Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab ved trombotisk mikroangiopati efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation

17. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Ravulizumab hos voksne og unge deltagere, der har trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Denne undersøgelse vil evaluere ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik hos voksne og unge deltagere med hæmatopoietisk stamcelletransplantation-associeret trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA). I trin 1, en åben enkeltarmsperiode, vil doseringsregimet blive bekræftet. I trin 2 vil deltagerne blive randomiseret til at modtage enten blindet ravulizumab plus bedste støttende behandling eller matchende placebo plus bedste støttende behandling. Behandlingsperioden er 26 uger (åbent for trin 1 og randomiseret, dobbeltblindt og placebokontrolleret for trin 2) efterfulgt af en 26-ugers opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
148

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgien, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Research Site
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasilien, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brasilien, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05.403-010
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Research Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrig, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Grækenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 57010
        • Research Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Research Site
  • Israel
      • Halfa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kina
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 57
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Goyang-si, Sydkorea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 12 år eller ældre på tidspunktet for samtykke/samtykke.
  2. Modtaget HSCT inden for de seneste 12 måneder
  3. Diagnose af TMA, der varer i mindst 72 timer på trods af den indledende behandling
  4. En TMA-diagnose baseret på opfyldelse af de udvalgte kriterier i screeningsperioden og/eller <=14 dage før screeningsperioden.
  5. Kropsvægt ≥ 30 kg ved screening.
  6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal anvende højeffektiv prævention.
  7. Deltagerne skal vaccineres mod meningokokinfektioner, hvis det er klinisk muligt. Deltagere, der ikke kan modtage meningokokvaccine, bør modtage antibiotikaprofylakse.
  8. Deltagere eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) påvist af ADAMTS13-mangel
  2. Shigatoksinproducerende Escherichia coli-infektion
  3. Positiv direkte Coombs-test.
  4. Klinisk diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation (DIC).
  5. Kendt knoglemarv/graftsvigt.
  6. Diagnose af veno-okklusiv sygdom.
  7. Human immundefekt virus (HIV) infektion.
  8. Uløst meningokoksygdom.
  9. Tilstedeværelse af sepsis, der kræver vasopressorstøtte.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tidligere eller i øjeblikket behandlet med en komplementhæmmer.
  12. Åndedrætssvigt, der kræver mekanisk ventilation.
  13. Akut og/eller kronisk hjertesvigt.
  14. Deltagelse i en interventionel behandlingsundersøgelse af enhver terapi for TMA.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ravulizumab

I trin 1 vil alle deltagere modtage åbent ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).

I trin 2 vil deltagerne modtage blindet ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).
Biologisk: Ravulizumab
Vægtbaserede doser af ravulizumab vil blive administreret intravenøst ​​som startdosisregime efterfulgt af vedligeholdelsesdosering hver 8. uge.
Andre navne:
  • Ultomiris, ALXN1210
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).
Placebo komparator: Placebo
I trin 2 vil deltagere randomiseret til placebo-armen modtage matchende placebo plus BSC.
Andet: Placebo
Matchende placebo
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
Begivenhedsfri overlevelse i den 26 ugers behandlingsperiode defineret som tiden fra randomisering til den første af de to følgende begivenheder: død og klinisk forværring.
26 uger (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tid til TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Hæmatologisk respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
TMA-svar og tid til svar for hver enkelt komponent i TMA
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Tid til hæmatologisk respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Hæmoglobinrespons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Delvis respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Tab af TMA-respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Varighed af TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ændringer fra baseline i Haptoglobin, Blodplader, LDH og Hæmoglobin
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ændret TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i TMA-associeret organdysfunktion i nyresystemet, det kardiovaskulære system, lungesystemet, CNS og GI-systemet
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
TMA Tilbagefald
Tidsramme: Opfølgningsperiode
Opfølgningsperiode
Blodpladereaktion
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger