Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CAEL-101:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Mayo-vaiheen IIIa AL-amyloidoosi

torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus CAEL-101:n ja plasmasoludyskrasian hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna lumelääkkeeseen ja plasmasoludyskrasian hoitoon potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa Mayo-vaiheen IIIa AL-amyloidoosia sairastavilla potilailla

AL (tai kevytketju) amyloidoosi alkaa luuytimestä, jossa epänormaalit proteiinit laskostuvat väärin ja muodostavat vapaita kevytketjuja, joita ei voida hajottaa. Nämä vapaat kevytketjut sitoutuvat yhteen muodostaen amyloidifibrillejä, jotka kerääntyvät elinten solunulkoiseen tilaan vaikuttaen munuaisiin, sydämeen, maksaan, pernaan, hermostoon ja ruoansulatuskanavaan.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko CAEL-101, monoklonaalinen vasta-aine, joka poistaa AL-amyloidikertymiä kudoksista ja elimistä, parantaa kokonaiseloonjäämistä ja onko se turvallinen ja hyvin siedetty potilailla, joilla on vaiheen IIIa AL-amyloidoosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu monikeskustutkimus, kansainvälinen vaiheen 3 CAEL-101-tutkimus yhdistettynä normaalihoitoon (SoC) plasmasolujen dyskrasian (PCD) hoitoon verrattuna plaseboon yhdistettynä SoC PCD -hoitoon Mayo-vaiheen IIIa PCD-hoitoa saamattomassa AL-amyloidoosissa. potilaita. Koska tämä on tapahtumalähtöinen tutkimus, tutkimukseen osallistuu, kunnes vähintään 79 kuolemantapausta on havaittu. Noin 267 potilasta otetaan mukaan satunnaistussuhteella 2:1. Välianalyysi (IA) voidaan myös tehdä, kun vähintään 75 % tapahtumista on havaittu. Molempien tutkimusinterventioryhmien potilaita seurataan satunnaistamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai tutkimuksen loppuun asti.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
281

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Australia, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Research Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brasilia, 41253-190
        • Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Espanja, 33394
        • Research Site
      • Granada, Espanja, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Espanja, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Espanja, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • Research Site
      • Seville, Espanja, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Espanja, 46009
        • Research Site
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06591
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Research Site
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Research Site
  • Japani
      • Fukushima, Japani, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japani, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japani, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japani, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japani, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japani, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japani, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japani, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Kiina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kiina, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Kiina, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Kiina, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Kiina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kiina, 430022
        • Research Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11528
        • Research Site
      • Rio, Kreikka, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Kreikka, 54636
        • Research Site
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Puola, 01-748
        • Research Site
  • Ranska
      • Caen, Ranska, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Ranska, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Ranska, 21079
        • Research Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Ranska, 13009
        • Research Site
      • Paris, Ranska, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Ranska, 31100
        • Research Site
      • Tours, Ranska, 37044
        • Research Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Research Site
      • Essen, Saksa, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Saksa, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Research Site
  • Tšekki
      • Ostrava Poruba, Tšekki, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Tšekki, 12808
        • Research Site
  • Venäjä
      • Saint Petersburg, Venäjä, 197022
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • AL-amyloidoosin vaihe IIIa, joka perustuu vuoden 2004 Mayo Clinic Staging -standardin eurooppalaiseen modifikaatioon, joilla on myös NT-proBNP > 650 ng/l seulonnan aikana

  • Mitattavissa oleva hematologinen sairaus seulonnassa, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista:

    1. Mukana/osallistumaton vapaan kevytketjun ero (dFLC) > 4 mg/dl tai
    2. Mukana oleva vapaa kevyt ketju (iFLC) > 4 mg/dl ja epänormaali kappa/lambda-suhde tai
    3. Seerumin proteiinielektroforeesin (SPEP) m-piikki > 0,5 g/dl

  • Amyloidoosin histopatologinen diagnoosi, joka perustuu vihreän kaksinkertaisen heijastavan materiaalin polarisoivaan valomikroskopiaan Kongon punaiseksi värjätyissä kudosnäytteissä JA AL-peräisten amyloidikerrostumien vahvistamiseen vähintään yhdellä seuraavista:

    1. Immunohistokemia/immunofluoresenssi
    2. Massaspektrometria tai
    3. Tyypillinen elektronimikroskopian ulkonäkö/Immunoelektronimikroskooppi

  • Sydämen osallistuminen määritellyllä tavalla:

    a. Dokumentoidut kliiniset merkit ja oireet, jotka tukevat sydämen vajaatoiminnan diagnoosia vahvistetun AL-amyloidoosidiagnoosin yhteydessä, jos sydämen vajaatoiminnalle ei ole vaihtoehtoista selitystä, JA b. Ainakin yksi seuraavista: i. Endomyokardiaalinen biopsia, joka osoittaa AL-sydämen amyloidoosin tai ii. Ekokardiogrammi, joka osoittaa vasemman kammion keskimääräisen seinämän paksuuden (laskettuna [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm diastolessa ilman muita syitä (esim. vaikea verenpaine, aorttastenoosi), mikä selittäisi riittävästi seinämän paksunemisen astetta. tai iii. Sydämen magneettikuvaus (MRI) gadoliinivarjoaineella, joka diagnosoi sydämen amyloidoosi

  • Plasmasolujen dyskrasian suunniteltu ensilinjan hoito on syklofosfamidi-bortetsomibi-deksametasoni (CyBorD) -pohjainen hoito-ohjelma, joka annetaan SoC:na
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnan aikana, ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta vähintään 5 kuukautta viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta tai 12 kuukautta viimeisen PCD-hoidon annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on kauemmin
  • Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta vähintään 5 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen tai 12 kuukautta hänen PCD-hoidon viimeisestä annoksesta sen mukaan, kumpi on pidempi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on jokin muu amyloidoosimuoto kuin AL-amyloidoosi
  • Sai aikaisempaa hoitoa AL-amyloidoosiin tai multippeihin myeloomaan. Enimmäisaltistus CyBorD-pohjaiselle PCD-hoidolle on 2 viikkoa sen jälkeen, kun seulontalaboratorionäytteet on saatu ja ennen satunnaistamista.

  • Onko hänellä POEMS-oireyhtymä (plasmasolujen dyskrasia polyneuropatialla, organomegalialla, endokrinopatialla, monoklonaalisten proteiinien ja ihon muutoksilla) tai multippeli myelooma, joka on määritelty klonaalisista luuytimen plasmasoluista > 10 % luuytimen biopsiasta (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista) tai biopsialla todistettu (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista) luinen tai ekstramedullaarinen plasmasytooma JA yksi tai useampi seuraavista CRAB-ominaisuuksista:

    a. Todisteet pääteelinvauriosta, jonka voidaan katsoa johtuvan taustalla olevasta plasmasolujen lisääntymishäiriöstä, erityisesti: i. Hyperkalsemia: seerumin kalsium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) korkeampi kuin normaalin yläraja (ULN) tai > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) TAI ii. Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma < 40 ml/min tai seerumin kreatiniini > 177 mol/L (> 2 mg/dL) TAI iii. Anemia: hemoglobiiniarvo > 20 g/l normaalin alimman rajan alapuolella tai hemoglobiiniarvo < 100 g/l TAI iv. Luuvauriot: yksi tai useampi osteolyyttinen leesio kuvantamiskokeissa (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista): luuston röntgenkuvaus, tietokonetomografia (CT) tai positroniemissiotomografia (PET)/CT tai MRI. Jos luuytimessä on < 10 % klonaalisia plasmasoluja, tarvitaan useampi kuin yksi luuleesio, jotta se voidaan erottaa yksittäisestä plasmasytoomasta, jossa luuytimen osallisuus on vähäistä TAI b. Mikä tahansa seuraavista pahanlaatuisuuden biomarkkereista: i. 60 % tai enemmän klonaalisia plasmasoluja luuydintutkimuksessa TAI ii. Useampi kuin yksi fokaalinen vaurio magneettikuvauksessa, joka on kooltaan vähintään 5 mm

  • Sinulla on makuuasennossa alle 90 mmHg systolinen verenpaine tai oireinen ortostaattinen hypotensio, joka määritellään systolisen verenpaineen laskuksi seistessä > 30 mmHg lääkehoidosta (esim. midodriini, fludrokortisonit) huolimatta tilavuusvajeen puuttuessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: CAEL-101 yhdistettynä SoC-plasmasolujen dyskrasiaan
Tutkimus on jaettu kahteen osaan, perustutkimukseen ja avoimeen laajennustutkimukseen. CAEL-101 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona noin 2 tunnin aikana. On suunniteltu, että kaikki potilaat jatkavat kaksoissokkohoitoaan, kunnes viimeinen potilas on satunnaistettu tutkimukseen plus 18 kuukautta.
Lääke: CAEL-101
Tutkimustuote, CAEL-101, on formuloitu steriiliksi nestemäiseksi liuokseksi, jossa on proteiinia ja apuaineita laimentamista varten kertakäyttöisessä, tulpalla suljetussa lasipullossa. Jokainen 10 ml:n injektiopullo sisältää 300 mg CAEL-101:tä pitoisuutena 30 mg/ml. CAEL-101 laimennetaan kaupallisesti saatavalla 0,9 % normaalilla suolaliuoksella.
Muut nimet:
  • Anselamimabi
Lääke: syklofosfamidi, bortetsomibi ja deksametasoni (CyBorD)
Laitoshoidon standardin mukaan.
Muut nimet:
  • Anselamimabi
Placebo Comparator: Plasebo yhdistettynä SoC-plasmasolujen dyskrasiaan
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä, saavat 0,9 % normaalia suolaliuosta vastaavassa tilavuudessa kuin CAEL-101-infuusio (noin 250 cc). On suunniteltu, että kaikki potilaat jatkavat kaksoissokkohoitoaan, kunnes viimeinen potilas on satunnaistettu tutkimukseen plus 18 kuukautta.
Muut: Plasebo
Plasebona käytetään kaupallisesti saatavaa 0,9 % normaalia suolaliuosta.
Lääke: syklofosfamidi, bortetsomibi ja deksametasoni (CyBorD)
Laitoshoidon standardin mukaan.
Muut nimet:
  • Anselamimabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
N-terminaalisen pro b-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) mittaus verinäytteissä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen kohteen verinäytteestä määritetään NT-proBNP, vertaamalla potilaan lähtöarvoa ajan kuluessa, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien lisääntymisenä tai vähenemisenä: NT-proBNP.
50 viikkoa
Sydämen troponiinin (cTnT) mittaus verinäytteistä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte cTnT:n suhteen vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien muutoksilla: cTnT.
50 viikkoa
C-reaktiivisen proteiinin (CRP) mittaaminen verinäytteistä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte CRP:n suhteen vertaamalla kohteen perusarvoa ajan mittaan, jotta voidaan arvioida amyloidoosin vähenemisen aiheuttamaa sydämen paranemista mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien muutoksilla: CRP.
50 viikkoa
Aspartaattiaminotransferaasin (AST) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte AST:n suhteen maksan toimintaan kohdistuvien vaikutusten määrittämiseksi suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte ALT:n suhteen maksan toimintaan kohdistuvien vaikutusten määrittämiseksi suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Alkalisen fosfataasin (ALP) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen kohteen verinäytteestä määritetään ALP, jotta voidaan määrittää vaikutukset maksan toimintaan suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Munuaisen glomerulaarisen suodatusnopeuden mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen koehenkilön verinäytteestä testataan kreatiinitaso, jonka avulla lasketaan arvio siitä, kuinka paljon verta suodattuu munuaisten läpi. Yli 60 ml/min glomerulusten suodatusnopeutta pidetään normaalina.
50 viikkoa
Seerumin kreatiniinin mitta
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäytteestä kreatiniini, jotta voidaan määrittää hoidon aikana tapahtuneet muutokset, jotka heijastavat munuaisten toimintaa.
50 viikkoa
24 tunnin virtsan proteiinimittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisesta koehenkilöstä otetaan virtsanäytteitä 24 tunnin aikana sen määrittämiseksi, kuinka paljon proteiinia virtsassasi on. Lisääntynyt proteiinitaso viittaa munuaisten toiminnan heikkenemiseen.
50 viikkoa
Elämänlaatu (QoL) Short Form-36 (SF-36) v2:n skaalatun verkkotunnuksen tulosten mukaan
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Itsenäinen kyselylomake, joka sisältää 36 kohdetta, jotka mittaavat terveyttä toiminnallisen tilan, hyvinvoinnin ja terveyden yleisarvioinnin perusteella 8 alalla. Sen suorittaminen vie noin 5 minuuttia, ja siinä käytetään skaalattuja järjestysvastauksia (esim. koko ajan, suurimman osan ajasta, hyvän osan ajasta jne.). Muutokset eri aloilla voivat auttaa arvioimaan sairauden ja hoidon hyötyjä tai haasteita.
50 viikkoa
EuroQual 5-ulotteinen terveystutkimus (EQ-5D-5L™)
Aikaikkuna: 50 viikkoa
EQ-5D-5L™ on kuvaava järjestelmä, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavallisia toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta. Potilaita pyydetään ilmoittamaan kunkin ulottuvuuden tila valitsemalla yksi kolmesta tasosta (ei ongelmia, joitain ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia). Vastauksista kootaan viisinumeroinen luku, joka kuvaa potilaan terveydentilaa. EQ-5D-5L™ sisältää visuaalisen analogisen asteikon, jolla potilas voi arvioida terveytensä ja joka kuvastaa potilaan arviota omasta terveydestään. Muutokset eri ulottuvuuksissa voivat auttaa arvioimaan sairauden ja hoidon hyötyjä tai haasteita.
50 viikkoa
CAEL-101:n plasmatasojen mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään CAEL-101:n plasmatasot verinäytteestä sen määrittämiseksi, kuinka paljon sitä on veressä ja kuinka kauan se pysyy veressä.
50 viikkoa
CAEL-101:n immunogeenisyyden määritys
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Lääkevasta-aineiden läsnäolo määritetään, ja jos niitä on, lisäarviointi vahvistaa positiivisuuden lääkeainevasta-aineille ja määrittää spesifisyyden, neutralointikyvyn, soluvälitteisen immuunivasteen ja korrelaation kliinisten vasteiden kanssa. Nämä tiedot auttavat hoidon kokonaisarvioinnissa.
50 viikkoa
Rajoituksen arviointi fyysisen toiminnan aikana
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Potilaat arvioidaan NYHA:n toiminnallisen luokituksen perusteella. NYHA:n toiminnallinen luokittelu luokittelee potilaat yhteen neljästä kategoriasta heidän fyysisen aktiivisuutensa rajoitusten perusteella; rajoitukset/oireet liittyvät normaaliin hengitykseen ja vaihtelevaan hengenahdistukseen ja/tai anginakipuun.
50 viikkoa
Osallisen/osallistumattoman vapaan kevytketjun eron (dFLC) mittaus veressä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte dFLC:n varalta vertaamalla potilaan lähtöarvoa ajan mittaan, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien lisääntymisenä tai vähenemisenä: dFLC
50 viikkoa
Muutokset sydämen, maksan ja pernan amyloidikuormassa
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Arvioida muutoksia sydämen, maksan ja pernan amyloidikuormassa mitattuna magneettikuvauksella (MRI) tehdyillä muutoksilla. Amyloidikuorman väheneminen on osoitus parantumisesta.
50 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 3. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 8. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 10. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 13. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 21. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAEL101-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Jokaiselle potilaalle annetaan yksilöllinen tunniste sen jälkeen, kun hän on allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen (ICF). Potilasnumeroita ei jaeta uudelleen. Sponsorille siirrettyjen potilastietueiden tai tietokokonaisuuksien tulee sisältää vain yksilöllinen tunniste, eivätkä ne saa sisältää potilaiden nimiä tai tietoja, jotka tekisivät potilaan tunnistettavissa olevan. Potilaille ilmoitetaan, että sponsori käyttää heidän henkilökohtaisia ​​tutkimukseen liittyviä tietojaan paikallisten tietosuojalakien mukaisesti ja että sponsorin, Institutional Review Boardin (IRB) / riippumattoman eettisen komitean (IEC) edustajat voivat tutkia heidän sairaustietojaan. ) jäsenten ja sääntelyviranomaisten tarkastajat. Tutkimusmonitorit tarkastavat kaikki asiakirjat ja tietueet, joita tutkijan on ylläpidettävä tätä tutkimusta varten.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia