Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ravulizumab u trombotické mikroangiopatie po transplantaci hematopoetických kmenových buněk

17. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 ravulizumabu u dospělých a dospívajících účastníků, kteří mají trombotickou mikroangiopatii (TMA) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ravulizumabu u dospělých a dospívajících účastníků s trombotickou mikroangiopatií spojenou s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT-TMA). Ve stadiu 1, otevřeném, jednoramenném období, bude režim dávkování potvrzen. Ve fázi 2 budou účastníci randomizováni tak, aby dostávali buď zaslepený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči, nebo odpovídající placebo plus nejlepší podpůrnou péči. Období léčby je 26 týdnů (otevřená pro stadium 1 a randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná pro stadium 2), po níž následuje 26týdenní období sledování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
148

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Research Site
  • Belgie
      • Bruges, Belgie, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgie, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgie, 5530
        • Research Site
  • Brazílie
      • Cerqueira César, Brazílie, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brazílie, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brazílie, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05.403-010
        • Research Site
  • Francie
      • Angers, Francie, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Francie, 38043
        • Research Site
      • Nice, Francie, 06200
        • Research Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Research Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
        • Research Site
      • Udine, Itálie, 33100
        • Research Site
  • Izrael
      • Halfa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Akita, Japonsko, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japonsko, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japonsko, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japonsko, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japonsko, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japonsko, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonsko, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japonsko, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japonsko, 641-8510
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Goyang-si, Jižní Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Spojené státy, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Research Site
  • Čína
      • Suzhou, Čína, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Řecko, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 57010
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Research Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko, 141 57
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 12 let nebo starší v době udělení souhlasu/souhlasu.
  2. Během posledních 12 měsíců obdrželi HSCT
  3. Diagnóza TMA, která přetrvává alespoň 72 hodin navzdory počáteční léčbě
  4. Diagnóza TMA založená na splnění vybraných kritérií během období screeningu a/nebo <=14 dní před obdobím screeningu.
  5. Tělesná hmotnost ≥ 30 kilogramů při screeningu.
  6. Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou antikoncepci.
  7. Účastníci musí být očkováni proti meningokokovým infekcím, pokud je to klinicky proveditelné. Účastníci, kteří nemohou dostat meningokokovou vakcínu, by měli dostat antibiotickou profylaxi.
  8. Účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) prokázaná deficitem ADAMTS13
  2. Shiga toxin produkující infekci Escherichia coli
  3. Pozitivní přímý Coombsův test.
  4. Klinická diagnóza diseminované intravaskulární koagulace (DIC).
  5. Známé selhání kostní dřeně/štěpu.
  6. Diagnóza venookluzivní nemoci.
  7. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  8. Neřešené meningokokové onemocnění.
  9. Přítomnost sepse vyžadující vazopresorickou podporu.
  10. Těhotenství nebo kojení.
  11. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
  12. Respirační selhání vyžadující mechanickou ventilaci.
  13. Akutní a/nebo chronické srdeční selhání.
  14. Účast na studii intervenční léčby jakékoli terapie TMA.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Ravulizumab

Ve fázi 1 dostanou všichni účastníci otevřený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči (BSC).

Ve fázi 2 dostanou účastníci zaslepený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči (BSC).
Biologický: Ravulizumab
Dávky ravulizumabu založené na hmotnosti budou podávány intravenózně jako režim nasycovací dávky následovaný udržovací dávkou každých 8 týdnů.
Ostatní jména:
  • Ultomiris, ALXN1210
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Účastníci obdrží léky, terapie a intervence podle standardních protokolů nemocniční léčby (pokud to protokol výslovně nezakazuje).
Komparátor placeba: Placebo
Ve fázi 2 dostanou účastníci randomizovaní do ramene s placebem odpovídající placebo plus BSC.
Jiný: Placebo
Odpovídající placebo
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Účastníci obdrží léky, terapie a intervence podle standardních protokolů nemocniční léčby (pokud to protokol výslovně nezakazuje).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Událost bezplatného přežití
Časové okno: 26 týdnů (období léčby)
Přežití bez volného události během 26 týdnů léčebné období definované jako čas od randomizace až do prvního ze dvou následujících událostí: smrt a klinické zhoršení.
26 týdnů (období léčby)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čas na odpověď TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Změna od základní hodnoty v eGFR
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Celkové přežití
Časové okno: Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Hematologická odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Odezva TMA a doba odezvy pro každou jednotlivou složku TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Čas na hematologickou odpověď
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Hemoglobinová odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Částečná odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Ztráta odezvy TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Délka odezvy TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Změny od základní hodnoty v haptoglobinu, krevních destičkách, LDH a hemoglobinu
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Upravená odpověď TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)
Změna od výchozí hodnoty v orgánové dysfunkci spojené s TMA v renálním systému, kardiovaskulárním systému, plicním systému, CNS a GI systému
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
Relaps TMA
Časové okno: Následné období
Následné období
Odezva krevních destiček
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
26 týdnů (doba léčby)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení