Otevřená a dlouhodobá rozšiřující studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ustekinumabu při léčbě pacientů s ichtyózou

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt poskytl informovaný souhlas; souhlas rodičů pro pacienty mladší 18 let (plus souhlas pro subjekty ve věku ≥ 12 a < 18).
• Subjektům je v době screeningu alespoň 6 let nebo více.

• Před screeningovou návštěvou musí ženy:

  • Postmenopauzální, definovaná jako

    ≥ 45 let s amenoreou po dobu alespoň 18 měsíců, NEBO

  • ≥ 45 let s amenoreou po dobu alespoň 6 měsíců a hladinou FSH v séru > 40 IU/ml NEBO
  • V plodném věku, v takovém případě musí splňovat alespoň jednu z níže uvedených podmínek:

Chirurgicky sterilní (prodělal hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii, podvázání vejcovodů nebo je jinak neschopný otěhotnět), nebo

Pokud jste heterosexuálně aktivní, praktikování vysoce účinné metody antikoncepce, včetně hormonální antikoncepce na předpis, antikoncepčních injekcí, antikoncepční náplasti, nitroděložního tělíska, dvoubariérové ​​metody (např. , gel nebo čípek) nebo sterilizace mužského partnera v souladu s místními předpisy týkajícími se používání metod kontroly porodnosti u subjektů účastnících se klinických studií po dobu 16 týdnů po posledním podání studijní látky,

NEBO

Není heterosexuálně aktivní. Abstinence je povolena jako přijatelná forma antikoncepce.

Poznámka: Pokud se po zahájení studie změní plodnost ženy (např. u premenarchální ženy dojde k menarché) nebo pokud se ženy ve fertilním věku, které nejsou při screeningu heterosexuálně aktivní, stanou heterosexuálně aktivní, musí souhlasit s použitím vysoce účinné metody antikoncepce, jak je popsáno výše.

Účastnice ve fertilním věku (menstruační a nechirurgicky sterilní) musí mít negativní těhotenský test na beta-lidský choriový gonadotropin (ᵦ-hCG) v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči v týdnu 0 (před návštěvou screeningu) a souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka (vajíčka, oocyty) pro účely asistované reprodukce během studie a po dobu 16 týdnů po posledním podání studijní látky.

• Mužští účastníci, kteří nejsou chirurgicky sterilizováni a jsou heterosexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku, musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce (např. studie a po dobu 16 týdnů po posledním podání studijní látky. Všimněte si, že bariérové ​​metody musí být také použity u všech mužských subjektů sexuálně aktivních s těhotnými partnerkami po dobu alespoň 16 týdnů po posledním podání studijní látky.

• Subjekty musí mít potvrzenou klinickou diagnózu ichtyózy/ichtyotické poruchy a musí mít buď dokončený genotyp, nebo být ochotny genotypovat (výsledky genotypu nebudou vyžadovány pro vstup do studie).
• Subjekty musí mít alespoň mírný erytém (ISS-erythema skóre ≥ 2) související s jeho/její ichtyózou/ichtyotickou poruchou.
• Subjekty musí být klinicky posouzeny jako imunokompetentní na základě základního laboratorního testování (chemie a hematologie), anamnézy a fyzikálního vyšetření.
• Subjekty budou mít výchozí negativní laboratorní testy na QuantiFERON®-TB gold, hepatitidu B, hepatitidu C a HIV.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které nejsou schopny poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas (nebo které nemají souhlas od zákonně oprávněného zástupce, pokud je < 18 let).
• Subjekty s ichthyosis vulgaris nebo X-vázanou recesivní ichtyózou.
• Subjekty, které mají známou alergii na ustekinumab nebo jeho produkty.
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo které zvažují otěhotnění.
• Subjekty, které dříve používaly biologické cílení na monoklonální protilátku IL-12/IL-23.
• Jedinci, kteří používali systémový retinoid nebo systémové protizánětlivé činidlo během 4 týdnů před výchozí hodnotou.
• Subjekty, které v předchozím týdnu použily topický steroid, retinoid nebo keratolytikum v předchozích 24 hodinách.
• Subjekty s aktivními infekcemi nebo nedávnou anamnézou závažných infekcí, malignit nebo malignit v anamnéze, nedávné imunizace živými vakcínami nebo jakýmkoli závažným, progresivním nebo nekontrolovaným ledvinovým, jaterním, hematologickým, endokrinním, plicním, srdečním, neurologickým, psychiatrickým nebo cerebrálním onemocněním nebo jejich příznaky nebo symptomy
• Subjekty, které jsou v době screeningu mladší 6 let.