Estudo de Dose Ascendente Múltipla de CTI-1601 Versus Placebo em Indivíduos com Ataxia de Friedreich

Critério de inclusão:

1. O sujeito confirmou geneticamente o diagnóstico de ataxia de Friedreich manifestado por expansões de repetição GAA homozigóticas, com tamanho de repetição (se disponível) incluído no relatório de diagnóstico.
2. O sujeito é homem ou mulher, com 18 anos de idade ou mais na triagem
3. O indivíduo deve ter uma pontuação mFARS_neuro ≥ 20 e ser capaz de percorrer uma distância de 25 pés com ou sem algum dispositivo auxiliar (bengala, andador, muletas, cadeira de rodas automotora) e (a) ser capaz de sentar-se ereto com as coxas juntas e os braços cruzados sem necessidade de apoio em mais de dois lados; (b) ser capaz de se transferir da cama para a cadeira de forma independente ou com assistência se, na opinião do investigador principal, o grau de incapacidade física não resultar em risco indevido para o sujeito durante a participação no estudo; e (c) realizar cuidados básicos diários, como alimentação e higiene pessoal, com auxílio mínimo.
4. Os indivíduos devem pesar > 40 quilogramas (kg).

Critério de exclusão:

1. Indivíduos que tiveram um evento adverso grave (SAE), um evento adverso (AE) de Grau 3 ou superior de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versão 5.0 (ou superior) ou um AE considerado clinicamente significativo durante participação no CLIN-1601-101 (NCT04176991).
2. Indivíduos confirmados como heterozigotos compostos (expansão de repetição GAA em apenas um alelo) para ataxia de Friedreich.
3. Uso do sujeito de medicamento experimental (exceto CTI-1601) ou dispositivo dentro de 90 dias antes da triagem.
4. O assunto requer o uso de amiodarona.
5. O sujeito usou eritropoietina, etravirina ou interferon gama dentro de 3 meses antes da triagem.
6. Uso do indivíduo de suplementação diária de biotina que exceda 30 mcg/dia, como parte de um multivitamínico ou como um suplemento independente, dentro de 7 dias antes da administração do medicamento do estudo e/ou durante todo o estudo.
7. O sujeito tem arritmia clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG), ou evidência de predisposição a arritmia ventricular significativa no ECG, ou evidência de doença arterial coronariana ativa e instável.
8. Indivíduo do sexo masculino com intervalo QT corrigido para frequência cardíaca usando a fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 milissegundos ou indivíduo do sexo feminino com QTcF > 470 milissegundos em um ECG.
9. O indivíduo tem uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo do ecocardiograma de triagem < 45 por cento.
10. O sujeito tem um histórico de aspiração, pneumonia por aspiração ou episódios recorrentes de pneumonia (maior ou igual a 2 episódios de pneumonia) nos últimos 12 meses.