Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vícenásobné vzestupné dávky CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií

29. června 2021 aktualizováno: Larimar Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1 s více vzestupnými dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných vzestupných dávek CTI-1601 u účastníků s Friedreichovou ataxií

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vícenásobná vzestupná dávka (MAD), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie.

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných vzestupných dávek CTI-1601 u subjektů s Friedreichovou ataxií.

Sekundární cíle:

  1. Pro hodnocení farmakokinetiky (PK) CTI-1601 po vícenásobných zvyšujících se dávkách subkutánně (SC) podávaného CTI-1601.
  2. Pro vyhodnocení farmakodynamiky (PD) CTI-1601 po opakovaných zvyšujících se dávkách SC podávaných CTI-1601.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt geneticky potvrdil Friedreichovu diagnózu ataxie projevující se homozygotními opakujícími se expanzemi GAA, s opakováním velikosti (pokud je k dispozici) zahrnutou do diagnostické zprávy.
  2. Subjektem je muž nebo žena, ve věku 18 let nebo starší při screeningu
  3. Subjekt musí mít skóre mFARS_neuro ≥ 20 a musí být schopen překonat vzdálenost 25 stop s nebo bez nějakého pomocného zařízení (hůl, chodítko, berle, invalidní vozík s vlastním pohonem) a (a) být schopen sedět vzpřímeně se stehny u sebe a pažemi zkřížené bez nutnosti podpory na více než dvou stranách; b) být schopen přemístit se z lůžka na židli samostatně nebo s pomocí, pokud podle názoru hlavního výzkumného pracovníka míra tělesného postižení nevede k nepřiměřenému riziku pro subjekt během účasti ve studii; a c) provádět základní každodenní péči, jako je krmení a osobní hygiena, s minimální pomocí.
  4. Subjekty musí vážit > 40 kilogramů (kg).

Kritéria vyloučení:

  1. Jedinci, kteří měli závažnou nežádoucí příhodu (SAE), nežádoucí příhodu (AE), která je stupně 3 nebo vyšší podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE), verze 5.0 (nebo vyšší), nebo AE považovaná za klinicky významnou během účast na CLIN-1601-101 (NCT04176991).
  2. Subjekty, u kterých je potvrzeno, že jsou heterozygotní sloučeniny (expanze opakování GAA pouze na jedné alele) pro Friedreichovu ataxii.
  3. Použití zkoumaného léku (jiného než CTI-1601) nebo zařízení během 90 dnů před screeningem.
  4. Subjekt vyžaduje použití amiodaronu.
  5. Subjekt použil erytropoetin, etravirin nebo gama interferon během 3 měsíců před screeningem.
  6. Denní užívání biotinu subjektem, které přesahuje 30 mcg/den, buď jako součást multivitaminu nebo jako samostatný doplněk, během 7 dnů před podáním studovaného léku a/nebo v průběhu celé studie.
  7. Subjekt má klinicky významnou arytmii na elektrokardiogramu (EKG) nebo známky predispozice k významné komorové arytmii na EKG nebo známky aktivního a nestabilního onemocnění koronárních tepen.
  8. Mužský subjekt, který má QT interval korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 milisekund nebo žena, která má QTcF > 470 milisekund na EKG.
  9. Subjekt má screeningový echokardiogram ejekční frakce levé komory < 45 procent.
  10. Subjekt má v anamnéze aspiraci, aspirační pneumonii nebo opakující se epizody pneumonie (větší nebo rovné 2 epizodám pneumonie) během posledních 12 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Biologický: Placebo
Komparátor placeba
Experimentální: CTI-1601
Biologický: CTI-1601
CTI-1601 je rekombinantní fúzní protein a je určen k dodávání lidského frataxinu, proteinu s deficitem Friedreichovy ataxie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 75 dní
Celkový přehled účastníků s nežádoucími příhodami naléhavými při léčbě
Po dokončení studia v průměru 75 dní
Počet účastníků s nežádoucími účinky urgentní léčby podle klasifikace orgánových systémů a preferovaného termínu
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 75 dní
Celkový souhrn účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě podle klasifikace orgánových systémů (MedDRA verze 23.0)
Po dokončení studia v průměru 75 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika - Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po více dávkách
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
Souhrnné hodnocení změn maximální pozorované plazmatické koncentrace po více dávkách
Na začátku a do 15 dnů
Farmakokinetika – Minimální nebo „údolní“ plazmatická koncentrace po více dávkách
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
Souhrnné hodnocení minimální nebo "minimální" pozorované plazmatické koncentrace po více dávkách těsně před podáním následné dávky
Na začátku a do 15 dnů
Farmakokinetika – plocha pod křivkou koncentrace a času (AUC) od času 0 do posledního měřitelného časového bodu
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
Souhrnné hodnocení změn v AUC od času 0 do posledního měřitelného časového bodu a během dávkovacího intervalu
Na začátku a do 15 dnů
Farmakokinetika - Odhad terminálního poločasu
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
Souhrnné posouzení změn v odhadu terminálního poločasu
Na začátku a do 15 dnů
Změny od výchozí hodnoty v hladinách frataxinu v bukální buňce
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v bukálních buňkách
Na začátku a do 43 dnů
Změny od výchozí hodnoty v hladinách proteinových markerů v bukální buňce
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin proteinových markerů v bukálních buňkách
Na začátku a do 43 dnů
Změny od základní linie v genové expresi v bukálních buňkách
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
Souhrnné hodnocení změn v genové expresi v bukálních buňkách
Na začátku a do 43 dnů
Změny v hladinách frataxinu v krevních destičkách od výchozí hodnoty
Časové okno: Na začátku a do 13 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v krevních destičkách
Na začátku a do 13 dnů
Změny od základní linie v genové expresi v plné krvi
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
Souhrnné hodnocení změn genové exprese v plné krvi
Na začátku a do 16 dnů
Změny od výchozí hodnoty v hladinách frataxinu v buňkách Skin Punch
Časové okno: Na začátku a do 13 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v kožních punčových buňkách
Na začátku a do 13 dnů
Změny od výchozí hodnoty v hladinách definovaných proteinových markerů v krvi
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin definovaných proteinových markerů v krvi
Na začátku a do 16 dnů
Změny v hladinách specializovaných lipidů v krvi oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin specializovaných lipidů v krvi
Na začátku a do 16 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Larimar Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. června 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CLIN-1601-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení