Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag pro léčbu trombocytopenie u pediatrických pacientů s imunitní trombocytopenií po dobu ≥ 6 měsíců

15. května 2026 aktualizováno: Sobi, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s otevřenou prodlouženou fází k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu pro léčbu trombocytopenie u pediatrických pacientů s imunitní trombocytopenií po dobu ≥ 6 měsíců

Studie fáze 3b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu pro léčbu trombocytopenie u pediatrických pacientů s imunitní trombocytopenií po dobu ≥ 6 měsíců

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty budou randomizovány do zaslepené terapie avatrombopagem nebo placebem v poměru 3:1 po dobu 12 týdnů. Subjekty, které dokončí 12týdenní léčebné období a jsou způsobilé, mohou pokračovat do otevřené prodloužené fáze, která bude trvat 2 roky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francie, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75019
        • Site 202
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Maďarsko, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Maďarsko, 7623
        • Site 803
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Německo, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Německo, 13353
        • Site 304
  • Polsko
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polsko, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polsko, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polsko, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polsko, 91-738
        • Site 504
  • Rusko
      • Chelyabinsk, Rusko, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rusko, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rusko, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rusko, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rusko, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rusko, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rusko, 400138
        • Site 903
  • Spojené království
    • England
      • Birmingham, England, Spojené království, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Spojené království, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Spojené království, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Spojené království, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Spojené království, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
        • Site 406
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Site 115
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turecko (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turecko (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ukrajina
      • Vinnytsia, Ukrajina, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukrajina, 61000
        • Site 954

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ≥1 a
  • Účastník má průměrně 2 počty krevních destiček 35×10^9/l v období screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci nesmí mít v anamnéze sekundární ITP, žádnou anamnézu arteriální nebo žilní trombózy, včetně částečné nebo úplné trombózy, známou dědičnou trombocytopenii, anamnézu myelodysplastického syndromu (MDS) nebo známou anamnézu vrozených srdečních abnormalit nebo arytmií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální: Avatrombopag Double Blind
Studie je randomizační poměr 3:1 (avatrombopag k placebu). Zkoušený přípravek podávaný perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů
Lék: Avatrombopag
Perorální tableta avatrombopagu nebo kapsle s posypem
Ostatní jména:
  • Doptelet
Komparátor placeba: Placebo Comparator: Placebo Double Blind
Studie je randomizační poměr 3:1 (avatrombopag k placebu). Zkoušený přípravek podávaný perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo
Placebo srovnávací tableta nebo posypová kapsle
Experimentální: Avatrombopag Open Label Extension
Zkoušený přípravek podávaný perorálně po dobu až 2 let.
Lék: Avatrombopag
Perorální tableta avatrombopagu nebo kapsle s posypem
Ostatní jména:
  • Doptelet

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odolná odezva krevních destiček
Časové okno: Posledních 8 týdnů 12týdenního léčebného režimu
Podíl subjektů, které dosáhly alespoň 6 z 8 týdenních počtů krevních destiček ≥50×10^9/l během posledních 8 týdnů 12týdenního léčebného období v základní fázi, bez záchranné medikace
Posledních 8 týdnů 12týdenního léčebného režimu
Alternativní primární: odpověď krevních destiček
Časové okno: 12 týdnů léčby
Podíl subjektů, u kterých jsou alespoň 2 po sobě jdoucí stanovení krevních destiček ≥50×10^9/l během 12 týdnů léčby v základní fázi bez záchranné medikace.
12 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento počtu krevních destiček za týdny ≥50×10^9/l
Časové okno: 12 týdnů léčby
Procento týdenních subjektů má počet krevních destiček ≥50×10^9/l během 12 týdnů léčby v základní fázi, bez záchranné terapie.
12 týdnů léčby
Odezva krevních destiček v den 8
Časové okno: Den 8
Podíl subjektů s počtem krevních destiček ≥50×10^9/l v den 8, bez záchranné terapie.
Den 8
Procento počtu krevních destiček za týdny mezi ≥50×10^9/l a ≤150×10^9/l
Časové okno: 12 týdnů léčby
Procento týdenních subjektů má počet krevních destiček mezi ≥50×10^9/l a ≤150×10^9/l během 12 týdnů léčby v základní fázi, bez záchranné terapie.
12 týdnů léčby
Záchranné léky
Časové okno: 12 týdnů léčby
Podíl subjektů, které potřebují záchrannou medikaci během 12 týdnů léčby v základní fázi studie.
12 týdnů léčby
Výskyt jakéhokoli krvácení (WHO stupeň 1-4)
Časové okno: 12 týdnů léčby
Celkový výskyt krvácivých příhod souvisejících s ITP měřený pomocí stupnice krvácení WHO (stupeň 1-4).
12 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sobi, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AVA-PED-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení