Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CAEL-101 u pacientů s Mayo stádiem IIIa AL amyloidózou

21. května 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby CAEL-101 a plazmatické dyskrazie versus léčba placebem a plazmatickou buněčnou dyskrasií při léčbě plazmatické buněčné dyskrazie Naivní pacienti s Mayo stádiem IIIa AL amyloidózou

AL (neboli lehký řetězec) amyloidózy začíná v kostní dřeni, kde se abnormální proteiny špatně skládají a vytvářejí volné lehké řetězce, které nelze rozložit. Tyto volné lehké řetězce se vážou a vytvářejí amyloidní fibrily, které se hromadí v extracelulárním prostoru orgánů a ovlivňují ledviny, srdce, játra, slezinu, nervový systém a trávicí trakt.

Primárním účelem této studie je zjistit, zda CAEL-101, monoklonální protilátka, která odstraňuje AL amyloidní depozita z tkání a orgánů, zlepšuje celkové přežití a zda je bezpečná a dobře tolerovaná u pacientů s AL amyloidózou stadia IIIa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická mezinárodní studie fáze 3 CAEL-101 v kombinaci s léčbou standardní péče (SoC) plazmatické dyskrazie (PCD) versus placebo kombinovaná s léčbou SoC PCD ve stadiu Mayo IIIa PCD léčba-naivní AL amyloidóza pacientů. Vzhledem k tomu, že se jedná o studii řízenou událostmi, bude studie zahrnuta, dokud nebude pozorováno alespoň 79 úmrtí. Přibližně 267 pacientů bude zařazeno s použitím randomizačního poměru 2:1. Průběžná analýza (IA) může být také provedena, pokud bylo pozorováno alespoň 75 % událostí. Pacienti v obou studijních intervenčních skupinách budou sledováni od randomizace do smrti z jakékoli příčiny nebo do konce studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
281

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Austrálie, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Austrálie, 4102
        • Research Site
  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Research Site
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francie, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Francie, 21079
        • Research Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Francie, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francie, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francie, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francie, 37044
        • Research Site
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japonsko, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japonsko, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japonsko, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonsko, 150-8935
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Research Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko, 01-748
        • Research Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Rusko
      • Saint Petersburg, Rusko, 197022
        • Research Site
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Research Site
  • Česko
      • Ostrava Poruba, Česko, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Česko, 12808
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Čína, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Čína, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Čína, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11528
        • Research Site
      • Rio, Řecko, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54636
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Španělsko, 33394
        • Research Site
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Research Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • AL amyloidóza stadium IIIa na základě evropské modifikace standardu Mayo Clinic Staging z roku 2004, kteří mají v době screeningu také NT-proBNP > 650 ng/l

  • Měřitelné hematologické onemocnění při screeningu definované alespoň jedním z následujících:

    1. Rozdíl mezi zapojeným/nezúčastněným volným lehkým řetězcem (dFLC) > 4 mg/dl nebo
    2. Zapojený volný lehký řetězec (iFLC) > 4 mg/dl s abnormálním poměrem Kappa/Lambda nebo
    3. Elektroforéza sérových proteinů (SPEP) m-spike > 0,5 g/dl

  • Histopatologická diagnóza amyloidózy založená na mikroskopii v polarizačním světle zeleného dvojlomného materiálu ve vzorcích tkání obarvených konžskou červení A potvrzení amyloidních depozit odvozených od AL alespoň jedním z následujících:

    1. Imunohistochemie/Imunofluorescence
    2. Hmotnostní spektrometrie popř
    3. Charakteristický vzhled elektronové mikroskopie/Imunoelektronová mikroskopie

  • Postižení srdce, jak je definováno:

    A. Zdokumentované klinické známky a symptomy podporující diagnózu srdečního selhání při potvrzené diagnóze AL amyloidózy při absenci alternativního vysvětlení srdečního selhání A b. Alespoň jedno z následujících: i. endomyokardiální biopsie prokazující AL srdeční amyloidózu nebo ii. Echokardiogram prokazující průměrnou tloušťku stěny levé komory (vypočtenou jako [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm v diastole při absenci jiných příčin (např. nebo iii. Srdeční magnetická rezonance (MRI) s gadoliniovou kontrastní látkou diagnostika srdeční amyloidózy

  • Plánovaná léčba první linie pro dyskrazii plazmatických buněk je režim na bázi cyklofosfamid-bortezomib-dexamethason (CyBorD) podávaný jako SoC
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít během screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od screeningu do alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce její terapie PCD, podle toho, co delší
  • Muži musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od Screeningu do alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce jeho terapie PCD, podle toho, co je delší

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Máte jakoukoli jinou formu amyloidózy než AL amyloidózu
  • Podstoupil předchozí léčbu AL amyloidózy nebo mnohočetného myelomu. Po získání laboratorních vzorků screeningu a před randomizací je povolena maximální expozice 2 týdny ošetření PCD na bázi CyBorD.

  • Má POEMS (dyskrazie plazmatických buněk s polyneuropatií, organomegalií, endokrinopatií, změny monoklonálních proteinů a kůže) syndrom nebo mnohočetný myelom definovaný jako klonální plazmatické buňky kostní dřeně > 10 % z biopsie kostní dřeně (provedené ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) nebo biopsií prokázaný (provedený ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) kostní nebo extramedulární plazmocytom A jeden nebo více z následujících znaků KRABA:

    A. Důkazy o poškození koncových orgánů, které lze připsat základní proliferativní poruše plazmatických buněk, konkrétně: i. Hyperkalcémie: sérový vápník > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) vyšší než horní hranice normy (ULN) nebo > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) NEBO ii. Renální insuficience: clearance kreatininu < 40 ml za minutu nebo sérový kreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dl) NEBO iii. Anémie: hodnota hemoglobinu > 20 g/l pod nejnižší hranicí normálu nebo hodnota hemoglobinu < 100 g/l NEBO iv. Kostní léze: jedna nebo více osteolytických lézí při zobrazovacích testech (prováděných ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF): rentgen skeletu, počítačová tomografie (CT) nebo pozitronová emisní tomografie (PET)/CT nebo MRI. Pokud kostní dřeň obsahuje < 10 % klonálních plazmatických buněk, je zapotřebí více než jedna kostní léze k odlišení od solitárního plazmocytomu s minimálním postižením dřeně NEBO b. Jakýkoli z následujících biomarkerů malignity: i. 60 % nebo více klonálních plazmatických buněk při vyšetření kostní dřeně NEBO ii. Více než jedna fokální léze na MRI o velikosti alespoň 5 mm nebo větší

  • Mít systolický krevní tlak vleže < 90 mmHg nebo symptomatickou ortostatickou hypotenzi, definovanou jako pokles systolického krevního tlaku ve stoje o > 30 mmHg navzdory lékařské léčbě (např. midodrin, fludrokortizony) bez deplece objemu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CAEL-101 v kombinaci s dyskrazií plazmatických buněk SoC
Studium je rozděleno do 2 částí, Primární studium a Otevřené rozšiřující studium. CAEL-101 se podává jako intravenózní (IV) infuze po dobu přibližně 2 hodin. Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců.
Lék: CAEL-101
Zkoumaný produkt, CAEL-101, je formulován jako sterilní kapalný roztok proteinu a pomocných látek pro ředění v zazátkované skleněné lahvičce na jedno použití. Každá 10ml lahvička obsahuje 300 mg CAEL-101 v koncentraci 30 mg/ml. CAEL-101 se ředí komerčně dostupným 0,9% normálním fyziologickým roztokem.
Ostatní jména:
  • Anselamimab
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexametazonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.
Ostatní jména:
  • Anselamimab
Komparátor placeba: Placebo kombinované s dyskrazií plazmatických buněk SoC
Pacienti randomizovaní k podávání placeba dostanou 0,9% normální fyziologický roztok v objemu ekvivalentním infuzi CAEL-101 (přibližně 250 ml). Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců.
Jiný: Placebo
Jako placebo bude použit komerčně dostupný 0,9% normální fyziologický roztok.
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexametazonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.
Ostatní jména:
  • Anselamimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Časové okno: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Časové okno: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Časové okno: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Časové okno: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Časové okno: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření N-terminálního pro b-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na NT-proBNP, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: NT-proBNP.
50 týdnů
Měření srdečního troponinu (cTnT) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na cTnT, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: cTnT.
50 týdnů
Měření C-reaktivního proteinu (CRP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na CRP, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: CRP.
50 týdnů
Měření aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na AST, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALT, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALP, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření rychlosti glomerulární filtrace ledvin
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na hladinu kreatinu, která se používá k výpočtu odhadu, kolik krve projde ledvinami. Rychlost filtrace glomerulů nad 60 ml/min je považována za normální.
50 týdnů
Měření sérového kreatininu
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na kreatinin, aby se určily změny během léčby, které odrážejí funkci ledvin.
50 týdnů
24hodinové měření bílkovin v moči
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu budou odebírány vzorky moči po dobu 24 hodin, aby se zjistilo, kolik bílkovin je ve vaší moči. Zvyšující se hladiny bílkovin svědčí o snížení funkce ledvin.
50 týdnů
Kvalita života (QoL) podle skóre škálované domény Short Form-36 (SF-36) v2
Časové okno: 50 týdnů
Vlastní dotazník obsahující 36 položek, který měří zdraví na funkční stav, pohodu a celkové hodnocení zdraví v 8 doménách. Dokončení vyžaduje přibližně 5 minut a používá škálované, ordinální odpovědi (např. Po celou dobu, Většinou, Hodně času atd.). Změny v různých oblastech mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Pětirozměrný zdravotní průzkum EuroQual (EQ-5D-5L™)
Časové okno: 50 týdnů
EQ-5D-5L™ je popisný systém hodnotící mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Pacienti jsou požádáni, aby označili stav každé z dimenzí výběrem jedné ze tří úrovní (žádné problémy, určité problémy a extrémní problémy). Odpovědi jsou sestaveny tak, aby vytvořily 5místné číslo, které popisuje zdravotní stav pacienta. EQ-5D-5L™ obsahuje vizuální analogovou stupnici pro pacienta k hodnocení jeho zdraví, která odráží pacientovo posouzení jeho vlastního zdraví. Změny v různých dimenzích mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Měření plazmatických hladin CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na plazmatické hladiny CAEL-101, aby se určilo, kolik je v krvi a jak dlouho v krvi zůstává.
50 týdnů
Stanovení imunogenicity CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
Bude testována přítomnost protilátek proti lékům, a pokud jsou přítomny, další hodnocení potvrdí pozitivitu na protilátky proti léku a určí specificitu, neutralizační schopnost, buněčně zprostředkovanou imunitní odpověď a korelaci s klinickými odpověďmi. Tyto údaje pomohou při celkovém hodnocení léčby.
50 týdnů
Posouzení omezení při fyzické aktivitě
Časové okno: 50 týdnů
Pacienti budou hodnoceni podle funkční klasifikace NYHA. Funkční klasifikace NYHA klasifikuje pacienty do jedné ze čtyř kategorií na základě jejich omezení během fyzické aktivity; omezení/symptomy se týkají normálního dýchání a různého stupně dušnosti a/nebo bolesti při angíně.
50 týdnů
Měření rozdílu zapojených/nezapojených volných lehkých řetězců (dFLC) v krvi
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na dFLC, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: dFLC
50 týdnů
Změny amyloidní zátěže srdce, jater a sleziny
Časové okno: 50 týdnů
Posoudit změny v amyloidní zátěži srdce, jater a sleziny měřené změnami na magnetické rezonanci (MRI). Snížení množství amyloidu svědčí o zlepšení.
50 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAEL101-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Každému pacientovi bude po podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) přidělen jedinečný identifikátor. Čísla pacientů nebudou změněna. Jakékoli záznamy o pacientech nebo datové sady předané sponzorovi musí obsahovat pouze jedinečný identifikátor a nesmí obsahovat jména pacientů ani žádné informace, které by umožnily pacienta identifikovat. Pacienti budou informováni, že jejich osobní údaje související se studií bude sponzor používat v souladu s místními zákony na ochranu údajů a že jejich lékařské záznamy mohou být přezkoumány zástupci sponzora, institucionální kontrolní komise (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC). ) členy a inspektory z regulačních orgánů. Monitorující studie zkontrolují všechny dokumenty a záznamy, které musí zkoušející udržovat pro tuto studii.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení