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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 bei Patienten mit AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIa

21. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 und Plasmazelldyskrasiebehandlung im Vergleich zu Placebo und Plasmazelldyskrasiebehandlung bei Plasmazelldyskrasie-behandlungsnaiven Patienten mit AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIa

Die AL-Amyloidose (oder Leichtketten-Amyloidose) beginnt im Knochenmark, wo abnormale Proteine ​​fehlgefaltet werden und freie Leichtketten bilden, die nicht abgebaut werden können. Diese freien Leichtketten verbinden sich zu Amyloidfibrillen, die sich im extrazellulären Raum von Organen ansammeln und die Nieren, das Herz, die Leber, die Milz, das Nervensystem und den Verdauungstrakt beeinträchtigen.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin festzustellen, ob CAEL-101, ein monoklonaler Antikörper, der AL-Amyloidablagerungen aus Geweben und Organen entfernt, das Gesamtüberleben verbessert und bei Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IIIa sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische internationale Phase-3-Studie zu CAEL-101 in Kombination mit einer Standard-of-Care (SoC)-Behandlung mit Plasmazelldyskrasie (PCD) im Vergleich zu Placebo in Kombination mit einer SoC-PCD-Behandlung bei behandlungsnaiver AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIa mit PCD Patienten. Da es sich um eine ereignisgesteuerte Studie handelt, wird die Studie aufgenommen, bis mindestens 79 Todesfälle beobachtet wurden. Ungefähr 267 Patienten werden mit einem Randomisierungsverhältnis von 2:1 aufgenommen. Eine Interimsanalyse (IA) kann auch durchgeführt werden, wenn mindestens 75 % der Ereignisse beobachtet wurden. Patienten in beiden Studieninterventionsgruppen werden von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache oder bis zum Ende der Studie nachbeobachtet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
281

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Australien, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Research Site
  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Research Site
      • Beijing, China, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, China, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, China, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Deutschland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Research Site
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Research Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankreich, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankreich, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Research Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Research Site
      • Rio, Griechenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 54636
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japan, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japan, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Russland
      • Saint Petersburg, Russland, 197022
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanien, 33394
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Research Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Research Site
  • Tschechien
      • Ostrava Poruba, Tschechien, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Tschechien, 12808
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Research Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • AL-Amyloidose im Stadium IIIa basierend auf der europäischen Modifikation des Mayo-Klinik-Standard-Staging von 2004, die zum Zeitpunkt des Screenings auch NT-proBNP > 650 ng/l aufweisen

  • Messbare hämatologische Erkrankung beim Screening, wie durch mindestens eine der folgenden Definitionen definiert:

    1. Beteiligte/unbeteiligte freie Leichtkettendifferenz (dFLC) > 4 mg/dL oder
    2. Beteiligte freie Leichtkette (iFLC) > 4 mg/dL mit anormalem Kappa/Lambda-Verhältnis oder
    3. Serumproteinelektrophorese (SPEP) m-Spike > 0,5 g/dL

  • Histopathologische Diagnose einer Amyloidose basierend auf Polarisationslichtmikroskopie von grünem doppelbrechendem Material in Kongorot gefärbten Gewebeproben UND Bestätigung von AL-abgeleiteten Amyloidablagerungen durch mindestens eine der folgenden:

    1. Immunhistochemie/Immunfluoreszenz
    2. Massenspektrometrie bzw
    3. Charakteristisches Aussehen im Elektronenmikroskop/Immunelektronenmikroskopie

  • Herzbeteiligung wie definiert durch:

    a. Dokumentierte klinische Anzeichen und Symptome, die eine Diagnose einer Herzinsuffizienz im Rahmen einer bestätigten Diagnose einer AL-Amyloidose unterstützen, wenn keine alternative Erklärung für eine Herzinsuffizienz vorliegt UND b. Mindestens eines der folgenden: i. Endomyokardbiopsie mit Nachweis einer kardialen AL-Amyloidose oder ii. Echokardiogramm mit einer mittleren linksventrikulären Wanddicke (berechnet als [IVSd+LPWd]/2) von > 12 mm zur Diastole ohne andere Ursachen (z. B. schwere Hypertonie, Aortenstenose), die den Grad der Wandverdickung angemessen erklären würde oder iii. Kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) mit Gadolinium-Kontrastmittel zur Diagnose einer kardialen Amyloidose

  • Die geplante Erstlinienbehandlung für Plasmazelldyskrasie ist ein Cyclophosphamid-Bortezomib-Dexamethason (CyBorD)-basiertes Regime, das als SoC verabreicht wird
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen während des Screenings einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, eine hochwirksame Empfängnisverhütung vom Screening bis mindestens 5 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments oder 12 Monate nach der letzten Dosis ihrer PCD-Therapie anzuwenden, je nachdem, was ist länger
  • Männer müssen chirurgisch steril sein oder sich bereit erklären, eine hochwirksame Empfängnisverhütung vom Screening bis mindestens 5 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments oder 12 Monate nach der letzten Dosis seiner PCD-Therapie anzuwenden, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine andere Form von Amyloidose als AL-Amyloidose
  • Erhaltene vorherige Therapie für AL-Amyloidose oder multiples Myelom. Eine maximale Exposition von 2 Wochen einer CyBorD-basierten PCD-Behandlung nach Erhalt der Screening-Laborproben und vor der Randomisierung ist zulässig.

  • Hat ein POEMS-Syndrom (Plasmazelldyskrasie mit Polyneuropathie, Organomegalie, Endokrinopathie, monoklonalem Protein und Hautveränderungen) oder ein multiples Myelom, definiert als klonale Knochenmarkplasmazellen > 10 % aus einer Knochenmarkbiopsie (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung der ICF) oder durch Biopsie nachgewiesenes (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung des ICF) knöchernes oder extramedulläres Plasmozytom UND eines oder mehrere der folgenden CRAB-Merkmale:

    a. Nachweis einer Endorganschädigung, die der zugrunde liegenden proliferativen Erkrankung der Plasmazellen zugeschrieben werden kann, insbesondere: i. Hyperkalzämie: Serumkalzium > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) höher als die obere Normgrenze (ULN) oder > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) ODER ii. Niereninsuffizienz: Kreatinin-Clearance < 40 ml pro Minute oder Serum-Kreatinin > 177 mol/l (> 2 mg/dl) ODER iii. Anämie: Hämoglobinwert > 20 g/L unter der niedrigsten Normgrenze oder Hämoglobinwert < 100 g/L ODER iv. Knochenläsionen: Eine oder mehrere osteolytische Läsionen bei Bildgebungstests (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung der ICF): Skelettradiographie, Computertomographie (CT) oder Positronenemissionstomographie (PET)/CT oder MRT. Wenn das Knochenmark < 10 % klonale Plasmazellen enthält, ist mehr als eine Knochenläsion erforderlich, um von einem solitärem Plasmozytom mit minimaler Knochenmarksbeteiligung zu unterscheiden ODER b. Einer der folgenden Biomarker für Malignität: i. 60 % oder mehr klonale Plasmazellen bei der Knochenmarkuntersuchung ODER ii. Mehr als eine fokale Läsion im MRT, die mindestens 5 mm groß ist

  • Haben Sie einen systolischen Blutdruck im Liegen < 90 mmHg oder eine symptomatische orthostatische Hypotonie, definiert als eine Abnahme des systolischen Blutdrucks beim Stehen von > 30 mmHg trotz medizinischer Behandlung (z. B. Midodrin, Fludrocortison) ohne Volumenmangel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CAEL-101 kombiniert mit SoC-Plasmazelldyskrasie
Die Studie gliedert sich in zwei Teile, die Primärstudie und die Open-Label-Erweiterungsstudie. CAEL-101 wird als intravenöse (IV) Infusion über etwa 2 Stunden verabreicht. Es ist geplant, dass alle Patienten ihre doppelblinde Behandlung fortsetzen, bis der letzte Patient in die Studie randomisiert wird, plus 18 Monate.
Arzneimittel: CAEL-101
Das Prüfprodukt, CAEL-101, ist als sterile flüssige Lösung aus Protein und Hilfsstoffen zur Verdünnung in einem verschlossenen Glasfläschchen zum Einmalgebrauch formuliert. Jedes 10-ml-Fläschchen enthält 300 mg CAEL-101 in einer Konzentration von 30 mg/ml. CAEL-101 wird mit im Handel erhältlicher 0,9 % normaler Kochsalzlösung verdünnt.
Andere Namen:
  • Anselamimab
Arzneimittel: Behandlung mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (CyBorD).
Gemäß institutionellem Pflegestandard.
Andere Namen:
  • Anselamimab
Placebo-Komparator: Placebo kombiniert mit SoC-Plasmazelldyskrasie
Patienten, die nach dem Zufallsprinzip ein Placebo erhalten, erhalten 0,9 % normale Kochsalzlösung in einem Volumen, das einer CAEL-101-Infusion (ca. 250 ml) entspricht. Es ist geplant, dass alle Patienten ihre doppelblinde Behandlung fortsetzen, bis der letzte Patient in die Studie randomisiert wird, plus 18 Monate.
Sonstiges: Placebo
Als Placebo wird im Handel erhältliche 0,9%ige normale Kochsalzlösung verwendet.
Arzneimittel: Behandlung mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (CyBorD).
Gemäß institutionellem Pflegestandard.
Andere Namen:
  • Anselamimab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Zeitfenster: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Zeitfenster: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Zeitfenster: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Zeitfenster: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Zeitfenster: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Zeitfenster: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Zeitfenster: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Zeitfenster: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung des N-terminalen natriuretischen Peptids vom Pro-b-Typ (NT-proBNP) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf NT-proBNP untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen durch eine Zunahme oder Abnahme der Amyloidose-bezogenen Biomarker: NT-proBNP.
50 Wochen
Messung von kardialem Troponin (cTnT) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf cTnT untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch verringerte Amyloidose zu beurteilen, gemessen anhand von Veränderungen der mit Amyloidose in Zusammenhang stehenden Biomarker: cTnT.
50 Wochen
Messung des C-reaktiven Proteins (CRP) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf CRP untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen an Veränderungen der mit Amyloidose in Verbindung stehenden Biomarker: CRP.
50 Wochen
Messung der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf AST untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf ALT untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der alkalischen Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf ALP untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der glomerulären Filtrationsrate der Niere
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf den Kreatinspiegel getestet, der verwendet wird, um eine Schätzung zu berechnen, wie viel Blut durch die Niere gefiltert wird. Eine Filtrationsrate der Glomeruli über 60 ml/min gilt als normal.
50 Wochen
Messung des Serumkreatinins
Zeitfenster: 50 Wochen
Bei jedem Probanden wird eine Blutprobe auf Kreatinin untersucht, um Veränderungen während der Behandlung festzustellen, die die Nierenfunktion widerspiegeln.
50 Wochen
24-Stunden-Urin-Proteinmessung
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden werden über einen Zeitraum von 24 Stunden Urinproben gesammelt, um festzustellen, wie viel Protein in Ihrem Urin ist. Steigende Proteinspiegel deuten auf eine abnehmende Nierenfunktion hin.
50 Wochen
Lebensqualität (QoL) nach Short Form-36 (SF-36) v2 skalierten Domänenwerten
Zeitfenster: 50 Wochen
Ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 36 ​​Items, der die Gesundheit in Bezug auf den funktionellen Status, das Wohlbefinden und die Gesamtbewertung der Gesundheit in 8 Bereichen misst. Das Ausfüllen dauert ungefähr 5 Minuten und verwendet skalierte, ordinale Antworten (z. B. die ganze Zeit, meistens, ziemlich oft usw.). Änderungen in den verschiedenen Bereichen können helfen, den Nutzen oder die Herausforderungen der Krankheit und Ihrer Behandlung einzuschätzen.
50 Wochen
EuroQual 5-dimensionale Gesundheitsumfrage (EQ-5D-5L™)
Zeitfenster: 50 Wochen
Der EQ-5D-5L™ ist ein beschreibendes System zur Bewertung von Mobilität, Selbstversorgung, üblichen Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Die Patienten werden gebeten, den Status jeder der Dimensionen anzugeben, indem sie eine der drei Ebenen auswählen (keine Probleme, einige Probleme und extreme Probleme). Die Antworten werden zusammengestellt, um eine 5-stellige Zahl zu erstellen, die den Gesundheitszustand des Patienten beschreibt. Der EQ-5D-5L™ enthält eine visuelle Analogskala, mit der der Patient seinen Gesundheitszustand einschätzen kann, die die Einschätzung des Patienten über seinen eigenen Gesundheitszustand widerspiegelt. Änderungen in den verschiedenen Dimensionen können dabei helfen, den Nutzen oder die Herausforderungen der Krankheit und Ihrer Behandlung einzuschätzen.
50 Wochen
Messung der Plasmaspiegel von CAEL-101
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf die Plasmaspiegel von CAEL-101 untersucht, um festzustellen, wie viel sich im Blut befindet und wie lange es im Blut verbleibt.
50 Wochen
Bestimmung der Immunogenität von CAEL-101
Zeitfenster: 50 Wochen
Das Vorhandensein von Anti-Drogen-Antikörpern wird getestet und, falls vorhanden, wird eine weitere Bewertung die Positivität für Anti-Drogen-Antikörper bestätigen und die Spezifität, Neutralisierungsfähigkeit, zellvermittelte Immunantwort und Korrelation mit klinischen Reaktionen bestimmen. Diese Daten helfen bei der Beurteilung der Gesamtbehandlung.
50 Wochen
Einschätzung der Einschränkung bei körperlicher Aktivität
Zeitfenster: 50 Wochen
Die Patienten werden auf die NYHA-Funktionsklassifikation untersucht. Die NYHA-Funktionsklassifikation klassifiziert Patienten in eine von vier Kategorien, basierend auf ihren Einschränkungen bei körperlicher Aktivität; Die Einschränkungen/Symptome beziehen sich auf eine normale Atmung und unterschiedliche Grade von Kurzatmigkeit und/oder Angina pectoris.
50 Wochen
Messung der Differenz zwischen beteiligten und unbeteiligten freien Leichtketten (dFLC) im Blut
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf dFLC untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen durch eine Zunahme oder Abnahme der Amyloidose-bezogenen Biomarker: dFLC
50 Wochen
Veränderungen der Amyloidbelastung von Herz, Leber und Milz
Zeitfenster: 50 Wochen
Um Veränderungen in der Amyloidbelastung von Herz, Leber und Milz zu beurteilen, gemessen anhand von Veränderungen in der Magnetresonanztomographie (MRT). Eine Verringerung der Amyloidlast weist auf eine Verbesserung hin.
50 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CAEL101-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Jedem Patienten wird nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) eine eindeutige Kennung zugewiesen. Patientennummern werden nicht neu vergeben. An den Sponsor übertragene Patientenakten oder Datensätze dürfen nur die eindeutige Kennung enthalten und dürfen keine Patientennamen oder Informationen enthalten, die den Patienten identifizierbar machen würden. Die Patienten werden darüber informiert, dass ihre persönlichen studienbezogenen Daten vom Sponsor in Übereinstimmung mit den lokalen Datenschutzgesetzen verwendet werden und dass ihre Krankenakten von Vertretern des Sponsors, des Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC ) Mitgliedern und von Inspektoren der Regulierungsbehörden. Studienmonitore prüfen alle Dokumente und Aufzeichnungen, die vom Prüfarzt für diese Studie geführt werden müssen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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