budou mít subjekty jednu návštěvu „před ivakaftorem nebo elex/tez/iva“ během 30 dnů před zahájením terapie a pět návštěv „po ivakaftoru nebo elex/tez/iva“ během 24měsíčního období sledování.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

210

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Část A – děti s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy, které jsou mladší 5 let a nejsou léčeny ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem modulátorem CFTR

Část B – děti s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy, které jsou mladší 6 let (nebo se účastnily části A studie) s úmyslem zahájit léčbu modulátorem CFTR ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Část A:

    • Méně než 5 let při první studijní návštěvě.
    • Dokumentace diagnózy CF.

Část B:

  • Účastnil se části A NEBO ve věku méně než 6 let při první studijní návštěvě.
  • Dokumentace diagnózy CF.
  • CFTR mutace v souladu s FDA značenou indikací vysoce účinné modulátorové terapie (ivakaftor nebo elexacaftor/tezakaftor/ivakaftor).
  • Záměr lékaře předepsat ivakaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor.

Kritéria vyloučení:

  • Část A a část B:

Použití hodnoceného léku během 28 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Použití ivakaftoru nebo elexacaftoru/tezakaftoru/ivakaftoru během 180 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Užívání chronických perorálních kortikosteroidů během 28 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Část A
Děti s CF, které nejsou léčeny ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem modulátorem CFTR.
Část B
Děti s CF plánují zahájit terapii modulátorem CFTR ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem. Účastníci z kohorty části A této studie se mohou zapsat do kohorty podle části B, pokud se stanou způsobilými pro tyto modulátorové terapie CFTR a plánují je zahájit.
Lék: Ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
V části B schválený modulátor CFTR, jak je předepsáno na základě uvážení ošetřujícího lékaře – není diktováno vyšetřovateli BEGIN
Ostatní jména:
  • Kalydeco nebo Trikafta
  • Vertex (VX)-770 nebo VX-445/VX-661/VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Hmotnost-pro-věk z-skóre v průběhu času
Základní až 12 měsíců
Část A Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre výšky vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Z-skóre výšky pro věk v průběhu času
Základní až 12 měsíců
Část B Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna z-skóre hmotnosti pro věk od výchozí hodnoty
Základní až 12 měsíců
Část B Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna v z-skóre výšky pro věk od základní linie
Základní až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sonya Heltshe

Spolupracovníci

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Vrchní vyšetřovatel: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's
  • Vrchní vyšetřovatel: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. listopadu 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BEGIN-OB-19

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit