Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Awatrombopag w leczeniu małopłytkowości u dzieci z małopłytkowością immunologiczną przez ≥6 miesięcy

15 maja 2026 zaktualizowane przez: Sobi, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z otwartą fazą kontynuacyjną w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania awatrombopagu w leczeniu małopłytkowości u dzieci i młodzieży z małopłytkowością immunologiczną przez ≥6 miesięcy

Badanie fazy 3b oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania awatrombopagu w leczeniu małopłytkowości u dzieci i młodzieży z małopłytkowością immunologiczną przez ≥6 miesięcy

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do zaślepionej terapii awatrombopagiem lub placebo w stosunku 3:1 przez okres 12 tygodni. Pacjenci, którzy ukończyli 12-tygodniowy okres leczenia i kwalifikują się, mogą kontynuować otwartą fazę przedłużenia, która potrwa 2 lata.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
75

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francja, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75019
        • Site 202
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Niemcy, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Niemcy, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Niemcy, 13353
        • Site 304
  • Polska
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polska, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polska, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polska, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 91-738
        • Site 504
  • Rosja
      • Chelyabinsk, Rosja, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rosja, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rosja, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rosja, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rosja, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rosja, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rosja, 400138
        • Site 903
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Site 115
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turcja (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ukraina
      • Vinnytsia, Ukraina, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraina, 61000
        • Site 954
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Węgry, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Site 803
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Site 406

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej ≥1 i
  • Uczestnik ma średnio 2 liczby płytek krwi 35×10^9/L w okresie przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy nie mogą mieć znanej historii wtórnej ITP, żadnej historii zakrzepicy tętniczej lub żylnej, w tym częściowej lub całkowitej zakrzepicy, znanej dziedzicznej trombocytopenii, historii zespołu mielodysplastycznego (MDS) lub znanej historii wrodzonych wad serca lub arytmii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eksperymentalny: Avatrombopag Double Blind
Badanie wykazało stosunek randomizacji 3:1 (awatrombopag do placebo). Badany produkt podawany doustnie raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: Awatrombopag
Doustna tabletka avatrombopagu lub kapsułka do posypania
Inne nazwy:
  • Doptelet
Komparator placebo: Porównanie placebo: podwójna ślepa próba placebo
Badanie wykazało stosunek randomizacji 3:1 (awatrombopag do placebo). Badany produkt podawany doustnie raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: Placebo
Tabletka porównawcza placebo lub kapsułka z posypką
Eksperymentalny: Rozszerzenie otwartej etykiety Avatrombopag
Badany produkt podawany doustnie przez okres do 2 lat.
Lek: Awatrombopag
Doustna tabletka avatrombopagu lub kapsułka do posypania
Inne nazwy:
  • Doptelet

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Trwała odpowiedź płytek krwi
Ramy czasowe: Ostatnie 8 tygodni 12-tygodniowego schematu leczenia
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli co najmniej 6 z 8 tygodniowych liczby płytek krwi ≥50×10^9/l w ciągu ostatnich 8 tygodni 12-tygodniowego okresu leczenia w fazie zasadniczej, przy braku leku doraźnego
Ostatnie 8 tygodni 12-tygodniowego schematu leczenia
Alternatywny pierwotny: odpowiedź płytkowa
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek pacjentów, u których co najmniej 2 kolejne oceny liczby płytek krwi wynoszą ≥50×10^9/l w ciągu 12 tygodni leczenia w fazie zasadniczej przy braku leku doraźnego.
12 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent tygodni Liczba płytek krwi ≥50×10^9/l
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek tygodni, w których liczba płytek krwi u pacjentów wynosiła ≥50×10^9/l podczas 12 tygodni leczenia w fazie zasadniczej, przy braku terapii doraźnej.
12 tygodni leczenia
Odpowiedź płytek krwi w dniu 8
Ramy czasowe: Dzień 8
Odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥50×10^9/l w 8. dniu, przy braku leczenia doraźnego.
Dzień 8
Procent tygodni Liczba płytek krwi od ≥50×10^9/L do ≤150×10^9/L
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek tygodni, w których liczba płytek krwi u pacjentów wynosiła od ≥50×10^9/l do ≤150×10^9/l podczas 12 tygodni leczenia w fazie zasadniczej, przy braku terapii doraźnej.
12 tygodni leczenia
Leki ratunkowe
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek pacjentów wymagających leków doraźnych podczas 12 tygodni leczenia w fazie podstawowej badania.
12 tygodni leczenia
Występowanie jakiegokolwiek krwawienia (stopień WHO 1-4)
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Ogólna częstość występowania krwawień związanych z samoistną małopłytkowością immunologiczną mierzona za pomocą skali krwawień WHO (stopień 1-4).
12 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sobi, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AVA-PED-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami