Ravulizumab u trombotické mikroangiopatie po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
8. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 ravulizumabu u dospělých a dospívajících účastníků, kteří mají trombotickou mikroangiopatii (TMA) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ravulizumabu u dospělých a dospívajících účastníků s trombotickou mikroangiopatií spojenou s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT-TMA).
Ve stadiu 1, otevřeném, jednoramenném období, bude režim dávkování potvrzen.
Ve fázi 2 budou účastníci randomizováni tak, aby dostávali buď zaslepený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči, nebo odpovídající placebo plus nejlepší podpůrnou péči.
Období léčby je 26 týdnů (otevřená pro stadium 1 a randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná pro stadium 2), po níž následuje 26týdenní období sledování.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
148
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgie, 8000
- Research Site
-
Brussels, Belgie, 1200
- Research Site
-
Chênée, Belgie, 4032
- Research Site
-
Yvoir, Belgie, 5530
- Research Site
-
-
-
-
-
Cerqueira César, Brazílie, 05403-000
- Research Site
-
Florianópolis, Brazílie, 88034-000
- Research Site
-
Jaú, Brazílie, 17210-080
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20230-130
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
- Research Site
-
São Paulo, Brazílie, 05.403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49033
- Research Site
-
La Tronche, Francie, 38043
- Research Site
-
Nice, Francie, 06200
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Research Site
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00168
- Research Site
-
Udine, Itálie, 33100
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa, Izrael, 31096
- Research Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita, Japonsko, 010-8543
- Research Site
-
Anjo, Japonsko, 446-8602
- Research Site
-
Chiba, Japonsko, 260-8677
- Research Site
-
Fukushima, Japonsko, 960-1295
- Research Site
-
Isehara-shi, Japonsko, 259-1193
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Japonsko, 710-8602
- Research Site
-
Minatoku, Japonsko, 105-8470
- Research Site
-
Okayama, Japonsko, 700-8558
- Research Site
-
Osaka, Japonsko, 545-8586
- Research Site
-
Osakasayama-shi, Japonsko, 589-8511
- Research Site
-
Sapporo, Japonsko, 060-8638
- Research Site
-
Suita-shi, Japonsko, 565-0871
- Research Site
-
Tsukuba, Japonsko, 305-8576
- Research Site
-
Wakayama, Japonsko, 641-8510
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si, Jižní Korea, 10408
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20246
- Research Site
-
Ulm, Německo, 89081
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Research Site
-
Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Spojené státy, 48236
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Research Site
-
-
-
-
-
Suzhou, Čína, 215006
- Research Site
-
Tianjin, Čína, 300020
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 12462
- Research Site
-
Pátrai, Řecko, 26504
- Research Site
-
Thessaloniki, Řecko, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Research Site
-
Granada, Španělsko, 18014
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 08908
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Research Site
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Research Site
-
Pamplona, Španělsko, 31008
- Research Site
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Research Site
-
Seville, Španělsko, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Švédsko, 141 57
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 12 let nebo starší v době udělení souhlasu/souhlasu.
- Během posledních 12 měsíců obdrželi HSCT
- Diagnóza TMA, která přetrvává alespoň 72 hodin navzdory počáteční léčbě
- Diagnóza TMA založená na splnění vybraných kritérií během období screeningu a/nebo <=14 dní před obdobím screeningu.
- Tělesná hmotnost ≥ 30 kilogramů při screeningu.
- Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou antikoncepci.
- Účastníci musí být očkováni proti meningokokovým infekcím, pokud je to klinicky proveditelné. Účastníci, kteří nemohou dostat meningokokovou vakcínu, by měli dostat antibiotickou profylaxi.
- Účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas
Kritéria vyloučení:
- Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) prokázaná deficitem ADAMTS13
- Shiga toxin produkující infekci Escherichia coli
- Pozitivní přímý Coombsův test.
- Klinická diagnóza diseminované intravaskulární koagulace (DIC).
- Známé selhání kostní dřeně/štěpu.
- Diagnóza venookluzivní nemoci.
- Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
- Neřešené meningokokové onemocnění.
- Přítomnost sepse vyžadující vazopresorickou podporu.
- Těhotenství nebo kojení.
- Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
- Respirační selhání vyžadující mechanickou ventilaci.
- Akutní a/nebo chronické srdeční selhání.
- Účast na studii intervenční léčby jakékoli terapie TMA.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ravulizumab
Ve fázi 1 dostanou všichni účastníci otevřený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči (BSC). Ve fázi 2 dostanou účastníci zaslepený ravulizumab plus nejlepší podpůrnou péči (BSC). |
Dávky ravulizumabu založené na hmotnosti budou podávány intravenózně jako režim nasycovací dávky následovaný udržovací dávkou každých 8 týdnů.
Ostatní jména:
Účastníci obdrží léky, terapie a intervence podle standardních protokolů nemocniční léčby (pokud to protokol výslovně nezakazuje).
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Ve fázi 2 dostanou účastníci randomizovaní do ramene s placebem odpovídající placebo plus BSC.
|
Odpovídající placebo
Účastníci obdrží léky, terapie a intervence podle standardních protokolů nemocniční léčby (pokud to protokol výslovně nezakazuje).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Událost bezplatného přežití
Časové okno: 26 týdnů (období léčby)
|
Přežití bez volného události během 26 týdnů léčebné období definované jako čas od randomizace až do prvního ze dvou následujících událostí: smrt a klinické zhoršení.
|
26 týdnů (období léčby)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas na odpověď TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Změna od základní hodnoty v eGFR
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
Den 100, 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Hematologická odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Odezva TMA a doba odezvy pro každou jednotlivou složku TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Čas na hematologickou odpověď
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Hemoglobinová odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Částečná odezva
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Ztráta odezvy TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Délka odezvy TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Změny od základní hodnoty v haptoglobinu, krevních destičkách, LDH a hemoglobinu
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Upravená odpověď TMA
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v orgánové dysfunkci spojené s TMA v renálním systému, kardiovaskulárním systému, plicním systému, CNS a GI systému
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
26 týdnů (doba léčby) a 52 týdnů
|
|
Relaps TMA
Časové okno: Následné období
|
Následné období
|
|
Odezva krevních destiček
Časové okno: 26 týdnů (doba léčby)
|
26 týdnů (doba léčby)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. prosince 2020
Primární dokončení (Aktuální)
19. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
20. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2020
První zveřejněno (Aktuální)
10. září 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .