Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

15. maj 2026 opdateret af: Sobi, Inc.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med åben forlængelsesfase til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

Et fase 3b-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til blindet behandling med avatrombopag eller placebo i forholdet 3:1 i en periode på 12 uger. Forsøgspersoner, der fuldfører den 12 ugers behandlingsperiode og er kvalificerede, kan fortsætte til den åbne forlængelsesfase, som vil vare 2 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Site 406
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Site 115
  • Frankrig
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75019
        • Site 202
  • Polen
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 91-738
        • Site 504
  • Rusland
      • Chelyabinsk, Rusland, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rusland, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rusland, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rusland, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rusland, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rusland, 400138
        • Site 903
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Tyrkiet (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13353
        • Site 304
  • Ukraine
      • Vinnytsia, Ukraine, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraine, 61000
        • Site 954
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Ungarn, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Site 803

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere ≥1 og
  • Deltageren har et gennemsnit på 2 blodpladetal 35×10^9/L i screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagerne må ikke have en kendt anamnese med sekundær ITP, nogen historie med arteriel eller venøs trombose, herunder delvis eller fuldstændig trombose, kendt arvelig trombocytopeni, en historie med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kendt historie med medfødte hjerteabnormiteter eller arytmier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel: Avatrombopag Double Blind
Undersøgelsen er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøgelsesprodukt indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Avatrombopag
Oral avatrombopag tablet eller drys kapsel
Andre navne:
  • Doptelet
Placebo komparator: Placebo Comparator: Placebo Double Blind
Undersøgelsen er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøgelsesprodukt indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Placebo
Placebo komparator tablet eller drys kapsel
Eksperimentel: Avatrombopag Open Label Extension
Undersøgelsesprodukt administreret oralt i op til 2 år.
Medicin: Avatrombopag
Oral avatrombopag tablet eller drys kapsel
Andre navne:
  • Doptelet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar blodpladerespons
Tidsramme: Sidste 8 uger af 12 ugers behandlingsregime
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår mindst 6 ud af 8 ugentlige trombocyttal ≥50×10^9/L i løbet af de sidste 8 uger af den 12 ugers behandlingsperiode i kernefasen, i fravær af redningsmedicin
Sidste 8 uger af 12 ugers behandlingsregime
Alternativ Primær: Blodpladerespons
Tidsramme: 12 ugers behandling
Andelen af ​​forsøgspersoner, for hvem mindst 2 på hinanden følgende blodpladevurderinger er ≥50×10^9/L over de 12 ugers behandling i kernefasen i fravær af redningsmedicin.
12 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af uger Blodpladeantal ≥50×10^9/L
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdelen af ​​ugers forsøgspersoner har et trombocyttal ≥50×10^9/L i løbet af 12 ugers behandling i kernefasen, i fravær af redningsterapi.
12 ugers behandling
Blodpladerespons på dag 8
Tidsramme: Dag 8
Andelen af ​​forsøgspersoner med et trombocyttal ≥50×10^9/L på dag 8, i fravær af redningsterapi.
Dag 8
Procentdel af ugers blodpladetal mellem ≥50×10^9/L og ≤150×10^9/L
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdelen af ​​ugers forsøgspersoner har et trombocyttal mellem ≥50×10^9/L og ≤150×10^9/L i løbet af 12 ugers behandling i kernefasen i fravær af redningsterapi.
12 ugers behandling
Redningsmedicin
Tidsramme: 12 ugers behandling
Andelen af ​​forsøgspersoner, der har behov for redningsmedicin i løbet af 12 ugers behandling i undersøgelsens kernefase.
12 ugers behandling
Forekomst af enhver blødningshændelse (WHO Grade 1-4)
Tidsramme: 12 ugers behandling
Samlet forekomst af blødningshændelser forbundet med ITP målt ved hjælp af WHO's blødningsskala (grad 1-4).
12 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sobi, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AVA-PED-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger