Avoin ja pitkän aikavälin jatkotutkimus ustekinumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi iktyoosipotilaiden hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkittava on antanut tietoon perustuvan suostumuksen; vanhempien suostumus alle 18-vuotiaille potilaille (plus suostumus ≥ 12- ja < 18-vuotiaille).
• Tutkittavat ovat vähintään 6-vuotiaita seulontahetkellä.

• Ennen seulontakäyntiä naisten tulee olla:

  • Postmenopausaalinen, määriteltynä

    ≥ 45-vuotias, jolla on amenorrea vähintään 18 kuukautta, TAI

  • ≥ 45-vuotias, jolla on kuukautisia vähintään 6 kuukautta ja seerumin FSH-taso > 40 IU/ml TAI
  • Hedelmällisessä iässä oleva, jolloin hänen on täytettävä vähintään yksi seuraavista:

kirurgisesti steriili (on ollut kohdun tai molemminpuolisen munanpoistoleikkaus, munanjohtimen ligaatio tai hän ei muuten voi tulla raskaaksi) tai

Jos olet heteroseksuaalisesti aktiivinen, harjoittelet erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien hormonaaliset reseptiehkäisyvalmisteet, ehkäisyruiskeet, ehkäisylastari, kohdunsisäinen laite, kaksoisestemenetelmä (esim. kondomit, kalvo tai kohdunkaulan korkki, spermisidivaahtoa, voidetta, kalvoa) , geeli tai peräpuikko) tai miespuolisen kumppanin sterilointi paikallisten säännösten mukaisesti, jotka koskevat ehkäisymenetelmien käyttöä kliinisiin kokeisiin osallistuville koehenkilöille, 16 viikon ajan tutkimusaineen viimeisen annon jälkeen,

TAI

Ei heteroseksuaalisesti aktiivinen. Raittius on sallittu hyväksyttävänä ehkäisymuotona.

Huomautus: Jos naisen hedelmällisessä iässä oleva potentiaali muuttuu tutkimuksen alkamisen jälkeen (esim. kuukautisia edeltävä nainen kokee kuukautiset) tai jos hedelmällisessä iässä olevista naisista, jotka eivät ole heteroseksuaalisesti aktiivisia seulonnassa, tulee heteroseksuaalisesti aktiivisia, heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta menetelmää ehkäisy, kuten yllä on kuvattu.

Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla (kuukautiset ja ei kirurgisesti steriileillä) on oltava negatiivinen seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiini (ᵦ-hCG) raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti viikolla 0 (ennen seulontakäyntiä) ja suostua olemaan luovuttaa munasoluja (munasoluja, munasoluja) avusteista lisääntymistä varten tutkimuksen aikana ja 16 viikon ajan tutkimusaineen viimeisen annon jälkeen.

• Miesosallistujien, joita ei ole steriloitu kirurgisesti ja jotka ovat heteroseksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, on suostuttava käyttämään estettä ehkäisymenetelmää (esim. kondomia, jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/peräpuikkoa) ja olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuksen ajan ja 16 viikon ajan viimeisen tutkimusaineen saamisen jälkeen. Huomaa, että estemenetelmiä on käytettävä myös kaikissa miespuolisissa koehenkilöissä, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia raskaana olevien kumppanien kanssa vähintään 16 viikon ajan viimeisen tutkimusaineen antamisen jälkeen.

• Koehenkilöillä on oltava vahvistettu kliininen diagnoosi iktyoosista/iktyoottisesta häiriöstä ja heillä on oltava joko täydellinen genotyyppi tai he ovat halukkaita genotyypin määrittämiseen (genotyyppituloksia ei vaadita tutkimukseen osallistumiseksi).
• Koehenkilöillä on oltava vähintään kohtalainen punoitus (ISS-eryteemapisteet ≥ 2), joka liittyy hänen iktyoosiin/iktyoottiseen häiriöön.
• Koehenkilöt on arvioitava kliinisesti immunokompetenteiksi laboratoriotestien (kemia ja hematologia), sairaushistorian ja fyysisen tutkimuksen perusteella.
• Koehenkilöillä on lähtötason negatiivinen QuantiFERON®-TB gold-, B-, C-hepatiitti- ja HIV-laboratoriotestit.

Poissulkemiskriteerit:

• Kohteet, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta tai suostumusta (tai joilla ei ole laillisesti valtuutetun edustajan suostumusta, jos < 18 vuotta).
• Potilaat, joilla on ichthyosis vulgaris tai X-kytketty resessiivinen ikthyoosi.
• Potilaat, joilla on tunnettu allergia ustekinumabille tai sen tuotteille.
• Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka harkitsevat raskautta.
• Koehenkilöt, joilla on aiempaa biologista käyttöä, joka kohdistuu monoklonaaliseen IL-12/IL-23-vasta-aineeseen.
• Potilaat, jotka ovat käyttäneet systeemistä retinoidia tai systeemistä anti-inflammatorista ainetta 4 viikon aikana ennen lähtötasoa.
• Potilaat, jotka ovat käyttäneet paikallista steroidia edellisen viikon aikana, retinoidia tai keratolyyttistä ainetta edellisen 24 tunnin aikana.
• Potilaat, joilla on aktiivisia infektioita tai joilla on äskettäin ollut vakavia infektioita, pahanlaatuisia tai pahanlaatuisia kasvaimia, äskettäin rokotettu elävillä rokotteilla tai mikä tahansa vakava, etenevä tai hallitsematon munuaisten, maksan, hematologinen, endokriininen, keuhko-, sydän-, neurologinen, psykiatrinen tai aivosairaus tai sen merkkejä tai oireita
• Koehenkilöt, jotka ovat seulontahetkellä alle 6-vuotiaita.