- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04519567
Studie vícenásobné vzestupné dávky CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií
29. června 2021 aktualizováno: Larimar Therapeutics, Inc.
Studie fáze 1 s více vzestupnými dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných vzestupných dávek CTI-1601 u účastníků s Friedreichovou ataxií
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vícenásobná vzestupná dávka (MAD), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie.
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných vzestupných dávek CTI-1601 u subjektů s Friedreichovou ataxií.
Sekundární cíle:
- Pro hodnocení farmakokinetiky (PK) CTI-1601 po vícenásobných zvyšujících se dávkách subkutánně (SC) podávaného CTI-1601.
- Pro vyhodnocení farmakodynamiky (PD) CTI-1601 po opakovaných zvyšujících se dávkách SC podávaných CTI-1601.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt geneticky potvrdil Friedreichovu diagnózu ataxie projevující se homozygotními opakujícími se expanzemi GAA, s opakováním velikosti (pokud je k dispozici) zahrnutou do diagnostické zprávy.
- Subjektem je muž nebo žena, ve věku 18 let nebo starší při screeningu
- Subjekt musí mít skóre mFARS_neuro ≥ 20 a musí být schopen překonat vzdálenost 25 stop s nebo bez nějakého pomocného zařízení (hůl, chodítko, berle, invalidní vozík s vlastním pohonem) a (a) být schopen sedět vzpřímeně se stehny u sebe a pažemi zkřížené bez nutnosti podpory na více než dvou stranách; b) být schopen přemístit se z lůžka na židli samostatně nebo s pomocí, pokud podle názoru hlavního výzkumného pracovníka míra tělesného postižení nevede k nepřiměřenému riziku pro subjekt během účasti ve studii; a c) provádět základní každodenní péči, jako je krmení a osobní hygiena, s minimální pomocí.
- Subjekty musí vážit > 40 kilogramů (kg).
Kritéria vyloučení:
- Jedinci, kteří měli závažnou nežádoucí příhodu (SAE), nežádoucí příhodu (AE), která je stupně 3 nebo vyšší podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE), verze 5.0 (nebo vyšší), nebo AE považovaná za klinicky významnou během účast na CLIN-1601-101 (NCT04176991).
- Subjekty, u kterých je potvrzeno, že jsou heterozygotní sloučeniny (expanze opakování GAA pouze na jedné alele) pro Friedreichovu ataxii.
- Použití zkoumaného léku (jiného než CTI-1601) nebo zařízení během 90 dnů před screeningem.
- Subjekt vyžaduje použití amiodaronu.
- Subjekt použil erytropoetin, etravirin nebo gama interferon během 3 měsíců před screeningem.
- Denní užívání biotinu subjektem, které přesahuje 30 mcg/den, buď jako součást multivitaminu nebo jako samostatný doplněk, během 7 dnů před podáním studovaného léku a/nebo v průběhu celé studie.
- Subjekt má klinicky významnou arytmii na elektrokardiogramu (EKG) nebo známky predispozice k významné komorové arytmii na EKG nebo známky aktivního a nestabilního onemocnění koronárních tepen.
- Mužský subjekt, který má QT interval korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 milisekund nebo žena, která má QTcF > 470 milisekund na EKG.
- Subjekt má screeningový echokardiogram ejekční frakce levé komory < 45 procent.
- Subjekt má v anamnéze aspiraci, aspirační pneumonii nebo opakující se epizody pneumonie (větší nebo rovné 2 epizodám pneumonie) během posledních 12 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo
|
Komparátor placeba
|
Experimentální: CTI-1601
|
CTI-1601 je rekombinantní fúzní protein a je určen k dodávání lidského frataxinu, proteinu s deficitem Friedreichovy ataxie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 75 dní
|
Celkový přehled účastníků s nežádoucími příhodami naléhavými při léčbě
|
Po dokončení studia v průměru 75 dní
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky urgentní léčby podle klasifikace orgánových systémů a preferovaného termínu
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 75 dní
|
Celkový souhrn účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě podle klasifikace orgánových systémů (MedDRA verze 23.0)
|
Po dokončení studia v průměru 75 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Farmakokinetika - Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po více dávkách
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn maximální pozorované plazmatické koncentrace po více dávkách
|
Na začátku a do 15 dnů
|
Farmakokinetika – Minimální nebo „údolní“ plazmatická koncentrace po více dávkách
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
|
Souhrnné hodnocení minimální nebo "minimální" pozorované plazmatické koncentrace po více dávkách těsně před podáním následné dávky
|
Na začátku a do 15 dnů
|
Farmakokinetika – plocha pod křivkou koncentrace a času (AUC) od času 0 do posledního měřitelného časového bodu
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn v AUC od času 0 do posledního měřitelného časového bodu a během dávkovacího intervalu
|
Na začátku a do 15 dnů
|
Farmakokinetika - Odhad terminálního poločasu
Časové okno: Na začátku a do 15 dnů
|
Souhrnné posouzení změn v odhadu terminálního poločasu
|
Na začátku a do 15 dnů
|
Změny od výchozí hodnoty v hladinách frataxinu v bukální buňce
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v bukálních buňkách
|
Na začátku a do 43 dnů
|
Změny od výchozí hodnoty v hladinách proteinových markerů v bukální buňce
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin proteinových markerů v bukálních buňkách
|
Na začátku a do 43 dnů
|
Změny od základní linie v genové expresi v bukálních buňkách
Časové okno: Na začátku a do 43 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn v genové expresi v bukálních buňkách
|
Na začátku a do 43 dnů
|
Změny v hladinách frataxinu v krevních destičkách od výchozí hodnoty
Časové okno: Na začátku a do 13 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v krevních destičkách
|
Na začátku a do 13 dnů
|
Změny od základní linie v genové expresi v plné krvi
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn genové exprese v plné krvi
|
Na začátku a do 16 dnů
|
Změny od výchozí hodnoty v hladinách frataxinu v buňkách Skin Punch
Časové okno: Na začátku a do 13 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v kožních punčových buňkách
|
Na začátku a do 13 dnů
|
Změny od výchozí hodnoty v hladinách definovaných proteinových markerů v krvi
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin definovaných proteinových markerů v krvi
|
Na začátku a do 16 dnů
|
Změny v hladinách specializovaných lipidů v krvi oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Na začátku a do 16 dnů
|
Souhrnné hodnocení změn hladin specializovaných lipidů v krvi
|
Na začátku a do 16 dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Plasterer HL, Deutsch EC, Belmonte M, Egan E, Lynch DR, Rusche JR. Development of frataxin gene expression measures for the evaluation of experimental treatments in Friedreich's ataxia. PLoS One. 2013 May 17;8(5):e63958. doi: 10.1371/journal.pone.0063958. Print 2013.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. července 2020
Primární dokončení (Aktuální)
16. března 2021
Dokončení studie (Aktuální)
16. března 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
19. srpna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. června 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
Další identifikační čísla studie
- CLIN-1601-102
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na CTI-1601
-
Larimar Therapeutics, Inc.DokončenoFriedreich AtaxiaSpojené státy
-
Larimar Therapeutics, Inc.Veristat, Inc.; Metrum Research Group, LLCDokončenoFriedreich AtaxiaSpojené státy
-
Center for Social Innovation, MassachusettsColumbia University; Hunter College of City University of New YorkDokončenoSlužby pro bezdomovce | Školení lidských služebSpojené státy
-
Respivant Sciences GmbHRespivant Sciences Inc.DokončenoRespirační morbidity nedonošených (RMP)Spojené státy
-
VA Pacific Islands Health Care SystemU.S. Army Medical Research and Development CommandDokončeno
-
Columbia UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoSchizofrenie | Psychotická poruchaBrazílie, Chile
-
Respivant Sciences GmbHRespivant Sciences Inc.UkončenoChronický kašel | IPF | Přetrvávající kašel u IPFSpojené státy, Spojené království, Holandsko, Austrálie, Belgie, Nový Zéland, Krocan, Itálie, Německo, Česko, Kanada
-
University of MiamiAmerican Heart Association; Bugher FoundationDokončenoMozková mrtviceSpojené státy
-
University of PennsylvaniaStaženoTypický flutter síní | Rizikové faktory budoucího rozvoje flutteru síníSpojené státy
-
University of MichiganStaženo